Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol léčby přípravkem Replagal pro pacienty s Fabryho chorobou

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřený léčebný protokol k vyhodnocení bezpečnosti léčby replagalem u pacientů s Fabryho chorobou.

Studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost přípravku Replagal® (agalsidáza alfa) v dávce 0,2 mg/kg podávané intravenózní (IV) infuzí po dobu 40 minut každý druhý týden. Studie bude sledovat průběh onemocnění u mužů a žen s Fabryho chorobou, kteří dosud neužívali léčbu nebo byli dříve léčeni agalsidázou beta (Fabrazyme®).

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost přípravku Replagal u pacientů s Fabryho chorobou, kteří buď dosud nebyli léčeni, kteří byli dříve léčeni agalsidázou beta, nebo kteří dříve dostávali přípravek Replagal.

Pacienti s diagnostikovanou Fabryho chorobou, kteří dříve nebyli léčeni, kteří dostávali beta agalsidázu nebo kteří dříve dostávali Replagal, budou způsobilí k zařazení do studie a budou dostávat Replagal v dávce 0,2 mg/kg tělesné hmotnosti podávanou intravenózně. infuze po dobu 40 minut každý druhý týden.

Tato studie bude provedena ve Spojených státech amerických.

Studijní návštěvy budou probíhat ve 3 fázích:

  • Screening/základní fáze: Screening/základní období (den -30 až den -1) pro stanovení způsobilosti a získání základních měření. Pacienti, kteří dříve dostávali beta agalsidázu, budou testováni na přítomnost protilátek proti agalsidáze beta.
  • Léčebná fáze: 12měsíční léčebná fáze, během níž budou všichni pacienti dostávat Replagal podávaný IV každý druhý týden. Klinické hodnocení bude probíhat v 1., 3., 6., 9. a 12. měsíci. Studie může být prodloužena, aby pacientům nadále poskytovala přístup k léčbě.
  • Fáze na konci studie: Kontakt na konci studie buď jako návštěva v ordinaci nebo následný telefonický hovor, proběhne jeden měsíc po poslední infuzi.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Spojené státy, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Spojené státy, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Spojené státy, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Spojené státy, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Spojené státy, 22152
        • O & O Alpan LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza Fabryho choroby.
  2. Pacient je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas, případně souhlas.
  3. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním metody antikoncepce v průběhu studie a alespoň 30 dnů po poslední infuzi. Metoda antikoncepce musí být podle názoru zkoušejícího považována za adekvátní a vhodnou.

Kritéria vyloučení:

  1. Hypersenzitivita na Replagal, léčivou látku nebo kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
  2. Pacientka je těhotná nebo kojí.
  3. Současné užívání agalsidázy beta (Fabrazyme).
  4. Během 30 dnů před vstupem do studie byl léčen jakýmkoli zkoumaným lékem nebo zařízením.
  5. Jinak podle názoru řešitele pro studii nevhodné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2009

První zveřejněno (Odhad)

14. prosince 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-REP-059

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na agalsidáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit