Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsprotokoll for Replagal for pasienter med Fabrys sykdom

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

En åpen behandlingsprotokoll for å evaluere sikkerheten ved replagal behandling hos pasienter med Fabrys sykdom.

Studien vil evaluere sikkerheten og effekten av Replagal® (agalsidase alfa) ved en dose på 0,2 mg/kg infundert intravenøst ​​(IV) over 40 minutter annenhver uke. Studien vil overvåke sykdomsforløpet hos menn og kvinner med Fabrys sykdom som er naive til behandling eller tidligere ble behandlet med agalsidase beta (Fabrazyme®).

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av Replagal hos pasienter med Fabrys sykdom som enten er naive til behandling, som tidligere ble behandlet med agalsidase beta, eller som tidligere har fått Replagal.

Pasienter diagnostisert med Fabrys sykdom som ikke tidligere har mottatt behandling, som har mottatt agalsidase beta, eller som tidligere hadde fått Replagal, vil være kvalifisert til å delta i studien og vil motta Replagal i en dose på 0,2 mg/kg kroppsvekt administrert av en IV. infusjon over 40 minutter annenhver uke.

Denne studien vil bli utført i USA.

Studiebesøk vil skje i 3 faser:

  • Screening/Baseline-fase: En Screening/Baseline-periode (Dag -30 til Dag -1) for å bestemme kvalifisering og oppnå baseline-målinger. Pasienter som tidligere har fått agalsidase beta vil bli testet for tilstedeværelse av anti-agalsidase beta antistoffer.
  • Behandlingsfase: En 12-måneders behandlingsfase der alle pasienter vil få Replagal administrert IV annenhver uke. Kliniske vurderinger vil finne sted i månedene 1, 3, 6, 9 og 12. Studien kan bli utvidet til å fortsette å gi pasienter tilgang til behandling.
  • Studiesluttfase: En studiesluttkontakt enten som kontorbesøk eller oppfølgingstelefon vil finne sted én måned etter siste infusjon.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Forente stater, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Forente stater, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Forente stater, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Forente stater, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Forente stater, 22152
        • O & O Alpan LLC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av Fabrys sykdom.
  2. Pasienten er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, og samtykke hvis det er aktuelt.
  3. Kvinner i fertil alder må godta å bruke en prevensjonsmetode gjennom hele studien og i minst 30 dager etter den siste infusjonen. Prevensjonsmetoden må anses som adekvat og hensiktsmessig etter utrederens oppfatning.

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhet overfor Replagal, virkestoffet eller ett eller flere av hjelpestoffene.
  2. Pasienten er gravid eller ammer.
  3. Samtidig bruk av agalsidase beta (Fabrazyme).
  4. Har mottatt behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før studiestart.
  5. Ellers uegnet for studien, mener etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2009

Først lagt ut (Anslag)

14. desember 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-REP-059

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere