Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandelingsprotocol van Replagal voor patiënten met de ziekte van Fabry

19 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een open-label behandelprotocol om de veiligheid van behandeling met replagal bij patiënten met de ziekte van Fabry te evalueren.

De studie zal de veiligheid en werkzaamheid van Replagal® (agalsidase alfa) evalueren bij een dosis van 0,2 mg/kg intraveneus (IV) toegediend gedurende 40 minuten, om de week. De studie zal het verloop van de ziekte volgen bij mannen en vrouwen met de ziekte van Fabry die naïef zijn voor behandeling of eerder zijn behandeld met agalsidase beta (Fabrazyme®).

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

De ziekte van Fabry

Interventie / Behandeling

Biologisch: agalsidase alfa

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van Replagal evalueren bij patiënten met de ziekte van Fabry die ofwel naïef zijn voor behandeling, die eerder werden behandeld met agalsidase beta, of die eerder Replagal kregen.

Patiënten bij wie de ziekte van Fabry is vastgesteld en die niet eerder zijn behandeld, die agalsidase bèta hebben gekregen of die eerder Replagal hebben gekregen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek en zullen Replagal krijgen in een dosis van 0,2 mg/kg lichaamsgewicht toegediend via een IV infusie gedurende 40 minuten om de week.

Dit onderzoek zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten.

Studiebezoeken vinden plaats in 3 fasen:

Screening-/basislijnfase: een screening-/basislijnperiode (dag -30 tot dag -1) om te bepalen of u in aanmerking komt en basismetingen te verkrijgen. Patiënten die eerder agalsidase bèta hebben gekregen, zullen worden getest op de aanwezigheid van antilichamen tegen agalsidase bèta.
Behandelingsfase: Een behandelingsfase van 12 maanden waarin alle patiënten om de week intraveneus Replagal toegediend krijgen. Klinische beoordelingen zullen plaatsvinden op maand 1, 3, 6, 9 en 12. De studie kan worden verlengd om patiënten toegang tot behandeling te blijven geven.
Einde-studiefase: Een maand na de laatste infusie vindt er een contact aan het einde van de studie plaats in de vorm van een kantoorbezoek of een vervolgtelefoontje.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
    - AKDHC Tucson Campbell
- California
  - La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0830
    - University of California San Diego Medical Center
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
  - Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
    - UC Davis Children's Hospital
  - Salinas, California, Verenigde Staten, 93901
    - Central Coast Nephrology
- Colorado
  - Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80230
    - Denver Nephrologists, PC
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
  - Stuart, Florida, Verenigde Staten, 34994
    - Stuart Oncology Associates
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    - Emory University
  - Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    - University of Iowa Health Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
    - Baystate Medical Center
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
    - Infusion Associates
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
    - University of Missouri Healthcare
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
    - St. Joseph's Regional Medical Center
- New York
  - Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
    - North Shore Hematology/Oncology
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10016
    - New York University School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28803
    - Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
    - The Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
    - Baylor University Medical Center
- Virginia
  - Chesapeake, Virginia, Verenigde Staten, 23320
    - Tidewater Kidney Specialists
  - Christiansburg, Virginia, Verenigde Staten, 24073
    - Carilion New River Valley Medical Center
  - Springfield, Virginia, Verenigde Staten, 22152
    - O & O Alpan LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry.
Patiënt is bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, en instemming indien van toepassing.
Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste infusie. De anticonceptiemethode moet naar het oordeel van de onderzoeker adequaat en geschikt worden geacht.

Uitsluitingscriteria:

Overgevoeligheid voor Replagal, de werkzame stof of een van de hulpstoffen.
De patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
Gelijktijdig gebruik van agalsidase bèta (Fabrazyme).
Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek een behandeling ondergaan met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat.
Anders ongeschikt voor het onderzoek, naar het oordeel van de Onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

14 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

HGT-REP-059

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .