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Protocolo de tratamento de Replagal para pacientes com doença de Fabry

19 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Um protocolo de tratamento aberto para avaliar a segurança do tratamento Replagal em pacientes com doença de Fabry.

O estudo avaliará a segurança e eficácia de Replagal® (alfagalsidase) na dose de 0,2 mg/kg infundida por via intravenosa (IV) durante 40 minutos, a cada duas semanas. O estudo monitorará o curso da doença em homens e mulheres com doença de Fabry que nunca receberam tratamento ou foram previamente tratados com agalsidase beta (Fabrazyme®).

Visão geral do estudo

Status

Não está mais disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo avaliará a segurança e a eficácia de Replagal em pacientes com doença de Fabry que nunca receberam tratamento, que foram previamente tratados com agalsidase beta ou que receberam Replagal anteriormente.

Os pacientes diagnosticados com doença de Fabry que não receberam tratamento anteriormente, que receberam agalsidase beta ou que receberam Replagal anteriormente serão elegíveis para se inscrever no estudo e receberão Replagal na dose de 0,2 mg/kg de peso corporal administrado por via intravenosa infusão durante 40 minutos a cada duas semanas.

Este estudo será realizado nos Estados Unidos.

As visitas de estudo ocorrerão em 3 fases:

  • Fase de Triagem/Linha de Base: Um período de Triagem/Linha de Base (Dia -30 ao Dia -1) para determinar a elegibilidade e obter medições de linha de base. Os pacientes que receberam anteriormente agalsidase beta serão testados quanto à presença de anticorpos anti-agalsidase beta.
  • Fase de Tratamento: Uma fase de tratamento de 12 meses durante a qual todos os pacientes receberão Replagal administrado IV a cada duas semanas. As avaliações clínicas ocorrerão nos meses 1, 3, 6, 9 e 12. O estudo pode ser estendido para continuar dando aos pacientes acesso ao tratamento.
  • Fase de fim de estudo: Um contato de fim de estudo, como visita ao consultório ou telefonema de acompanhamento, ocorrerá um mês após a última infusão.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Estados Unidos, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Estados Unidos, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Estados Unidos, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Estados Unidos, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Estados Unidos, 22152
        • O & O Alpan LLC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico confirmado de doença de Fabry.
  2. O paciente está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e consentimento, se aplicável.
  3. Mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar um método de controle de natalidade durante o estudo e por pelo menos 30 dias após a infusão final. O método de contracepção deve ser considerado adequado e apropriado na opinião do investigador.

Critério de exclusão:

  1. Hipersensibilidade ao Replagal, à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes.
  2. A paciente está grávida ou amamentando.
  3. Uso concomitante de agalsidase beta (Fabrazyme).
  4. Recebeu tratamento com qualquer medicamento ou dispositivo de investigação nos 30 dias anteriores à entrada no estudo.
  5. Caso contrário, inadequado para o estudo, na opinião do Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Shire

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

14 de dezembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGT-REP-059

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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