Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandlingsprotokol for Replagal til patienter med Fabrys sygdom

19. maj 2021 opdateret af: Shire

En åben-label behandlingsprotokol til evaluering af sikkerheden ved replagal behandling hos patienter med Fabrys sygdom.

Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Replagal® (agalsidase alfa) ved en dosis på 0,2 mg/kg infunderet intravenøst ​​(IV) over 40 minutter hver anden uge. Studiet vil overvåge sygdomsforløbet hos mænd og kvinder med Fabrys sygdom, som er naive over for behandling eller tidligere er blevet behandlet med agalsidase beta (Fabrazyme®).

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Replagal hos patienter med Fabrys sygdom, som enten er naive over for behandling, som tidligere er blevet behandlet med agalsidase beta, eller som tidligere har fået Replagal.

Patienter diagnosticeret med Fabrys sygdom, som ikke tidligere har modtaget behandling, som har modtaget agalsidase beta, eller som tidligere havde modtaget Replagal, vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen og vil modtage Replagal i en dosis på 0,2 mg/kg kropsvægt administreret af en IV. infusion over 40 minutter hver anden uge.

Denne undersøgelse vil blive udført i USA.

Studiebesøg vil foregå i 3 faser:

  • Screening/Baseline-fase: En screening/Baseline-periode (Dag -30 til Dag -1) for at bestemme egnethed og opnå basislinjemålinger. Patienter, der tidligere har modtaget agalsidase beta, vil blive testet for tilstedeværelsen af ​​anti-agalsidase beta antistoffer.
  • Behandlingsfase: En 12-måneders behandlingsfase, hvor alle patienter vil modtage Replagal indgivet IV hver anden uge. Kliniske vurderinger vil finde sted efter måned 1, 3, 6, 9 og 12. Undersøgelsen kan blive udvidet til fortsat at give patienter adgang til behandling.
  • Afslutningsfase: En afslutningskontakt enten som et kontorbesøg eller opfølgende telefonopkald vil finde sted en måned efter den sidste infusion.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Forenede Stater, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Forenede Stater, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Forenede Stater, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Forenede Stater, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Forenede Stater, 22152
        • O & O Alpan LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af Fabrys sygdom.
  2. Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og samtykke, hvis det er relevant.
  3. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en præventionsmetode under hele undersøgelsen og i mindst 30 dage efter den sidste infusion. Præventionsmetoden skal efter undersøgerens opfattelse anses for tilstrækkelig og passende.

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhed over for Replagal, det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne.
  2. Patienten er gravid eller ammer.
  3. Samtidig brug af agalsidase beta (Fabrazyme).
  4. Har modtaget behandling med et hvilket som helst undersøgelseslægemiddel eller udstyr inden for de 30 dage før studiestart.
  5. Ellers uegnet til undersøgelsen, efter Investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2009

Først opslået (Skøn)

14. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-REP-059

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med agalsidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner