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Protocole de traitement de Replagal pour les patients atteints de la maladie de Fabry

19 mai 2021 mis à jour par: Shire

Un protocole de traitement ouvert pour évaluer l'innocuité du traitement Replagal chez les patients atteints de la maladie de Fabry.

L'étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de Replagal® (agalsidase alfa) à une dose de 0,2 mg/kg perfusée par voie intraveineuse (IV) pendant 40 minutes, toutes les deux semaines. L'étude surveillera l'évolution de la maladie chez les hommes et les femmes atteints de la maladie de Fabry qui n'ont jamais reçu de traitement ou qui ont déjà été traités par l'agalsidase bêta (Fabrazyme®).

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Maladie de Fabry

Intervention / Traitement

Biologique: agalsidase alfa

Description détaillée

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de Replagal chez les patients atteints de la maladie de Fabry qui sont soit naïfs de traitement, qui ont déjà été traités par l'agalsidase bêta ou qui ont déjà reçu du Replagal.

Les patients diagnostiqués avec la maladie de Fabry qui n'ont pas reçu de traitement auparavant, qui ont reçu de l'agalsidase bêta ou qui avaient déjà reçu du Replagal seront éligibles pour participer à l'étude et recevront du Replagal à une dose de 0,2 mg/kg de poids corporel administrée par voie intraveineuse perfusion de 40 minutes toutes les deux semaines.

Cette étude sera menée aux États-Unis.

Les visites d'étude se dérouleront en 3 phases :

Dépistage/phase de référence : une période de dépistage/de référence (du jour -30 au jour -1) pour déterminer l'éligibilité et obtenir des mesures de référence. Les patients qui ont déjà reçu de l'agalsidase bêta seront testés pour la présence d'anticorps anti-agalsidase bêta.
Phase de traitement : une phase de traitement de 12 mois au cours de laquelle tous les patients recevront du Replagal administré par voie IV toutes les deux semaines. Les évaluations cliniques auront lieu aux mois 1, 3, 6, 9 et 12. L'étude pourra être prolongée pour continuer à donner aux patients l'accès au traitement.
Phase de fin d'étude : Un contact de fin d'étude, soit sous forme de visite au cabinet ou d'appel téléphonique de suivi, aura lieu un mois après la dernière perfusion.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Arizona
  - Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
    - AKDHC Tucson Campbell
- California
  - La Jolla, California, États-Unis, 92093-0830
    - University of California San Diego Medical Center
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90027
    - Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
  - Oakland, California, États-Unis, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Sacramento, California, États-Unis, 95817
    - UC Davis Children's Hospital
  - Salinas, California, États-Unis, 93901
    - Central Coast Nephrology
- Colorado
  - Denver, Colorado, États-Unis, 80230
    - Denver Nephrologists, PC
- Florida
  - Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
  - Stuart, Florida, États-Unis, 34994
    - Stuart Oncology Associates
- Georgia
  - Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
    - Emory University
  - Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    - University of Iowa Health Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01199
    - Baystate Medical Center
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
    - Infusion Associates
- Missouri
  - Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
    - University of Missouri Healthcare
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
    - St. Joseph's Regional Medical Center
- New York
  - Manhasset, New York, États-Unis, 11030
    - North Shore Hematology/Oncology
  - New York, New York, États-Unis, 10016
    - New York University School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, États-Unis, 28803
    - Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
- Ohio
  - Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
    - The Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Texas
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75246
    - Baylor University Medical Center
- Virginia
  - Chesapeake, Virginia, États-Unis, 23320
    - Tidewater Kidney Specialists
  - Christiansburg, Virginia, États-Unis, 24073
    - Carilion New River Valley Medical Center
  - Springfield, Virginia, États-Unis, 22152
    - O & O Alpan LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Diagnostic confirmé de la maladie de Fabry.
Le patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et son assentiment, le cas échéant.
Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière perfusion. La méthode de contraception doit être considérée comme adéquate et appropriée de l'avis de l'investigateur.

Critère d'exclusion:

Hypersensibilité au Replagal, à la substance active ou à l'un des excipients.
La patiente est enceinte ou allaite.
Utilisation concomitante d'agalsidase bêta (Fabrazyme).
A reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude.
Sinon inadapté à l'étude, de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2009

Première publication (Estimation)

14 décembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

HGT-REP-059

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .