Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Replagal-hoitoprotokolla potilaille, joilla on Fabryn tauti

keskiviikko 19. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Avoin hoitoprotokolla Fabryn tautia sairastavien potilaiden korvaushoidon turvallisuuden arvioimiseksi.

Tutkimuksessa arvioidaan Replagal®:n (agalsidaasi alfa) turvallisuutta ja tehoa annoksella 0,2 mg/kg suonensisäisesti (IV) 40 minuutin aikana joka toinen viikko. Tutkimuksessa seurataan sairauden kulkua Fabryn tautia sairastavilla miehillä ja naisilla, jotka eivät ole saaneet hoitoa tai joita on aiemmin hoidettu agalsidaasi beetalla (Fabrazyme®).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Fabryn tauti

Interventio / Hoito

Biologinen: agalsidaasi alfa

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan Replagalin turvallisuutta ja tehoa Fabryn tautia sairastavilla potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa aikaisemmin, joita on aiemmin hoidettu agalsidaasi beetalla tai jotka ovat saaneet aiemmin Replagalia.

Potilaat, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti ja jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa, jotka ovat saaneet agalsidaasibetaa tai jotka ovat saaneet aiemmin Replagalia, voivat osallistua tutkimukseen ja saavat Replagalia annoksena 0,2 mg/kg suonensisäisenä infuusio yli 40 minuuttia joka toinen viikko.

Tämä tutkimus tehdään Yhdysvalloissa.

Opintovierailut tapahtuvat kolmessa vaiheessa:

Seulonta/perusvaihe: Seulonta-/perusvaihejakso (päivä -30 - päivä -1) kelpoisuuden määrittämiseksi ja lähtötilanteen mittausten saamiseksi. Potilailta, jotka ovat aiemmin saaneet agalsidaasi-beeta-valmistetta, testataan anti-agalsidaasi-beeta-vasta-aineiden esiintyminen.
Hoitovaihe: 12 kuukauden hoitovaihe, jonka aikana kaikki potilaat saavat Replagalia IV joka toinen viikko. Kliiniset arvioinnit suoritetaan kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12. Tutkimusta voidaan jatkaa niin, että potilaiden hoitoon päästään edelleen.
Opintojen loppuvaihe: Yhteydenotto opiskelun päätteeksi joko toimistokäynninä tai seurantapuheluna tapahtuu kuukauden kuluttua viimeisestä infuusion antamisesta.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
    - AKDHC Tucson Campbell
- California
  - La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0830
    - University of California San Diego Medical Center
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
    - Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
  - Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
    - UC Davis Children's Hospital
  - Salinas, California, Yhdysvallat, 93901
    - Central Coast Nephrology
- Colorado
  - Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
    - Denver Nephrologists, PC
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
  - Stuart, Florida, Yhdysvallat, 34994
    - Stuart Oncology Associates
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    - Emory University
  - Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    - University of Iowa Health Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
    - Baystate Medical Center
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
    - Infusion Associates
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
    - University of Missouri Healthcare
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
    - St. Joseph's Regional Medical Center
- New York
  - Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
    - North Shore Hematology/Oncology
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10016
    - New York University School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28803
    - Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
    - The Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
    - Baylor University Medical Center
- Virginia
  - Chesapeake, Virginia, Yhdysvallat, 23320
    - Tidewater Kidney Specialists
  - Christiansburg, Virginia, Yhdysvallat, 24073
    - Carilion New River Valley Medical Center
  - Springfield, Virginia, Yhdysvallat, 22152
    - O & O Alpan LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Vahvistettu diagnoosi Fabryn taudista.
Potilas on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen tarvittaessa.
Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen infuusion jälkeen. Ehkäisymenetelmää on pidettävä tutkijan mielestä riittävänä ja asianmukaisena.

Poissulkemiskriteerit:

Yliherkkyys Replagalille, vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle.
Potilas on raskaana tai imettää.
Agalsidaasi beetan (Fabrazyme) samanaikainen käyttö.
On saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa.
Muuten tutkijan mielestä tutkimukseen soveltumaton.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 14. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

HGT-REP-059

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .