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Replagal治疗法布里病患者的方案

2021年5月19日更新者：Shire

评估法布里病患者 Replagal 治疗安全性的开放标签治疗方案。

该研究将每隔一周评估 Replagal®（阿加糖酶 alfa）的安全性和有效性，剂量为 0.2 mg/kg，静脉注射 (IV) 超过 40 分钟。该研究将监测患有法布里病的男性和女性的病程，这些患者未经治疗或之前接受过阿加糖酶 β (Fabrazyme®) 治疗。

研究概览

地位

不再可用

条件

法布里病

干预/治疗

生物：阿加糖酶α

详细说明

本研究将评估 Replagal 在法布里病患者中的安全性和有效性，这些患者要么是初治患者，要么是之前接受过阿加糖酶 β 治疗，要么是之前接受过 Replagal。

被诊断患有法布里病且之前未接受过治疗、接受过阿加糖酶 beta 治疗或之前接受过 Replagal 治疗的患者将有资格参加该研究，并将以 0.2 mg/kg 体重的剂量通过静脉注射接受 Replagal每隔一周输注 40 分钟以上。

这项研究将在美国进行。

研究访问将分三个阶段进行：

筛选/基线阶段：筛选/基线期（第 -30 天至第 -1 天）以确定是否合格并获得基线测量值。先前接受过阿加糖酶 β 治疗的患者将接受抗阿加糖酶 β 抗体检测。
治疗阶段：一个为期 12 个月的治疗阶段，在此期间所有患者将每隔一周接受一次静脉注射 Replagal。临床评估将在第 1、3、6、9 和 12 个月进行。该研究可能会扩展，以继续让患者获得治疗。
研究结束阶段：最后一次输注后一个月将进行研究结束联系，无论是办公室访问还是后续电话。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Arizona
  - Tucson、Arizona、美国、85718
    - AKDHC Tucson Campbell
- California
  - La Jolla、California、美国、92093-0830
    - University of California San Diego Medical Center
  - Los Angeles、California、美国、90027
    - Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
  - Oakland、California、美国、94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Sacramento、California、美国、95817
    - UC Davis Children's Hospital
  - Salinas、California、美国、93901
    - Central Coast Nephrology
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国、80230
    - Denver Nephrologists, PC
- Florida
  - Coral Springs、Florida、美国、33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
  - Stuart、Florida、美国、34994
    - Stuart Oncology Associates
- Georgia
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - Emory University
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City、Iowa、美国、52242
    - University of Iowa Health Center
- Massachusetts
  - Springfield、Massachusetts、美国、01199
    - Baystate Medical Center
- Michigan
  - Grand Rapids、Michigan、美国、49525
    - Infusion Associates
- Missouri
  - Columbia、Missouri、美国、65212
    - University of Missouri Healthcare
- New Jersey
  - Paterson、New Jersey、美国、07503
    - St. Joseph's Regional Medical Center
- New York
  - Manhasset、New York、美国、11030
    - North Shore Hematology/Oncology
  - New York、New York、美国、10016
    - New York University School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville、North Carolina、美国、28803
    - Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
- Ohio
  - Toledo、Ohio、美国、43606
    - The Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health and Science University
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75246
    - Baylor University Medical Center
- Virginia
  - Chesapeake、Virginia、美国、23320
    - Tidewater Kidney Specialists
  - Christiansburg、Virginia、美国、24073
    - Carilion New River Valley Medical Center
  - Springfield、Virginia、美国、22152
    - O & O Alpan LLC

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

确诊为法布里病。
患者愿意并能够提供书面知情同意书，并在适用时表示同意。
有生育能力的女性必须同意在整个研究期间和最后一次输注后至少 30 天内使用节育方法。根据研究者的意见，避孕方法必须被认为是充分和适当的。

排除标准：

对 Replagal、活性物质或任何赋形剂过敏。
患者怀孕或哺乳。
同时使用阿加糖酶β（Fabrazyme）。
在进入研究前 30 天内接受过任何研究药物或设备的治疗。
研究者认为不适合研究的其他方面。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2009年12月8日

首先提交符合 QC 标准的

2009年12月11日

首次发布 (估计)

2009年12月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月19日

最后验证

2021年5月1日