Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół leczenia Replagal u pacjentów z chorobą Fabry'ego

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarty protokół leczenia w celu oceny bezpieczeństwa leczenia replagalem u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Replagal® (agalzydaza alfa) w dawce 0,2 mg/kg podawanej we wlewie dożylnym (IV) przez 40 minut, co drugi tydzień. Badanie będzie monitorować przebieg choroby u mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli leczeni agalzydazą beta (Fabrazyme®).

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Choroba Fabry'ego

Interwencja / Leczenie

Biologiczny: agalzydaza alfa

Szczegółowy opis

W badaniu tym zostanie ocenione bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Replagal u pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy wcześniej nie byli leczeni, byli wcześniej leczeni agalzydazą beta lub otrzymywali wcześniej preparat Replagal.

Pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni, otrzymywali agalzydazę beta lub otrzymywali wcześniej preparat Replagal, będą kwalifikować się do włączenia do badania i otrzymają lek Replagal w dawce 0,2 mg/kg mc. infuzji przez 40 minut co drugi tydzień.

Badanie to zostanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych.

Wizyty studyjne odbędą się w 3 fazach:

Badanie przesiewowe/faza odniesienia: Okres badania przesiewowego/poziomu odniesienia (od dnia -30 do dnia -1) w celu określenia kwalifikowalności i uzyskania pomiarów odniesienia. Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej agalzydazę beta, zostaną poddani badaniu na obecność przeciwciał przeciwko agalzydazie beta.
Faza leczenia: 12-miesięczna faza leczenia, podczas której wszyscy pacjenci będą otrzymywać preparat Replagal podawany dożylnie co drugi tydzień. Oceny kliniczne będą miały miejsce w miesiącach 1, 3, 6, 9 i 12. Badanie może zostać przedłużone, aby zapewnić pacjentom dostęp do leczenia.
Faza zakończenia badania: Kontakt pod koniec badania w postaci wizyty w gabinecie lub kolejnej rozmowy telefonicznej nastąpi po miesiącu od ostatniej infuzji.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
    - AKDHC Tucson Campbell
- California
  - La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0830
    - University of California San Diego Medical Center
  - Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
    - Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
  - Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    - UC Davis Children's Hospital
  - Salinas, California, Stany Zjednoczone, 93901
    - Central Coast Nephrology
- Colorado
  - Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80230
    - Denver Nephrologists, PC
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
  - Stuart, Florida, Stany Zjednoczone, 34994
    - Stuart Oncology Associates
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    - Emory University
  - Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    - University of Iowa Health Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
    - Baystate Medical Center
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
    - Infusion Associates
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
    - University of Missouri Healthcare
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
    - St. Joseph's Regional Medical Center
- New York
  - Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
    - North Shore Hematology/Oncology
  - New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    - New York University School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28803
    - Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
    - The Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Texas
  - Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
    - Baylor University Medical Center
- Virginia
  - Chesapeake, Virginia, Stany Zjednoczone, 23320
    - Tidewater Kidney Specialists
  - Christiansburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24073
    - Carilion New River Valley Medical Center
  - Springfield, Virginia, Stany Zjednoczone, 22152
    - O & O Alpan LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Potwierdzona diagnoza choroby Fabry'ego.
Pacjent jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie oraz wyrażenia zgody, jeśli ma to zastosowanie.
Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie metody kontroli urodzeń w trakcie badania i przez co najmniej 30 dni po ostatniej infuzji. Metoda antykoncepcji musi być uznana za odpowiednią i odpowiednią w opinii badacza.

Kryteria wyłączenia:

Nadwrażliwość na Replagal, substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
Jednoczesne stosowanie agalzydazy beta (Fabrazyme).
Otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
W przeciwnym razie zdaniem badacza nie nadaje się do badań.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

HGT-REP-059

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .