Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandlingsprotokoll för Replagal för patienter med Fabrys sjukdom

19 maj 2021 uppdaterad av: Shire

Ett öppet behandlingsprotokoll för att utvärdera säkerheten för replagal behandling hos patienter med Fabrys sjukdom.

Studien kommer att utvärdera säkerheten och effekten av Replagal® (agalsidas alfa) vid en dos på 0,2 mg/kg infunderad intravenöst (IV) under 40 minuter, varannan vecka. Studien kommer att övervaka sjukdomsförloppet hos män och kvinnor med Fabrys sjukdom som är naiva till behandling eller tidigare behandlats med agalsidas beta (Fabrazyme®).

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av Replagal hos patienter med Fabrys sjukdom som antingen är naiva till behandling, som tidigare behandlats med agalsidas beta eller som tidigare har fått Replagal.

Patienter som diagnostiserats med Fabrys sjukdom som inte tidigare har fått behandling, som har fått agalsidas beta eller som tidigare har fått Replagal kommer att vara berättigade att delta i studien och kommer att få Replagal i en dos på 0,2 mg/kg kroppsvikt administrerat med en IV infusion under 40 minuter varannan vecka.

Denna studie kommer att genomföras i USA.

Studiebesök kommer att ske i tre faser:

  • Screening/baslinjefas: En screening/baslinjeperiod (dag -30 till dag -1) för att fastställa lämplighet och erhålla baslinjemätningar. Patienter som tidigare har fått agalsidas beta kommer att testas för förekomst av anti-agalsidas beta antikroppar.
  • Behandlingsfas: En 12-månaders behandlingsfas under vilken alla patienter kommer att få Replagal administrerat IV varannan vecka. Kliniska bedömningar kommer att ske efter månaderna 1, 3, 6, 9 och 12. Studien kan komma att utökas till att fortsätta att ge patienter tillgång till behandling.
  • Slutet av studiefasen: En studieslutskontakt antingen som ett kontorsbesök eller uppföljande telefonsamtal kommer att inträffa en månad efter den sista infusionen.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Förenta staterna, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Förenta staterna, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Förenta staterna, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Förenta staterna, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Förenta staterna, 22152
        • O & O Alpan LLC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom.
  2. Patienten är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke och samtycke om tillämpligt.
  3. Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en preventivmetod under hela studien och i minst 30 dagar efter den sista infusionen. Preventivmetoden måste anses vara adekvat och lämplig enligt utredarens uppfattning.

Exklusions kriterier:

  1. Överkänslighet mot Replagal, den aktiva substansen eller något hjälpämne.
  2. Patienten är gravid eller ammar.
  3. Samtidig användning av agalsidas beta (Fabrazyme).
  4. Har fått behandling med något undersökningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före studiestart.
  5. I övrigt olämplig för studien, enligt utredarens uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2009

Första postat (Uppskatta)

14 december 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HGT-REP-059

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera