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Protocolo de tratamiento de Replagal para pacientes con enfermedad de Fabry

19 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un protocolo de tratamiento abierto para evaluar la seguridad del tratamiento Replagal en pacientes con enfermedad de Fabry.

El estudio evaluará la seguridad y eficacia de Replagal® (agalsidasa alfa) en una dosis de 0,2 mg/kg infundidos por vía intravenosa (IV) durante 40 minutos, cada dos semanas. El estudio controlará el curso de la enfermedad en hombres y mujeres con la enfermedad de Fabry que no han recibido tratamiento previo o que fueron tratados previamente con agalsidasa beta (Fabrazyme®).

Descripción general del estudio

Estado

Ya no está disponible

Condiciones

Enfermedad de Fabry

Intervención / Tratamiento

Biológico: agalsidasa alfa

Descripción detallada

Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de Replagal en pacientes con enfermedad de Fabry que no han recibido tratamiento previo, que fueron tratados previamente con agalsidasa beta o que habían recibido Replagal anteriormente.

Los pacientes diagnosticados con la enfermedad de Fabry que no hayan recibido tratamiento previamente, que hayan recibido agalsidasa beta o que hayan recibido previamente Replagal serán elegibles para inscribirse en el estudio y recibirán Replagal a una dosis de 0,2 mg/kg de peso corporal administrada por vía intravenosa. infusión durante 40 minutos cada dos semanas.

Este estudio se llevará a cabo en los Estados Unidos.

Las visitas de estudio se realizarán en 3 fases:

Fase de selección/línea de base: un período de selección/línea de base (del día -30 al día -1) para determinar la elegibilidad y obtener mediciones de línea de base. Los pacientes que hayan recibido previamente agalsidasa beta serán analizados para detectar la presencia de anticuerpos anti-agalsidasa beta.
Fase de tratamiento: una fase de tratamiento de 12 meses durante la cual todos los pacientes recibirán Replagal por vía intravenosa cada dos semanas. Las evaluaciones clínicas se realizarán en los meses 1, 3, 6, 9 y 12. El estudio puede extenderse para continuar dando a los pacientes acceso al tratamiento.
Fase de finalización del estudio: un mes después de la última infusión se realizará un contacto de finalización del estudio, ya sea como una visita al consultorio o una llamada telefónica de seguimiento.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Estados Unidos
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
    - AKDHC Tucson Campbell
- California
  - La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0830
    - University of California San Diego Medical Center
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
  - Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - UC Davis Children's Hospital
  - Salinas, California, Estados Unidos, 93901
    - Central Coast Nephrology
- Colorado
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
    - Denver Nephrologists, PC
- Florida
  - Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
  - Stuart, Florida, Estados Unidos, 34994
    - Stuart Oncology Associates
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    - Emory University
  - Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    - Emory University School of Medicine
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - University of Iowa Health Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
    - Baystate Medical Center
- Michigan
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
    - Infusion Associates
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
    - University of Missouri Healthcare
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
    - St. Joseph's Regional Medical Center
- New York
  - Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
    - North Shore Hematology/Oncology
  - New York, New York, Estados Unidos, 10016
    - New York University School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28803
    - Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
- Ohio
  - Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
    - The Toledo Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
    - Baylor University Medical Center
- Virginia
  - Chesapeake, Virginia, Estados Unidos, 23320
    - Tidewater Kidney Specialists
  - Christiansburg, Virginia, Estados Unidos, 24073
    - Carilion New River Valley Medical Center
  - Springfield, Virginia, Estados Unidos, 22152
    - O & O Alpan LLC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

Niño
Adulto
Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry.
El paciente está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito y asentimiento, si corresponde.
Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo durante todo el estudio y durante al menos 30 días después de la infusión final. El método anticonceptivo debe considerarse adecuado y apropiado en opinión del investigador.

Criterio de exclusión:

Hipersensibilidad a Replagal, al principio activo oa alguno de los excipientes.
La paciente está embarazada o amamantando.
Uso concomitante de agalsidasa beta (Fabrazyme).
Ha recibido tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo de investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio.
De otro modo inadecuado para el estudio, en opinión del Investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Shire

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

14 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

HGT-REP-059

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