遺伝性血管浮腫の急性発作の治療におけるKALBITOR（エカランチド）の安全性観察研究
2021年5月14日 更新者：Shire
HAE の急性発作の治療を目的とした KALBITOR (エカランチド) への曝露による免疫原性と過敏症を評価する第 4 相長期安全性観察研究
この研究の目的は、KALBITOR (エカランチド) で治療された患者における抗体の形成、アレルギー反応の発生、凝固亢進と凝固低下のリスクを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、KALBITOR への曝露時の免疫原性と過敏症、特に以下を評価することです。
- KALBITOR への曝露時のアナフィラキシーおよび I 型過敏症反応の割合を測定します。
- KALBITOR への曝露時の抗エカランチド抗体への血清変換率を測定します。
- カルビトールへの曝露時の凝固障害（凝固亢進および凝固低下）に関連する有害事象の割合を測定します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
81
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- Little Rock Allergry and Asthma Clinical Research Center
-
-
California
-
Bell Gardens、California、アメリカ、90201
- Sunrise Clinical Research
-
Granada Hills、California、アメリカ、91344
- Allergy & Asthma Institute of the Valley
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095-1680
- Unidversity of California, Los Angeles David Geffen School of Medicine
-
Orange、California、アメリカ、92868
- 705 West LaVeta
-
Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Allergy & Asthma Clinical Research Inc.
-
-
Connecticut
-
Waterbury、Connecticut、アメリカ、06708
- Center for Allergy, Asthma & Immunology
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida Asthma
-
-
Georgia
-
Columbus、Georgia、アメリカ、31904
- Brookstone Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University Consultants in Allergry and Immunology
-
-
Indiana
-
Evansville、Indiana、アメリカ、47713
- Deaconess Clinic Downtown
-
Muncie、Indiana、アメリカ、47304
- Muncie Allergy Ctr
-
-
Kansas
-
Overland Park、Kansas、アメリカ、66210
- Kansas City Allergy and Asthma Associates
-
-
Louisiana
-
Jefferson、Louisiana、アメリカ、70121
- Ochsner Health System - Allergy, Asthma and Immunology Department
-
Metairie、Louisiana、アメリカ、70006
- Clinical Research Specialists
-
-
Maryland
-
Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Institute for Asthma and Allergy, P.C.
-
-
Massachusetts
-
Chestnut Hill、Massachusetts、アメリカ、02467
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan Health System Allergy Specialty Clinic
-
Clinton Township、Michigan、アメリカ、48038
- Asthma and Allergy Institute of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Saint Louis University School of Medicine
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、アメリカ、89503
- University of Nevada School of Medicine - Department of Pediatrics
-
-
New Jersey
-
Iselin、New Jersey、アメリカ、08830
- Allergy Treatment Center of New Jersey
-
-
New York
-
Bronx、New York、アメリカ、10465
-
Mineola、New York、アメリカ、11501
- Winthrop University Hospital
-
North Syracuse、New York、アメリカ、13212
- Medical Research Associates of CNY
-
-
North Carolina
-
Asheville、North Carolina、アメリカ、28801
- Allergy Partners of Western North Carolina
-
Sanford、North Carolina、アメリカ、27330
- Specialty Medical Clinic and Research Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267-0563
- Department of Internal Medicine, University of Cincinnati -MSB
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43235
- Optimed Research, LTD
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43615
- Reynolds Clinic
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43617
- Toledo Institute of Clinical Research
-
-
Oklahoma
-
Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74133
- Allergy Clinic of the Tulsa, Inc.
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-0850
- Penn State University - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75231
- AARA Research Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah, Department of Dermatology
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Virginia Beach、Virginia、アメリカ、23452
-
-
Washington
-
Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-研究への登録前にKALBITOR（エカランチド）の投与歴がないか、または投与歴のない遺伝性血管浮腫患者
説明
包含基準:
- KALBITOR の承認された製品ラベルに従って適応される患者
- 患者または保護者は、インフォームドコンセントフォームを理解し、署名することができます。
- 患者はスクリーニング（ベースライン）時に皮膚検査手順を受ける意欲があり、受けることができます。
除外基準:
- KALBITORの承認された製品ラベルに従って禁忌となっている患者
- 患者は妊娠を確認しているか、積極的に授乳している
- 治験責任医師の意見において、患者の安全性やコンプライアンスを損なう可能性がある、または患者が治験を正常に完了することを妨げる可能性があるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
カルビトールの投与歴がない患者
研究への登録前にKALBITOR（エカランチド）による治療を受けていないHAE患者
|
30mg皮下注射
他の名前：
|
|
カルビトールの投与歴がない患者
研究への登録前にKALBITORによる治療を受けたHAE患者
|
30mg皮下注射
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
アナフィラキシーまたは過敏症を示唆するその他の有害事象の発生
時間枠：最初の治療から12か月後
|
1 型過敏症を示唆する緊急有害事象 (TEAE) の治療に関する複数の優先用語の医学的レビューに基づく。用語には、副作用、アナフィラキシー、アナフィラキシー反応、アナフィラキシー様反応、過敏症、紅斑、潮紅、ほてり、咽頭浮腫、喉頭浮腫、そう痒症、全身性そう痒症、発疹、紅斑性発疹、アレルギー性鼻炎、鼻漏、喉の炎症、蕁麻疹、蕁麻疹が含まれます。局所的な呼吸困難、喘鳴。
これらのTEAE関連用語のいずれかを有する患者の記録は、用量との関係におけるTEAEのタイミング（すなわち、KALBITOR治療開始後24時間以内に発生した）、付随する症状、治験責任医師による因果関係評価などの要因を考慮して、潜在的な過敏症反応を評価するためにさらに検討されました。 （すなわち、治験薬に関連する可能性がある、おそらく、または明らかに関連していると報告されている）、およびその他の入手可能な臨床情報。
アナフィラキシーのサブセットは、NIAID によって確立された基準に基づいて決定されます。
|
最初の治療から12か月後
|
|
KALBITORへの曝露による抗エカランチド抗体への血清変換の発生。
時間枠：最初の治療から12か月後
|
セロコンバージョンとは、血清中で検出可能な特異的抗体が生成されることです。
スクリーニングおよびすべての安全性評価において、エカランチドに対する抗体（免疫グロブリンのクラスに関係なく）の発現について血清が検査されました。
陽性結果が出た場合は確認検査を受けることになった。
陽性が確認されたサンプルはさらに力価測定されました。
抗体反応を発現した患者は、中和抗体の発現について評価されました。
患者はまた、スクリーニング時および安全性評価中に、エカランチドに対する IgE 特異的抗体について血清の分析を受けました。
陽性結果が出た場合は確認検査を受けました。
陽性が確認されたサンプルはさらに力価測定されました。
|
最初の治療から12か月後
|
|
カルビトールへの曝露による凝固障害（凝固亢進および凝固低下）に関連する有害事象の発生
時間枠：最初の治療から12か月後
|
斑状出血、出血、点状出血、自然出血、血腫、消化管出血、出血性脳卒中、および出血事象または出血傾向の増加を示すその他の用語の事象を検討して、凝固低下の発生を判定した。
凝固亢進の発生を判定するために、凝固、血栓症、肺塞栓症、血管閉塞性脳卒中、心筋梗塞、および凝固イベントまたは凝固のリスク増加を示すその他の用語が検討されました。
|
最初の治療から12か月後
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全体的な患者反応の評価
時間枠：投与後4時間以内
|
全体的な反応評価は、治療後患者が退院するまで 30 分ごとに完了する必要がありました。
患者は、治療に対する自分の反応を「かなり良くなった、または解決した」、「少し良くなった」、「同じ」、「少し悪くなった」、または「かなり悪くなった」と評価しました。
提示されたデータは、最初の HAE 治療エピソードに対する KALBITOR の単回投与 (用量 A) 後に達成された最良の反応に基づいています。
「かなり良くなった、または解決された」と「少し良くなった」という回答を組み合わせて、「良くなった」というカテゴリを形成しました。
同様に、「少し悪い」と「かなり悪い」を組み合わせて「悪い」のカテゴリを作成しました。
診療所 (研究施設) で治療を受けた患者は 1 時間後に退院できた可能性があるため、治療後の評価は 2 回 (30 分と 60 分) のみであった可能性があります。患者が研究施設外の代替施設で治療を受けた場合、反応評価が一貫して提供されなかった可能性がある。
|
投与後4時間以内
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年2月1日
一次修了 (実際)
2013年9月1日
研究の完了 (実際)
2014年6月1日
試験登録日
最初に提出
2010年1月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年1月28日
最初の投稿 (見積もり)
2010年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月14日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。