進行がんに対する Bi-shRNA-furin および GMCSF 増強自己腫瘍細胞ワクチンの試験

組織調達の包含基準:

1. -推定または組織学的に確認された進行性または転移性の非治癒性固形腫瘍（単一の病変に限定されている場合、治癒手術または放射線療法の候補ではない場合があります）。
2. ESFT の組織学的診断を含む小児科研究の患者: 骨または軟部組織のユーイング肉腫または原始神経外胚葉性腫瘍 (悪性神経上皮腫)、胸部のアスキン腫瘍および中枢神経系腫瘍を含む患者は適格です。

3. 再発性または難治性のESFT患者。 de novo 予後不良/高リスクESFTの患者: (診断時にワクチン製造に適格ですが、持続性/再発性/難治性疾患を示す場合にのみ免疫療法に適格)

   1. 8cmを超える大きな腫瘍
   2. 骨盤骨腫瘍 任意のサイズ
   3. 両側肺転移
   4. >2 片側肺転移
4. 臨床的（医学的）に指示された手順（つまり 再発性疾患の病変の生検、切除による緩和管理、胸腔穿刺など) 十分な量の腫瘍を収集する (「ゴルフボールサイズ」推定重量 10 ～ 30 グラム、胸水および/または腹水の推定容量 ≥ 500 mL)ワクチン処理。
5. 年齢が12歳以上のESFT患者の場合。
6. 年齢 18 歳以上 (非 ESFT 候補者) ECOG パフォーマンス ステータス (PS) 0 ～ 1。 -ランスキーまたはカルノフスキーのパフォーマンスステータススケールが50％以上の小児患者。
7. 4 か月を超える推定生存確率。
8. -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。 小児科の患者は、親または法定後見人が書面によるインフォームド コンセントに署名する同意書に署名する必要があります。

包含基準:

1. -組織学的に確認された進行性または転移性の治癒不可能な固形腫瘍（単一の病変に限定されている場合、治癒手術または放射線療法の候補ではない場合があります）。 ワクチン製造の成功は、消化器、内分泌、生殖器、呼吸器、泌尿器の主要な臓器系から得られた組織/体液から得られました。CL-PTL 105 (フェーズ II 卵巣) に基づいて製造された個人は、進行性疾患または転移性疾患のない登録に適格である可能性があります。 .

2. 高分化型甲状腺がんの患者は、以下のプロトコルに適格です。

   1. -RAIアブレーション後の外科的に切除不能な局所再発性疾患および/または転移性疾患（局所再発および超音波（US）陽性の場合、ベースラインFDG-PETまたはMRIが取得されます）。
   2. RAIの取り込みは認められないが、a) FDG-PET陽性疾患、またはb) チログロブリンが1 ng/mLを超える抑制、またはc) チログロブリンが10 ng/Lを超える刺激を受けた患者。
   3. -気管/食道の関与がある患者。 病理学における高い有糸分裂活性または壊死は、研究から除外されません。

   注: カテゴリ a および b では、患者は、標準的な診断フォローアップ メニューに加えてローカルで US を使用して追跡できますが、US のみが陽性の場合は、FDG-PET または MRI が取得されます。 陰性の場合、サイログロブリン力価の上昇が必要であり、その場合、継続的な US およびサイログロブリンの抑制および/または刺激によって反応がモニターされます。 抗サイログロブリン抗体が存在する場合、サイログロブリン力価は使用できません)。

3. それぞれの疾患の現在の標準治療である、治癒を目的とした許容可能なすべての治療法を完了しました。 従来の治療法が利用できない場合、患者はスポンサーによる審査後に参加することができます。
4. 以前の治療に関連するすべての臨床的に関連する毒性から回復
5. 患者は、定位放射線療法による全脳照射による単一の以前のCNS治療に参加することが許可され、2か月以上ステロイドを必要とせずに安定しているか、定位放射線療法による全脳照射を伴う2回以上のCNS治療を受け、4か月以上ステロイドを必要とせずに安定しています。
6. 年齢が12歳以上のESFT患者の場合。
7. 年齢 18 歳以上 (非 ESFT 候補者)
8. -ECOGパフォーマンスステータス（PS）0〜1.ランスキーまたはカルノフスキーパフォーマンスステータススケールが50％以上の小児患者。
9. 4 か月以上の推定生存確率。

10. 以下に定義する正常な臓器および骨髄機能：

    絶対顆粒球数 ≥ 1,500/mm3 絶対リンパ球数 ≥ 500/mm3 血小板 ≥ 100,000/mm3 総ビリルビン ≤2 mg/dL AST(SGOT)/ALT(SGPT) <2x 機関の正常上限値 クレアチニン <1.5 mg/dL

11. -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。 小児科の患者は、親または法定後見人が書面によるインフォームド コンセントに署名する同意書に署名する必要があります。
12. 妊娠検査薬陰性。
13. 患者は、治療開始の2週間以上前に、すべての「スタチン」薬を中止する必要があります。

除外基準:

1. -ワクチン接種前4週間以内の全身麻酔、放射線療法、ステロイド療法、または免疫療法を含む手術。 -研究に入る前の3週間以内の化学療法。 緩和放射線療法は許容されます。 ワクチン製造のための管腔組織の収集は避けなければなりません。
2. -患者は、ワクチン接種前の30日以内に他の治験薬を受け取ってはなりません。
3. 同時の腫瘍特異的ホルモン療法または抗エストロゲン。 (CL-PTL 105 (フェーズ II 卵巣) の下で製造された個体は、この除外の対象ではありません)。
4. -ワクチン接種前に既知の活動性または症候性脳転移のある患者。
5. 肺疾患が悪化している患者。
6. -短期間（<30日）の同時全身ステロイド 1日あたり≤0.25 mg / kgのプレドニゾン（最大7.5 mg /日）および気管支拡張薬（吸入ステロイド）が許可されています。ワクチンを受けている間は、他のステロイドレジメンおよび/または免疫抑制剤は除外されます。 転移性疾患のための以前のCNS放射線照射後にステロイドを必要とする患者は除外されます。
7. -ハウエルジョリー小体が存在しない場合を除き、以前の脾臓摘出術。
8. -2年間寛解していない限り、以前の悪性腫瘍（皮膚の非黒色腫癌腫を除く）。
9. カポジ肉腫。
10. -進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
11. 妊娠中または授乳中の患者。
12. -既知のHIVに感染している患者。
13. 慢性B型およびC型肝炎感染症の患者。 肝細胞癌 (HCC) 患者の場合、慢性 HBV および HCV の存在は除外されません。 患者は、最低2週間間隔でウイルス力価が50 IU / ml x 2未満でなければなりません。
14. コントロールされていない自己免疫疾患の患者。