免疫性（特発性）血小板減少性紫斑病の血小板減少症小児患者におけるロミプロスチムの長期投与の安全性と有効性を評価する研究
2020年1月7日 更新者：Amgen
免疫性（特発性）血小板減少性紫斑病（ITP）を有する血小板減少症の小児被験者におけるロミプロスチムの長期投与の安全性と有効性を評価する非盲検試験
これは、免疫性（特発性）血小板減少性紫斑病を伴う血小板減少症患者のロミプロスチム治療による血小板数増加の安全性と持続性を評価するために設計された拡張研究です。
この研究は、以前のロミプロスチム ITP 研究を完了し、この研究の適格基準を満たす小児患者が利用できます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Research Site
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Research Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Research Site
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Peoria、Illinois、アメリカ、61615
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Research Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Research Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Research Site
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Research Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Research Site
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New York、New York、アメリカ、10021
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Research Site
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Research Site
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Research Site
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Research Site
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Research Site
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Research Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Research Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- Research Site
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona、Cataluña、スペイン、08035
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者または被験者の法的に許容される代理人がインフォームドコンセントを提供しています。
- 被験者は、ITP の小児被験者における血小板減少症の治療のためのロミプロスチム研究を完了しました。
除外基準:
- -被験者は骨髄幹細胞障害を持っているか、以前に持っていました（ITPに典型的なもの以外の異常な骨髄所見は、被験者が研究に登録される前にアムジェンによって承認される必要があります）。
- -被験者は、以前のロミプロスチムITP研究への登録以降に診断された新しいアクティブな悪性腫瘍を持っています.
- -被験者は、スクリーニング訪問の4週間前または提案された研究の期間中に使用が予想される前に、アルキル化剤を受け取りました。
- 他の治験薬は除外されます。
- 現在、別の治験機器または薬物研究に登録されているか、別の治験機器または薬物研究を終了してから 30 日以内、または他の治験薬を受け取ってから (以前の臨床研究でのロミプロスチムを除く)。
- -出産の可能性のある女性の被験者（最初の月経があると定義される）は、治療中および治療終了後4週間、非常に効果的な避妊を使用することを望んでいません。
- -女性の被験者は妊娠中または授乳中、または治療終了後4週間以内に妊娠する予定です。
- -被験者は、投与中に投与される製品のいずれかに対する既知の感受性を持っています.
- 被験者は以前にこの研究に参加したことがあります（これは研究の種類によって異なります）。
- 被験者は、被験者と治験責任医師の知る限り、プロトコルに必要な研究訪問に利用できません。
- -被験者は、調査官の意見では、書面によるインフォームドコンセントを与える、および/または必要なすべての研究手順に従う被験者の能力を損なう可能性のあるあらゆる種類の障害を持っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロミプロスチム
参加者は、ロミプロスチムを週 1 回皮下注射で投与されました。
ロミプロスチムの開始用量は 1 μg/kg でした。 50 x 10^9/L から 200 x 10^9/L の目標血小板数に到達するために、毎週の用量を 1 μg/kg/週ずつ最大用量の 10 μg/kg まで増加させました。
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週1回皮下注射で投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から最終投与の1週間後まで。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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使用された有害事象 (AE) の重症度評価尺度は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) バージョン 3.0 評価尺度であり、グレード 1 = 軽度の AE。グレード 2 = 中等度の AE;グレード 3 = 重度の AE;グレード 4 = 生命を脅かすまたは無効にする AE;グレード 5 = AE に関連する死亡。 重大な有害事象は、以下の重大な基準の少なくとも 1 つを満たす有害事象として定義されました。
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治験薬の初回投与から最終投与の1週間後まで。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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治療期間 調整された治療率 緊急有害事象
時間枠：治験薬の初回投与から最終投与の1週間後まで。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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曝露調整率は、イベントの総数を参加者が観察されていた期間で割ったものとして定義されました。 使用された有害事象 (AE) の重症度評価尺度は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) バージョン 3.0 評価尺度であり、グレード 1 = 軽度の AE。グレード 2 = 中等度の AE;グレード 3 = 重度の AE;グレード 4 = 生命を脅かすまたは無効にする AE;グレード 5 = AE に関連する死亡。 重大な有害事象は、以下の重大な基準の少なくとも 1 つを満たす有害事象として定義されました。
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治験薬の初回投与から最終投与の1週間後まで。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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ロミプロスチムに対する抗体を開発した参加者の数
時間枠：年に1回、治療終了までと治療終了後1週間。研究期間の中央値 (最小、最大) は 34 (2、91) か月でした。
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ロミプロスチム/ロミプロスチムのトロンボポエチン模倣ペプチド成分（TMP）に対する抗体を検査するために、検証済みの 2 つのアッセイが使用されました。 最初は、抗体の存在を確認するためのイムノアッセイでした。 2 つ目は、in vitro での中和効果または阻害効果を検出するための細胞ベースのバイオアッセイです。 サンプルが両方のアッセイで陽性であった場合、参加者は中和抗体が陽性であると定義されました。 一過性抗体は、ベースライン後に陽性であるが、テストされた最後の時点では陰性です。 持続抗体は、試験した最後の時点で陽性のものであった。 |
年に1回、治療終了までと治療終了後1週間。研究期間の中央値 (最小、最大) は 34 (2、91) か月でした。
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内因性トロンボポエチンに対する抗体を開発した参加者の数
時間枠：年に1回、治療終了までと治療終了後1週間。研究期間の中央値 (最小、最大) は 34 (2、91) か月でした。
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検証済みの 2 つのアッセイを使用して、内因性トロンボポエチン (TPO) に対する抗体をテストしました。 最初は、抗体の存在を確認するためのイムノアッセイでした。 2 つ目は、in vitro での中和効果または阻害効果を検出するための細胞ベースのバイオアッセイです。 サンプルが両方のアッセイで陽性であった場合、参加者は中和抗体が陽性であると定義されました。 一過性抗体は、ベースライン後に陽性であるが、テストされた最後の時点では陰性です。 持続抗体は、試験した最後の時点で陽性のものであった。 |
年に1回、治療終了までと治療終了後1週間。研究期間の中央値 (最小、最大) は 34 (2、91) か月でした。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板応答のある参加者の割合
時間枠：治療期間中、4週間ごとに評価。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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血小板応答は、研究中のレスキュー薬の非存在下で、少なくとも 1 つの血小板数が 50 x 10^9/L 以上であると定義されました。
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治療期間中、4週間ごとに評価。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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併用 ITP 療法を使用した参加者の割合
時間枠：ベースラインから治療終了まで。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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ベースラインから治療終了まで。治療期間の中央値 (最小、最大) は 135.0 週間 (5, 363 週間) でした。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2009年12月30日
一次修了 (実際)
2017年1月12日
研究の完了 (実際)
2017年1月12日
試験登録日
最初に提出
2009年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年2月18日
最初の投稿 (見積もり)
2010年2月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月7日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
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