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Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia del dosaggio a lungo termine di Romiplostim in pazienti pediatrici trombocitopenici con porpora da trombocitopenia immunitaria (idiopatica)

7 gennaio 2020 aggiornato da: Amgen

Uno studio in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia del dosaggio a lungo termine di Romiplostim in soggetti pediatrici trombocitopenici con porpora trombocitopenica immunitaria (idiopatica) (ITP)

Questo è uno studio di estensione progettato per valutare la sicurezza e la durata degli aumenti della conta piastrinica con il trattamento con romiplostim di pazienti trombocitopenici con porpora da trombocitopenia immunitaria (idiopatica). Questo studio è disponibile per i pazienti pediatrici che hanno completato un precedente studio con romiplostim ITP e soddisfano i criteri di ammissibilità di questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Spagna
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spagna, 08035
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto o il rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto ha fornito il consenso informato.
  • Il soggetto ha completato uno studio con romiplostim per il trattamento della trombocitopenia in soggetti pediatrici con ITP.

Criteri di esclusione:

  • - Il soggetto ha o ha avuto in precedenza qualsiasi disturbo delle cellule staminali del midollo osseo (qualsiasi risultato anormale del midollo osseo diverso da quelli tipici dell'ITP deve essere approvato da Amgen prima che un soggetto possa essere arruolato nello studio).
  • - Il soggetto ha diagnosticato un nuovo tumore maligno attivo dall'arruolamento nel precedente studio ITP con romiplostim.
  • Il soggetto ha ricevuto qualsiasi agente alchilante entro quattro settimane prima della visita di screening o l'uso previsto durante il periodo dello studio proposto.
  • Altri farmaci sperimentali sono esclusi.
  • Attualmente arruolato in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico, o da meno di 30 giorni dal termine di un altro dispositivo sperimentale o studio/i farmacologico/i, o ricevendo altri agenti sperimentali (ad eccezione del romiplostim in un precedente studio clinico).
  • La donna in età fertile (definita come avente le prime mestruazioni) non è disposta a utilizzare contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 4 settimane dopo la fine del trattamento.
  • Il soggetto di sesso femminile è in gravidanza o sta allattando o sta pianificando una gravidanza entro 4 settimane dalla fine del trattamento.
  • Il soggetto ha una sensibilità nota a uno qualsiasi dei prodotti da somministrare durante la somministrazione.
  • Il soggetto è già entrato in questo studio (questo dipenderà dal tipo di studio).
  • Il soggetto non sarà disponibile per le visite di studio richieste dal protocollo, al meglio delle conoscenze del soggetto e dello sperimentatore.
  • - Il soggetto presenta qualsiasi tipo di disturbo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa compromettere la capacità del soggetto di fornire il consenso informato scritto e/o di rispettare tutte le procedure di studio richieste.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Romiplostim
I partecipanti hanno ricevuto romiplostim somministrato per iniezione sottocutanea una volta alla settimana. La dose iniziale di romiplostim era di 1 μg/kg; gli aumenti della dose settimanale sono continuati con incrementi di 1 μg/kg/settimana fino a una dose massima di 10 μg/kg nel tentativo di raggiungere una conta piastrinica target compresa tra 50 x 10^9/L e 200 x 10^9/L.
Biologico: Romiplostim
Somministrato per iniezione sottocutanea una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • Nplate

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 1 settimana dopo l'ultima dose. La durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).

La scala di classificazione della gravità degli eventi avversi (AE) utilizzata era la scala di classificazione Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 3.0, dove Grado 1 = Lieve AE; Grado 2 = AE moderato; Grado 3 = AE grave; Grado 4 = EA potenzialmente letale o invalidante; Grado 5 = Morte correlata ad AE.

Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso che soddisfa almeno uno dei seguenti criteri gravi:

  • fatale
  • pericolo di vita (pone il soggetto a rischio immediato di morte)
  • richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente
  • portato a invalidità/incapacità persistente o significativa
  • anomalia congenita/difetto alla nascita
  • altro evento grave clinicamente importante. Lo sperimentatore ha valutato se ciascun evento avverso fosse possibilmente correlato al prodotto sperimentale.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 1 settimana dopo l'ultima dose. La durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).
Tasso aggiustato per la durata del trattamento Eventi avversi emergenti
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 1 settimana dopo l'ultima dose. La durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).

Il tasso aggiustato per l'esposizione è stato definito come il numero totale di eventi diviso per la durata del tempo in cui i partecipanti sono stati sotto osservazione.

La scala di classificazione della gravità degli eventi avversi (AE) utilizzata era la scala di classificazione Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 3.0, dove Grado 1 = Lieve AE; Grado 2 = AE moderato; Grado 3 = AE grave; Grado 4 = EA potenzialmente letale o invalidante; Grado 5 = Morte correlata ad AE.

Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso che soddisfa almeno uno dei seguenti criteri gravi:

  • fatale
  • pericolo di vita (pone il soggetto a rischio immediato di morte)
  • richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente
  • portato a invalidità/incapacità persistente o significativa
  • anomalia congenita/difetto alla nascita
  • altro evento grave clinicamente importante. Il ricercatore ha valutato se ogni evento avverso fosse possibilmente correlato al farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 1 settimana dopo l'ultima dose. La durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi contro Romiplostim
Lasso di tempo: Una volta all'anno fino alla fine del trattamento e 1 settimana dopo la fine del trattamento; il tempo mediano (minimo, massimo) nello studio è stato di 34 (2, 91) mesi.

Sono stati utilizzati due test convalidati per testare gli anticorpi contro romiplostim/il componente peptidico trombopoietina-mimetico di romiplostim (TMP). Il primo era un test immunologico per confermare la presenza di anticorpi. Il secondo era un saggio biologico basato su cellule per rilevare effetti neutralizzanti o inibitori in vitro. Se un campione risultava positivo in entrambi i test, un partecipante veniva definito positivo per gli anticorpi neutralizzanti.

Gli anticorpi transitori sono quelli positivi post-basale ma negativi all'ultimo punto temporale testato.

Gli anticorpi persistenti erano quelli positivi all'ultimo punto temporale testato.
Una volta all'anno fino alla fine del trattamento e 1 settimana dopo la fine del trattamento; il tempo mediano (minimo, massimo) nello studio è stato di 34 (2, 91) mesi.
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi contro la trombopoietina endogena
Lasso di tempo: Una volta all'anno fino alla fine del trattamento e 1 settimana dopo la fine del trattamento; il tempo mediano (minimo, massimo) nello studio è stato di 34 (2, 91) mesi.

Sono stati utilizzati due test convalidati per testare gli anticorpi contro la trombopoietina endogena (TPO). Il primo era un test immunologico per confermare la presenza di anticorpi. Il secondo era un saggio biologico basato su cellule per rilevare effetti neutralizzanti o inibitori in vitro. Se un campione risultava positivo in entrambi i test, un partecipante veniva definito positivo per gli anticorpi neutralizzanti.

Gli anticorpi transitori sono quelli positivi post-basale ma negativi all'ultimo punto temporale testato.

Gli anticorpi persistenti erano quelli positivi all'ultimo punto temporale testato.
Una volta all'anno fino alla fine del trattamento e 1 settimana dopo la fine del trattamento; il tempo mediano (minimo, massimo) nello studio è stato di 34 (2, 91) mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta piastrinica
Lasso di tempo: Valutato ogni 4 settimane per tutta la durata del trattamento; la durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).
La risposta piastrinica è stata definita come almeno una conta piastrinica ≥ 50 x 10^9/L in assenza di farmaci al bisogno durante lo studio.
Valutato ogni 4 settimane per tutta la durata del trattamento; la durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).
Percentuale di partecipanti che hanno utilizzato la terapia ITP concomitante
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento; la durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).
Dal basale alla fine del trattamento; la durata mediana (minima, massima) del trattamento è stata di 135,0 settimane (5, 363 settimane).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 dicembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

12 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

12 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

19 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20090340
  • 2009-016203-32 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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