Tutkimus, jossa arvioidaan romiplostiimin pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja tehoa trombosytopeenisilla lapsipotilailla, joilla on immuuni (idiopaattinen) trombosytopeniapurppura
tiistai 7. tammikuuta 2020 päivittänyt: Amgen
Avoin tutkimus, jossa arvioidaan romiplostiimin pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja tehoa trombosytopeenisilla lapsipotilailla, joilla on immuuni (idiopaattinen) trombosytopeniapurppura (ITP)
Tämä on jatkotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida verihiutaleiden määrän nousun turvallisuutta ja kestävyyttä romiplostiimihoidolla potilailla, joilla on immuuni (idiopaattinen) trombosytopeniapurppura.
Tämä tutkimus on saatavilla lapsipotilaille, jotka ovat suorittaneet aiemman romiplostiimi ITP -tutkimuksen ja täyttävät tämän tutkimuksen kelpoisuuskriteerit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Espanja, 08035
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Research Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan tai tutkittavan laillisesti hyväksyttävä edustaja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen.
- Koehenkilö sai päätökseen romiplostiimitutkimuksen trombosytopenian hoitoon lapsilla, joilla on ITP.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavalla on tai on aiemmin ollut luuytimen kantasolusairaus (kaikki muut kuin ITP:lle tyypilliset epänormaalit luuytimen löydökset on hyväksyttävä Amgenilta ennen kuin tutkimushenkilö voidaan ottaa mukaan tutkimukseen).
- Potilaalla on diagnosoitu uusia aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia edelliseen romiplostiimi ITP -tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen.
- Kohde sai alkyloivia aineita neljän viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai odotettua käyttöä ehdotetun tutkimuksen aikana.
- Muut tutkimuslääkkeet jätetään pois.
- Tällä hetkellä mukana toisessa tutkimuslaitteessa tai lääketutkimuksessa tai alle 30 päivää toisen tutkimuslaitteen tai lääketutkimuksen lopettamisesta tai saanut muita tutkimusaineita (lukuun ottamatta romiplostiimia aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa).
- Hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen henkilö (jolla on ensimmäiset kuukautiset) ei ole halukas käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja neljään viikkoon hoidon päättymisen jälkeen.
- Nainen on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta 4 viikon sisällä hoidon päättymisestä.
- Potilaalla tiedetään olevan herkkyys jollekin annostelun aikana annettaville valmisteille.
- Koehenkilö on aiemmin osallistunut tähän tutkimukseen (tämä riippuu tutkimuksen tyypistä).
- Tutkittava ei ole käytettävissä protokollan edellyttämille opintovierailuille aiheen ja tutkijan parhaan tietämyksen mukaan.
- Tutkittavalla on mikä tahansa häiriö, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa tutkittavan kyvyn antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja/tai noudattaa kaikkia vaadittuja tutkimustoimenpiteitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Romiplostim
Osallistujat saivat romiplostiimia ihonalaisena injektiona kerran viikossa.
Romiplostiimin aloitusannos oli 1 µg/kg; viikoittaista annoksen lisäystä jatkettiin 1 μg/kg/viikko lisäyksellä maksimiannokseen 10 μg/kg, jotta verihiutaleiden tavoitearvo 50 x 10^9/l ja 200 x 10^9/l saavutettaisiin.
|
Annetaan ihonalaisena injektiona kerran viikossa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 1 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen. Hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
Käytetty haittatapahtuman (AE) vakavuusasteikko oli Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) -version 3.0 luokitusasteikko, jossa Grade 1 = lievä AE; Grade 2 = kohtalainen AE; Aste 3 = vakava AE; Aste 4 = Henkeä uhkaava tai toimintakyvytön AE; Arvosana 5 = AE:hen liittyvä kuolema. Vakava haittatapahtuma määriteltiin haittatapahtumaksi, joka täytti vähintään yhden seuraavista vakavista kriteereistä:
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 1 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen. Hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
|
Hoidon keston mukautettu määrä Emergent Haittatapahtumat
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 1 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen. Hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
Altistumiskorjattu määrä määriteltiin tapahtumien kokonaismääränä jaettuna ajalla, jonka osallistujat olivat tarkkailussa. Käytetty haittatapahtuman (AE) vakavuusasteikko oli Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) -version 3.0 luokitusasteikko, jossa Grade 1 = lievä AE; Grade 2 = kohtalainen AE; Aste 3 = vakava AE; Aste 4 = Henkeä uhkaava tai toimintakyvytön AE; Arvosana 5 = AE:hen liittyvä kuolema. Vakava haittatapahtuma määriteltiin haittatapahtumaksi, joka täytti vähintään yhden seuraavista vakavista kriteereistä:
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 1 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen. Hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
|
Romiplostiimille vasta-aineita kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kerran vuodessa hoidon loppuun asti ja 1 viikko hoidon päättymisen jälkeen; mediaani (minimi, maksimi) tutkimusaika oli 34 (2, 91) kuukautta.
|
Romiplostiimin / romiplostiimin trombopoietiinia jäljittelevän peptidikomponentin (TMP) vasta-aineiden testaamiseen käytettiin kahta validoitua määritystä. Ensimmäinen oli immunomääritys vasta-aineiden läsnäolon vahvistamiseksi. Toinen oli solupohjainen biomääritys neutraloivien tai inhiboivien vaikutusten havaitsemiseksi in vitro. Jos näyte oli positiivinen molemmissa määrityksissä, osallistuja määriteltiin positiiviseksi neutraloivien vasta-aineiden suhteen. Ohimenevät vasta-aineet ovat positiivisia lähtötilanteen jälkeen, mutta negatiivisia viimeisellä testaushetkellä. Pysyvät vasta-aineet olivat ne, jotka olivat positiivisia viimeksi testatussa ajankohtana. |
Kerran vuodessa hoidon loppuun asti ja 1 viikko hoidon päättymisen jälkeen; mediaani (minimi, maksimi) tutkimusaika oli 34 (2, 91) kuukautta.
|
|
Endogeenisen trombopoietiinin vasta-aineita kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kerran vuodessa hoidon loppuun asti ja 1 viikko hoidon päättymisen jälkeen; mediaani (minimi, maksimi) tutkimusaika oli 34 (2, 91) kuukautta.
|
Endogeenisen trombopoietiinin (TPO) vasta-aineiden testaamiseen käytettiin kahta validoitua määritystä. Ensimmäinen oli immunomääritys vasta-aineiden läsnäolon vahvistamiseksi. Toinen oli solupohjainen biomääritys neutraloivien tai inhiboivien vaikutusten havaitsemiseksi in vitro. Jos näyte oli positiivinen molemmissa määrityksissä, osallistuja määriteltiin positiiviseksi neutraloivien vasta-aineiden suhteen. Ohimenevät vasta-aineet ovat positiivisia lähtötilanteen jälkeen, mutta negatiivisia viimeisellä testaushetkellä. Pysyvät vasta-aineet olivat ne, jotka olivat positiivisia viimeksi testatussa ajankohtana. |
Kerran vuodessa hoidon loppuun asti ja 1 viikko hoidon päättymisen jälkeen; mediaani (minimi, maksimi) tutkimusaika oli 34 (2, 91) kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on verihiutalevaste
Aikaikkuna: Arvioidaan 4 viikon välein hoidon keston ajan; hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
Verihiutalevaste määriteltiin vähintään yhdeksi verihiutaleiden määräksi ≥ 50 x 10^9/l pelastuslääkityksen puuttuessa tutkimuksen aikana.
|
Arvioidaan 4 viikon välein hoidon keston ajan; hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka käyttivät samanaikaista ITP-hoitoa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun; hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
Lähtötilanteesta hoidon loppuun; hoidon keston mediaani (minimi, maksimi) oli 135,0 viikkoa (5 363 viikkoa).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 12. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 12. tammikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. joulukuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. helmikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 19. helmikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 18. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20090340
- 2009-016203-32 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .