Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige dosering van romiplostim bij trombocytopenische pediatrische patiënten met immuun (idiopathische) trombocytopenie purpura
7 januari 2020 bijgewerkt door: Amgen
Een open-labelonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige dosering van romiplostim bij trombocytopenische pediatrische proefpersonen met immuun (idiopathische) trombocytopenie purpura (ITP)
Dit is een uitbreidingsonderzoek dat is opgezet om de veiligheid en duurzaamheid van de toename van het aantal bloedplaatjes te beoordelen bij behandeling met romiplostim van trombocytopenische patiënten met immuun (idiopathische) trombocytopenie purpura.
Deze studie is beschikbaar voor pediatrische patiënten die een eerdere romiplostim ITP-studie hebben voltooid en voldoen aan de geschiktheidscriteria van deze studie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
66
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australië, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Research Site
-
-
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanje, 08035
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Research Site
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De proefpersoon of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven.
- De proefpersoon voltooide een onderzoek naar romiplostim voor de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische proefpersonen met ITP.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon heeft of heeft eerder een beenmergstamcelaandoening gehad (elke afwijkende bevindingen in het beenmerg, anders dan die typisch zijn voor ITP, moeten door Amgen worden goedgekeurd voordat een proefpersoon aan het onderzoek kan deelnemen).
- Proefpersoon heeft een nieuwe actieve maligniteit gediagnosticeerd sinds deelname aan het vorige ITP-onderzoek met romiplostim.
- De proefpersoon ontving alle alkylerende middelen binnen vier weken vóór het screeningsbezoek of het verwachte gebruik gedurende de voorgestelde studie.
- Andere onderzoeksgeneesmiddelen zijn uitgesloten.
- Momenteel ingeschreven in een ander onderzoek naar een hulpmiddel of geneesmiddel, of minder dan 30 dagen geleden sinds het beëindigen van een ander(e) onderzoek naar een ander hulpmiddel of geneesmiddel, of het ontvangen van een ander(e) middel(en) in onderzoek (met uitzondering van romiplostim in een eerder klinisch onderzoek).
- Vrouwelijke proefpersoon in de vruchtbare leeftijd (gedefinieerd als eerste menstruatie) is niet bereid om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende 4 weken na het einde van de behandeling.
- Vrouwelijke proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding, of is van plan om binnen 4 weken na het einde van de behandeling zwanger te worden.
- De patiënt heeft een bekende gevoeligheid voor een van de producten die tijdens de dosering moeten worden toegediend.
- Proefpersoon heeft eerder deelgenomen aan deze studie (dit is afhankelijk van het type studie).
- Voor zover de proefpersoon en de onderzoeker weten, zal de proefpersoon niet beschikbaar zijn voor volgens het protocol vereiste studiebezoeken.
- De proefpersoon heeft een stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en/of om aan alle vereiste onderzoeksprocedures te voldoen, in gevaar kan brengen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Romiplostim
De deelnemers kregen eenmaal per week romiplostim toegediend via subcutane injectie.
De aanvangsdosis romiplostim was 1 μg/kg; wekelijkse dosisverhogingen gingen door in stappen van 1 μg/kg/week tot een maximale dosis van 10 μg/kg in een poging om een doelaantal bloedplaatjes tussen 50 x 10^9/L en 200 x 10^9/L te bereiken.
|
Eenmaal per week toegediend via subcutane injectie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 1 week na de laatste dosis. De mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5.363 weken).
|
De gebruikte beoordelingsschaal voor de ernst van bijwerkingen (AE) was de beoordelingsschaal Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 3.0, waarbij Graad 1 = Milde AE; Graad 2 = Matige AE; Graad 3 = Ernstige AE; Graad 4 = levensbedreigende of invaliderende AE; Graad 5 = overlijden gerelateerd aan AE. Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die aan ten minste één van de volgende ernstige criteria voldeed:
|
Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 1 week na de laatste dosis. De mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5.363 weken).
|
|
Duur Aangepaste behandelingssnelheid Opkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 1 week na de laatste dosis. De mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5.363 weken).
|
Blootstellingsgecorrigeerd tarief werd gedefinieerd als het totale aantal gebeurtenissen gedeeld door de duur van de tijd dat deelnemers werden geobserveerd. De gebruikte beoordelingsschaal voor de ernst van bijwerkingen (AE) was de beoordelingsschaal Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 3.0, waarbij Graad 1 = Milde AE; Graad 2 = Matige AE; Graad 3 = Ernstige AE; Graad 4 = levensbedreigende of invaliderende AE; Graad 5 = overlijden gerelateerd aan AE. Een ernstige bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die aan ten minste één van de volgende ernstige criteria voldeed:
|
Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 1 week na de laatste dosis. De mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5.363 weken).
|
|
Aantal deelnemers dat antilichamen tegen romiplostim ontwikkelde
Tijdsspanne: Een keer per jaar tot het einde van de behandeling en 1 week na het einde van de behandeling; de mediane (minimum, maximum) studietijd was 34 (2, 91) maanden.
|
Er werden twee gevalideerde assays gebruikt om te testen op antilichamen tegen romiplostim / de trombopoëtine-mimetische peptidecomponent van romiplostim (TMP). De eerste was een immunoassay om de aanwezigheid van antilichamen te bevestigen. De tweede was een celgebaseerde bioassay om neutraliserende of remmende effecten in vitro te detecteren. Als een monster in beide assays positief was, werd een deelnemer gedefinieerd als positief voor neutraliserende antilichamen. Voorbijgaande antilichamen zijn die positieve post-baseline maar negatief op het laatste geteste tijdstip. Persistente antilichamen waren die welke positief waren op het laatste geteste tijdstip. |
Een keer per jaar tot het einde van de behandeling en 1 week na het einde van de behandeling; de mediane (minimum, maximum) studietijd was 34 (2, 91) maanden.
|
|
Aantal deelnemers dat antilichamen tegen endogeen trombopoëtine ontwikkelde
Tijdsspanne: Een keer per jaar tot het einde van de behandeling en 1 week na het einde van de behandeling; de mediane (minimum, maximum) studietijd was 34 (2, 91) maanden.
|
Twee gevalideerde assays werden gebruikt om te testen op antilichamen tegen endogene trombopoëtine (TPO). De eerste was een immunoassay om de aanwezigheid van antilichamen te bevestigen. De tweede was een celgebaseerde bioassay om neutraliserende of remmende effecten in vitro te detecteren. Als een monster in beide assays positief was, werd een deelnemer gedefinieerd als positief voor neutraliserende antilichamen. Voorbijgaande antilichamen zijn die positieve post-baseline maar negatief op het laatste geteste tijdstip. Persistente antilichamen waren die welke positief waren op het laatste geteste tijdstip. |
Een keer per jaar tot het einde van de behandeling en 1 week na het einde van de behandeling; de mediane (minimum, maximum) studietijd was 34 (2, 91) maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Elke 4 weken beoordeeld gedurende de behandeling; de mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5363 weken).
|
Respons op bloedplaatjes werd gedefinieerd als ten minste één aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L bij afwezigheid van noodmedicatie tijdens het onderzoek.
|
Elke 4 weken beoordeeld gedurende de behandeling; de mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5363 weken).
|
|
Percentage deelnemers dat gelijktijdige ITP-therapie gebruikte
Tijdsspanne: Van baseline tot het einde van de behandeling; de mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5363 weken).
|
Van baseline tot het einde van de behandeling; de mediane (minimum, maximum) behandelingsduur was 135,0 weken (5363 weken).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 december 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 december 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 februari 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
19 februari 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 januari 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Trombocytopenie
Andere studie-ID-nummers
- 20090340
- 2009-016203-32 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .