Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego dawkowania romiplostymu u dzieci i młodzieży z trombocytopenią i immunologiczną (idiopatyczną) plamicą małopłytkową
Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego dawkowania romiplostymu u dzieci i młodzieży z trombocytopenią i immunologiczną (idiopatyczną) plamicą małopłytkową (ITP)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Hiszpania, 08035
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Research Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik lub jego prawnie akceptowalny przedstawiciel wyraził świadomą zgodę.
- Uczestnik ukończył badanie romiplostymu dotyczące leczenia trombocytopenii u dzieci i młodzieży z pierwotną małopłytkowością immunologiczną.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik ma lub miał w przeszłości jakąkolwiek chorobę komórek macierzystych szpiku kostnego (każdy nieprawidłowy wynik badania szpiku kostnego inny niż typowy dla ITP musi zostać zatwierdzony przez firmę Amgen przed włączeniem pacjenta do badania).
- U pacjenta rozpoznano nowy aktywny nowotwór złośliwy od czasu włączenia do poprzedniego badania dotyczącego romiplostymu ITP.
- Uczestnik otrzymał jakiekolwiek środki alkilujące w ciągu czterech tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywanym zastosowaniem w czasie proponowanego badania.
- Inne badane leki są wykluczone.
- Obecnie włączony do innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku lub mniej niż 30 dni od zakończenia innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku lub otrzymania innego badanego środka (z wyjątkiem romiplostymu w poprzednim badaniu klinicznym).
- Kobieta w wieku rozrodczym (zdefiniowana jako mająca pierwszą miesiączkę) nie jest skłonna do stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez 4 tygodnie po zakończeniu leczenia.
- Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w ciągu 4 tygodni po zakończeniu leczenia.
- Podmiot ma znaną wrażliwość na którykolwiek z produktów, które mają być podawane podczas dawkowania.
- Uczestnik wcześniej uczestniczył w tym badaniu (będzie to zależeć od rodzaju badania).
- Uczestnik nie będzie dostępny na wizyty studyjne wymagane w protokole, zgodnie z najlepszą wiedzą uczestnika i badacza.
- Uczestnik cierpi na jakiekolwiek zaburzenie, które w opinii badacza może zagrozić zdolności podmiotu do wyrażenia świadomej zgody na piśmie i/lub przestrzegania wszystkich wymaganych procedur badawczych.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Romiplostym
Uczestnicy otrzymywali romiplostym podawany we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu.
Dawka początkowa romiplostymu wynosiła 1 μg/kg; kontynuowano cotygodniowe zwiększanie dawki o 1 μg/kg/tydzień do maksymalnej dawki 10 μg/kg, próbując osiągnąć docelową liczbę płytek krwi między 50 x 10^9/l a 200 x 10^9/l.
|
Podawany we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 1 tygodnia po ostatniej dawce. Mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
Stosowaną skalą oceny ciężkości zdarzenia niepożądanego (AE) była skala stopniowania Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 3.0, gdzie stopień 1 = łagodne zdarzenie niepożądane; Stopień 2 = Umiarkowane AE; Stopień 3 = Ciężkie AE; Stopień 4 = AE zagrażające życiu lub powodujące niepełnosprawność; Stopień 5 = Śmierć związana z AE. Poważne zdarzenie niepożądane zostało zdefiniowane jako zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej jedno z następujących poważnych kryteriów:
|
Od pierwszej dawki badanego leku do 1 tygodnia po ostatniej dawce. Mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
|
Częstość leczenia skorygowana o czas trwania Występujące zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 1 tygodnia po ostatniej dawce. Mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
Współczynnik skorygowany o ekspozycję zdefiniowano jako całkowitą liczbę zdarzeń podzieloną przez czas trwania obserwacji uczestników. Stosowaną skalą oceny ciężkości zdarzenia niepożądanego (AE) była skala stopniowania Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 3.0, gdzie stopień 1 = łagodne zdarzenie niepożądane; Stopień 2 = Umiarkowane AE; Stopień 3 = Ciężkie AE; Stopień 4 = AE zagrażające życiu lub powodujące niepełnosprawność; Stopień 5 = Śmierć związana z AE. Poważne zdarzenie niepożądane zostało zdefiniowane jako zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej jedno z następujących poważnych kryteriów:
|
Od pierwszej dawki badanego leku do 1 tygodnia po ostatniej dawce. Mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
|
Liczba uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwko romiplostymowi
Ramy czasowe: Raz w roku do końca leczenia i 1 tydzień po zakończeniu leczenia; mediana (minimalny, maksymalny) czasu trwania badania wynosiła 34 (2; 91) miesięcy.
|
Do badania obecności przeciwciał przeciwko romiplostymowi/peptydowi naśladującemu trombopoetynę, składnikowi romiplostymu (TMP) użyto dwóch zwalidowanych testów. Pierwszym był test immunologiczny w celu potwierdzenia obecności przeciwciał. Drugim był test biologiczny oparty na komórkach w celu wykrycia efektów neutralizujących lub hamujących in vitro. Jeśli próbka była pozytywna w obu testach, uczestnik został zdefiniowany jako pozytywny dla przeciwciał neutralizujących. Przeciwciała przejściowe to te dodatnie po linii podstawowej, ale ujemne w ostatnim badanym punkcie czasowym. Trwałe przeciwciała to przeciwciała dodatnie w ostatnim badanym punkcie czasowym. |
Raz w roku do końca leczenia i 1 tydzień po zakończeniu leczenia; mediana (minimalny, maksymalny) czasu trwania badania wynosiła 34 (2; 91) miesięcy.
|
|
Liczba uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko endogennej trombopoetynie
Ramy czasowe: Raz w roku do końca leczenia i 1 tydzień po zakończeniu leczenia; mediana (minimalny, maksymalny) czasu trwania badania wynosiła 34 (2; 91) miesięcy.
|
Do zbadania obecności przeciwciał przeciwko endogennej trombopoetyny (TPO) wykorzystano dwa zatwierdzone testy. Pierwszym był test immunologiczny w celu potwierdzenia obecności przeciwciał. Drugim był test biologiczny oparty na komórkach w celu wykrycia efektów neutralizujących lub hamujących in vitro. Jeśli próbka była pozytywna w obu testach, uczestnik został zdefiniowany jako pozytywny dla przeciwciał neutralizujących. Przeciwciała przejściowe to te dodatnie po linii podstawowej, ale ujemne w ostatnim badanym punkcie czasowym. Trwałe przeciwciała to przeciwciała dodatnie w ostatnim badanym punkcie czasowym. |
Raz w roku do końca leczenia i 1 tydzień po zakończeniu leczenia; mediana (minimalny, maksymalny) czasu trwania badania wynosiła 34 (2; 91) miesięcy.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Oceniany co 4 tygodnie przez cały czas trwania leczenia; mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
Odpowiedź płytkową zdefiniowano jako co najmniej jedną liczbę płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l przy braku leku doraźnego podczas badania.
|
Oceniany co 4 tygodnie przez cały czas trwania leczenia; mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
|
Odsetek uczestników, którzy stosowali jednocześnie terapię ITP
Ramy czasowe: Od początku do końca leczenia; mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
Od początku do końca leczenia; mediana (minimalna, maksymalna) czasu trwania leczenia wynosiła 135,0 tygodni (5363 tygodnie).
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby hematologiczne
- Krwotok
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Manifestacje skórne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Małopłytkowość
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20090340
- 2009-016203-32 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .