一项评估免疫性（特发性）血小板减少性紫癜的血小板减少性儿科患者长期服用 Romiplostim 的安全性和有效性的研究
2020年1月7日 更新者：Amgen
一项评估 Romiplostim 长期服用免疫性（特发性）血小板减少性紫癜 (ITP) 血小板减少性儿科受试者的安全性和有效性的开放标签研究
这是一项扩展研究，旨在评估 romiplostim 治疗伴免疫性（特发性）血小板减少性紫癜的血小板减少患者增加血小板计数的安全性和持久性。
本研究适用于已完成先前 romiplostim ITP 研究并符合本研究资格标准的儿科患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
- Research Site
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Research Site
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
- Research Site
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Research Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Research Site
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California
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Orange、California、美国、92868
- Research Site
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San Diego、California、美国、92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Research Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Research Site
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Peoria、Illinois、美国、61615
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70118
- Research Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Research Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68114
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Research Site
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Research Site
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New York
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New York、New York、美国、10016
- Research Site
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New York、New York、美国、10021
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Research Site
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Research Site
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Research Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona、Cataluña、西班牙、08035
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者或受试者的合法可接受的代表已提供知情同意。
- 受试者完成了一项 romiplostim 研究，用于治疗患有 ITP 的儿科受试者的血小板减少症。
排除标准：
- 受试者患有或以前患有任何骨髓干细胞疾病（除了典型的 ITP 之外的任何异常骨髓发现必须在受试者参加研究之前得到 Amgen 的批准）。
- 自从参加之前的 romiplostim ITP 研究以来，受试者诊断出任何新的活动性恶性肿瘤。
- 受试者在筛选访视前 4 周内接受任何烷化剂或在拟议研究期间预期使用。
- 其他研究药物被排除在外。
- 目前正在参加另一项研究设备或药物研究，或自结束另一项研究设备或药物研究或接受其他研究药物（先前临床研究中的 romiplostim 除外）后不到 30 天。
- 有生育潜力的女性受试者（定义为有第一次月经）不愿意在治疗期间和治疗结束后 4 周内使用高效避孕措施。
- 女性受试者怀孕或哺乳，或计划在治疗结束后 4 周内怀孕。
- 受试者已知对给药期间要施用的任何产品敏感。
- 受试者之前已经参加过这项研究（这取决于研究的类型）。
- 据受试者和研究者所知，受试者将无法参加协议要求的研究访问。
- 受试者患有任何一种疾病，研究者认为这种疾病可能会损害受试者提供书面知情同意书和/或遵守所有必要研究程序的能力。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：罗米司亭
参与者每周一次通过皮下注射接受 romiplostim。
romiplostim的起始剂量为1 μg/kg；每周剂量继续以 1 μg/kg/周的增量增加至最大剂量 10 μg/kg，以试图达到 50 x 10^9/L 和 200 x 10^9/L 之间的目标血小板计数。
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每周皮下注射一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用后 1 周。中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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使用的不良事件 (AE) 严重程度分级量表是不良事件通用术语标准 (CTCAE) 3.0 版分级量表，其中 1 级 = 轻度 AE； 2 级 = 中度 AE； 3 级 = 严重 AE； 4 级 = 危及生命或致残的 AE； 5 级 = 与 AE 相关的死亡。 严重不良事件定义为至少满足以下严重标准之一的不良事件：
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从第一次服用研究药物到最后一次服用后 1 周。中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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治疗紧急不良事件的持续时间调整率
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用后 1 周。中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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曝光调整率定义为事件总数除以参与者接受观察的持续时间。 使用的不良事件 (AE) 严重程度分级量表是不良事件通用术语标准 (CTCAE) 3.0 版分级量表，其中 1 级 = 轻度 AE； 2 级 = 中度 AE； 3 级 = 严重 AE； 4 级 = 危及生命或致残的 AE； 5 级 = 与 AE 相关的死亡。 严重不良事件定义为至少满足以下严重标准之一的不良事件：
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从第一次服用研究药物到最后一次服用后 1 周。中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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产生 Romiplostim 抗体的参与者人数
大体时间：每年一次，直至治疗结束和治疗结束后 1 周；研究的中位（最短、最长）时间为 34 (2, 91) 个月。
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两种经过验证的测定用于测试 romiplostim 抗体/romiplostim (TMP) 的血小板生成素模拟肽成分。 第一个是免疫测定，以确认抗体的存在。 第二种是基于细胞的生物测定，用于检测体外中和或抑制作用。 如果样本在两种测定中均为阳性，则参与者被定义为中和抗体阳性。 瞬时抗体是那些基线后阳性但在最后一个测试时间点呈阴性的抗体。 持久性抗体是在最后一个测试时间点呈阳性的抗体。 |
每年一次，直至治疗结束和治疗结束后 1 周；研究的中位（最短、最长）时间为 34 (2, 91) 个月。
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产生内源性血小板生成素抗体的参与者人数
大体时间：每年一次，直至治疗结束和治疗结束后 1 周；研究的中位（最短、最长）时间为 34 (2, 91) 个月。
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两种经过验证的检测方法用于检测抗内源性血小板生成素 (TPO) 的抗体。 第一个是免疫测定，以确认抗体的存在。 第二种是基于细胞的生物测定，用于检测体外中和或抑制作用。 如果样本在两种测定中均为阳性，则参与者被定义为中和抗体阳性。 瞬时抗体是那些基线后阳性但在最后一个测试时间点呈阴性的抗体。 持久性抗体是在最后一个测试时间点呈阳性的抗体。 |
每年一次，直至治疗结束和治疗结束后 1 周；研究的中位（最短、最长）时间为 34 (2, 91) 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有血小板反应的参与者百分比
大体时间：在治疗期间每 4 周评估一次；中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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血小板反应被定义为在研究期间在没有急救药物的情况下至少有一个血小板计数 ≥ 50 x 10^9/L。
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在治疗期间每 4 周评估一次；中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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使用伴随 ITP 治疗的参与者百分比
大体时间：从基线到治疗结束；中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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从基线到治疗结束；中位（最小、最大）治疗持续时间为 135.0 周（5、363 周）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年12月30日
初级完成 (实际的)
2017年1月12日
研究完成 (实际的)
2017年1月12日
研究注册日期
首次提交
2009年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2010年2月18日
首次发布 (估计)
2010年2月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月7日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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