Une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'administration à long terme de Romiplostim chez des patients pédiatriques thrombocytopéniques atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire (idiopathique)
7 janvier 2020 mis à jour par: Amgen
Une étude en ouvert évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'administration à long terme de Romiplostim chez des sujets pédiatriques thrombocytopéniques atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire (Idiopathique) (PTI)
Il s'agit d'une étude d'extension conçue pour évaluer l'innocuité et la durabilité des augmentations de la numération plaquettaire avec le traitement par romiplostim des patients thrombocytopéniques atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire (idiopathique).
Cette étude est disponible pour les patients pédiatriques qui ont terminé une précédente étude ITP sur le romiplostim et qui répondent aux critères d'éligibilité de cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
66
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australie, 2031
- Research Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Research Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Research Site
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona, Cataluña, Espagne, 08035
- Research Site
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Research Site
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Research Site
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Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Research Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
- Research Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Research Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- Research Site
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Research Site
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Research Site
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Research Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet ou son représentant légalement acceptable a donné son consentement éclairé.
- Le sujet a terminé une étude sur le romiplostim pour le traitement de la thrombocytopénie chez les sujets pédiatriques atteints de PTI.
Critère d'exclusion:
- Le sujet a ou a déjà eu un trouble des cellules souches de la moelle osseuse (tout résultat anormal de la moelle osseuse autre que ceux typiques du PTI doit être approuvé par Amgen avant qu'un sujet puisse être inscrit à l'étude).
- Le sujet a une nouvelle tumeur maligne active diagnostiquée depuis son inscription à la précédente étude ITP sur le romiplostim.
- Le sujet a reçu des agents alkylants dans les quatre semaines précédant la visite de dépistage ou l'utilisation prévue pendant la durée de l'étude proposée.
- Les autres médicaments expérimentaux sont exclus.
- Actuellement inscrit dans un autre dispositif expérimental ou étude de médicament, ou moins de 30 jours depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou étude(s) de médicament, ou recevant d'autres agents expérimentaux (à l'exception du romiplostim dans une étude clinique précédente).
- Le sujet féminin en âge de procréer (défini comme ayant ses premières règles) n'est pas disposé à utiliser une contraception hautement efficace pendant le traitement et pendant 4 semaines après la fin du traitement.
- Le sujet féminin est enceinte ou allaite, ou envisage de devenir enceinte dans les 4 semaines suivant la fin du traitement.
- Le sujet a une sensibilité connue à l'un des produits à administrer pendant le dosage.
- Le sujet a déjà participé à cette étude (cela dépendra du type d'étude).
- Le sujet ne sera pas disponible pour les visites d'étude requises par le protocole, au meilleur de la connaissance du sujet et de l'investigateur.
- Le sujet a tout type de trouble qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la capacité du sujet à donner un consentement éclairé écrit et/ou à se conformer à toutes les procédures d'étude requises.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Romiplostime
Les participants ont reçu du romiplostim administré par injection sous-cutanée une fois par semaine.
La dose initiale de romiplostim était de 1 μg/kg ; les augmentations de doses hebdomadaires se sont poursuivies par paliers de 1 μg/kg/semaine jusqu'à une dose maximale de 10 μg/kg dans le but d'atteindre une numération plaquettaire cible comprise entre 50 x 10^9/L et 200 x 10^9/L.
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Administré par injection sous-cutanée une fois par semaine.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 1 semaine après la dernière dose. La durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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L'échelle de notation de la gravité des événements indésirables (EI) utilisée était l'échelle de notation CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) version 3.0, où Grade 1 = EI léger ; Grade 2 = EI modéré ; Grade 3 = EI sévère ; Grade 4 = EI menaçant le pronostic vital ou invalidant ; Grade 5 = Décès lié à l'EI. Un événement indésirable grave a été défini comme un événement indésirable qui répondait à au moins un des critères graves suivants :
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 1 semaine après la dernière dose. La durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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Durée ajustée Taux d'événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 1 semaine après la dernière dose. La durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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Le taux ajusté à l'exposition était défini comme le nombre total d'événements divisé par la durée pendant laquelle les participants étaient sous observation. L'échelle de notation de la gravité des événements indésirables (EI) utilisée était l'échelle de notation CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) version 3.0, où Grade 1 = EI léger ; Grade 2 = EI modéré ; Grade 3 = EI sévère ; Grade 4 = EI menaçant le pronostic vital ou invalidant ; Grade 5 = Décès lié à l'EI. Un événement indésirable grave a été défini comme un événement indésirable qui répondait à au moins un des critères graves suivants :
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 1 semaine après la dernière dose. La durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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Nombre de participants ayant développé des anticorps anti-romiplostim
Délai: 1 fois par an jusqu'à la fin du traitement et 1 semaine après la fin du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) de l'étude était de 34 (2, 91) mois.
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Deux tests validés ont été utilisés pour tester les anticorps dirigés contre le romiplostim / le composant peptidique mimétique de la thrombopoïétine du romiplostim (TMP). Le premier était un dosage immunologique pour confirmer la présence d'anticorps. Le second était un bioessai cellulaire pour détecter les effets neutralisants ou inhibiteurs in vitro. Si un échantillon était positif dans les deux tests, un participant était défini comme positif pour les anticorps neutralisants. Les anticorps transitoires sont ceux positifs après la ligne de base mais négatifs au dernier moment testé. Les anticorps persistants étaient ceux positifs au dernier moment testé. |
1 fois par an jusqu'à la fin du traitement et 1 semaine après la fin du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) de l'étude était de 34 (2, 91) mois.
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Nombre de participants ayant développé des anticorps contre la thrombopoïétine endogène
Délai: 1 fois par an jusqu'à la fin du traitement et 1 semaine après la fin du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) de l'étude était de 34 (2, 91) mois.
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Deux tests validés ont été utilisés pour tester les anticorps dirigés contre la thrombopoïétine endogène (TPO). Le premier était un dosage immunologique pour confirmer la présence d'anticorps. Le second était un bioessai cellulaire pour détecter les effets neutralisants ou inhibiteurs in vitro. Si un échantillon était positif dans les deux tests, un participant était défini comme positif pour les anticorps neutralisants. Les anticorps transitoires sont ceux positifs après la ligne de base mais négatifs au dernier moment testé. Les anticorps persistants étaient ceux positifs au dernier moment testé. |
1 fois par an jusqu'à la fin du traitement et 1 semaine après la fin du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) de l'étude était de 34 (2, 91) mois.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants avec une réponse plaquettaire
Délai: Evalué toutes les 4 semaines pendant la durée du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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La réponse plaquettaire a été définie comme au moins une numération plaquettaire ≥ 50 x 10^9/L en l'absence de médicament de secours pendant l'étude.
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Evalué toutes les 4 semaines pendant la durée du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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Pourcentage de participants ayant utilisé une thérapie ITP concomitante
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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De la ligne de base à la fin du traitement ; la durée médiane (minimale, maximale) du traitement était de 135,0 semaines (5 363 semaines).
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 décembre 2009
Achèvement primaire (Réel)
12 janvier 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
12 janvier 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 décembre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 février 2010
Première publication (Estimation)
19 février 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 janvier 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
Autres numéros d'identification d'étude
- 20090340
- 2009-016203-32 (Numéro EudraCT)
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