Исследование по оценке безопасности и эффективности длительного применения ромиплостима у детей с тромбоцитопенией и иммунной (идиопатической) тромбоцитопенией пурпурой
7 января 2020 г. обновлено: Amgen
Открытое исследование по оценке безопасности и эффективности длительного применения ромиплостима у детей с тромбоцитопенией и иммунной (идиопатической) тромбоцитопенией пурпурой (ИТП)
Это дополнительное исследование, предназначенное для оценки безопасности и продолжительности увеличения числа тромбоцитов при лечении ромиплостимом пациентов с тромбоцитопенией и иммунной (идиопатической) тромбоцитопенией пурпурой.
Это исследование доступно для педиатрических пациентов, которые завершили предыдущее исследование ромиплостима ИТП и соответствуют критериям включения этого исследования.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
66
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Испания, 08035
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Research Site
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъект или законный представитель субъекта предоставил информированное согласие.
- Субъект завершил исследование ромиплостима для лечения тромбоцитопении у детей с ИТП.
Критерий исключения:
- Субъект имеет или ранее имел какое-либо заболевание стволовых клеток костного мозга (любые аномальные результаты костного мозга, отличные от тех, которые типичны для ИТП, должны быть одобрены Amgen, прежде чем субъект может быть зачислен в исследование).
- Субъект имеет какое-либо новое активное злокачественное новообразование, диагностированное с момента включения в предыдущее исследование ИТП ромиплостима.
- Субъект получал какие-либо алкилирующие агенты в течение четырех недель до визита для скрининга или предполагаемого использования во время предлагаемого исследования.
- Другие исследуемые препараты исключены.
- В настоящее время включен в другое исследуемое устройство или исследование лекарственного средства, или прошло менее 30 дней с момента окончания другого исследовательского устройства или исследования(ий) лекарственного средства, или получение другого исследуемого средства (веществ) (за исключением ромиплостима в предыдущем клиническом исследовании).
- Субъект женского пола детородного возраста (определяемый как наличие первой менструации) не желает использовать высокоэффективные средства контрацепции во время лечения и в течение 4 недель после окончания лечения.
- Субъект женского пола беременна или кормит грудью, или планирует забеременеть в течение 4 недель после окончания лечения.
- Субъект имеет известную чувствительность к любому из продуктов, которые будут вводиться во время дозирования.
- Субъект ранее участвовал в этом исследовании (это будет зависеть от типа исследования).
- Насколько известно субъекту и исследователю, субъект будет недоступен для обязательных визитов в рамках протокола.
- Субъект имеет любое расстройство, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу способность субъекта дать письменное информированное согласие и/или соблюдать все необходимые процедуры исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ромиплостим
Участники получали ромиплостим, вводимый подкожно один раз в неделю.
Начальная доза ромиплостима составляла 1 мкг/кг; еженедельное увеличение дозы продолжалось с шагом 1 мкг/кг/неделю до максимальной дозы 10 мкг/кг в попытке достичь целевого количества тромбоцитов от 50 x 10^9/л до 200 x 10^9/л.
|
Вводят подкожно один раз в неделю.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 1 недели после последней дозы. Медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
Использованная шкала оценки тяжести нежелательных явлений (НЯ) представляла собой шкалу оценки общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 3.0, где степень 1 = легкое НЯ; 2 степень = умеренное НЯ; 3 степень = тяжелое НЯ; 4 степень = опасное для жизни или инвалидизирующее НЯ; 5 степень = смерть, связанная с AE. Серьезное нежелательное явление определялось как нежелательное явление, отвечающее хотя бы одному из следующих серьезных критериев:
|
От первой дозы исследуемого препарата до 1 недели после последней дозы. Медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
|
Частота возникающих нежелательных явлений с поправкой на продолжительность лечения
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 1 недели после последней дозы. Медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
Скорость с поправкой на экспозицию определялась как общее количество событий, деленное на продолжительность времени, в течение которого участники находились под наблюдением. Использованная шкала оценки тяжести нежелательных явлений (НЯ) представляла собой шкалу оценки общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 3.0, где степень 1 = легкое НЯ; 2 степень = умеренное НЯ; 3 степень = тяжелое НЯ; 4 степень = опасное для жизни или инвалидизирующее НЯ; 5 степень = смерть, связанная с AE. Серьезное нежелательное явление определялось как нежелательное явление, отвечающее хотя бы одному из следующих серьезных критериев:
|
От первой дозы исследуемого препарата до 1 недели после последней дозы. Медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
|
Количество участников, у которых выработались антитела к ромиплостиму
Временное ограничение: 1 раз в год до окончания лечения и 1 неделю после окончания лечения; медиана (минимум, максимум) времени исследования составила 34 (2, 91) месяца.
|
Для тестирования антител к ромиплостиму/тромбопоэтин-миметическому пептидному компоненту ромиплостима (ТМП) использовали два валидированных анализа. Первым был иммуноанализ для подтверждения наличия антител. Вторым был клеточный биоанализ для выявления нейтрализующих или ингибирующих эффектов in vitro. Если образец был положительным в обоих анализах, участник определялся как положительный на нейтрализующие антитела. Временные антитела — это антитела, положительные после исходного уровня, но отрицательные в последний тестируемый момент времени. Стойкими антителами были те, которые были положительными в последний тестируемый момент времени. |
1 раз в год до окончания лечения и 1 неделю после окончания лечения; медиана (минимум, максимум) времени исследования составила 34 (2, 91) месяца.
|
|
Количество участников, у которых выработались антитела к эндогенному тромбопоэтину
Временное ограничение: 1 раз в год до окончания лечения и 1 неделю после окончания лечения; медиана (минимум, максимум) времени исследования составила 34 (2, 91) месяца.
|
Для проверки наличия антител к эндогенному тромбопоэтину (ТПО) использовали два утвержденных анализа. Первым был иммуноанализ для подтверждения наличия антител. Вторым был клеточный биоанализ для выявления нейтрализующих или ингибирующих эффектов in vitro. Если образец был положительным в обоих анализах, участник определялся как положительный на нейтрализующие антитела. Временные антитела — это антитела, положительные после исходного уровня, но отрицательные в последний тестируемый момент времени. Стойкими антителами были те, которые были положительными в последний тестируемый момент времени. |
1 раз в год до окончания лечения и 1 неделю после окончания лечения; медиана (минимум, максимум) времени исследования составила 34 (2, 91) месяца.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с ответом тромбоцитов
Временное ограничение: Оценивали каждые 4 недели на протяжении всего лечения; медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
Тромбоцитарная реакция определялась как минимум одно число тромбоцитов ≥ 50 x 10 ^ 9 / л при отсутствии медикаментозного лечения во время исследования.
|
Оценивали каждые 4 недели на протяжении всего лечения; медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
|
Процент участников, использовавших сопутствующую терапию ИТП
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения; медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
От исходного уровня до конца лечения; медиана (минимум, максимум) продолжительности лечения составила 135,0 недель (5 363 недели).
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 декабря 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 января 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 января 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 декабря 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 февраля 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 февраля 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 января 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- 20090340
- 2009-016203-32 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .