Um estudo avaliando a segurança e eficácia da dosagem de longo prazo de romiplostim em pacientes pediátricos trombocitopênicos com púrpura trombocitopênica imune (idiopática)
7 de janeiro de 2020 atualizado por: Amgen
Um estudo aberto avaliando a segurança e a eficácia da dosagem de longo prazo de romiplostim em indivíduos pediátricos trombocitopênicos com púrpura trombocitopênica imune (idiopática) (PTI)
Este é um estudo de extensão projetado para avaliar a segurança e a durabilidade dos aumentos da contagem de plaquetas com o tratamento com romiplostim de pacientes trombocitopênicos com púrpura trombocitopênica imune (idiopática).
Este estudo está disponível para pacientes pediátricos que concluíram um estudo ITP anterior com romiplostim e atendem aos critérios de elegibilidade deste estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
66
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Research Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Research Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Research Site
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona, Cataluña, Espanha, 08035
- Research Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Research Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Research Site
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Research Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Research Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Research Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Research Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Research Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Research Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito ou representante legalmente aceitável do sujeito forneceu consentimento informado.
- O indivíduo concluiu um estudo de romiplostim para o tratamento de trombocitopenia em indivíduos pediátricos com PTI.
Critério de exclusão:
- O sujeito tem ou já teve qualquer distúrbio de células-tronco da medula óssea (quaisquer achados anormais da medula óssea que não sejam típicos de ITP devem ser aprovados pela Amgen antes que um sujeito possa ser incluído no estudo).
- O sujeito tem qualquer nova malignidade ativa diagnosticada desde a inscrição no estudo anterior de romiplostim ITP.
- O sujeito recebeu qualquer agente alquilante dentro de quatro semanas antes da visita de triagem ou uso antecipado durante o tempo do estudo proposto.
- Outros medicamentos experimentais são excluídos.
- Atualmente inscrito em outro dispositivo experimental ou estudo de medicamento, ou menos de 30 dias desde o término de outro dispositivo experimental ou estudo(s) de medicamento, ou recebendo outro(s) agente(s) experimental(is) (com exceção de romiplostim em um estudo clínico anterior).
- Indivíduo do sexo feminino com potencial para engravidar (definido como tendo a primeira menstruação) não está disposto a usar contracepção altamente eficaz durante o tratamento e por 4 semanas após o final do tratamento.
- Indivíduo do sexo feminino está grávida ou amamentando, ou planeja engravidar dentro de 4 semanas após o final do tratamento.
- O sujeito tem sensibilidade conhecida a qualquer um dos produtos a serem administrados durante a dosagem.
- O sujeito entrou anteriormente neste estudo (isso dependerá do tipo de estudo).
- O sujeito não estará disponível para visitas de estudo exigidas pelo protocolo, de acordo com o conhecimento do sujeito e do investigador.
- O sujeito tem qualquer tipo de distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do sujeito de dar consentimento informado por escrito e/ou cumprir todos os procedimentos de estudo exigidos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Romiplostim
Os participantes receberam romiplostim administrado por injeção subcutânea uma vez por semana.
A dose inicial de romiplostim foi de 1 μg/kg; os aumentos de dose semanais continuaram em incrementos de 1 μg/kg/semana até uma dose máxima de 10 μg/kg em uma tentativa de atingir uma contagem alvo de plaquetas entre 50 x 10^9/L e 200 x 10^9/L.
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Administrado por injeção subcutânea uma vez por semana.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 1 semana após a última dose. A duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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A escala de classificação da gravidade do evento adverso (EA) usada foi a escala de classificação da versão 3.0 dos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE), em que Grau 1 = EA leve; Grau 2 = EA moderado; Grau 3 = EA grave; Grau 4 = EA com risco de vida ou incapacitante; Grau 5 = Óbito relacionado a EA. Um evento adverso grave foi definido como um evento adverso que atendeu a pelo menos um dos seguintes critérios graves:
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 1 semana após a última dose. A duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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Duração Ajustada da Taxa de Tratamento de Eventos Adversos Emergentes
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 1 semana após a última dose. A duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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A taxa ajustada de exposição foi definida como o número total de eventos dividido pela duração do tempo em que os participantes estiveram sob observação. A escala de classificação da gravidade do evento adverso (EA) usada foi a escala de classificação da versão 3.0 dos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE), em que Grau 1 = EA leve; Grau 2 = EA moderado; Grau 3 = EA grave; Grau 4 = EA com risco de vida ou incapacitante; Grau 5 = Óbito relacionado a EA. Um evento adverso grave foi definido como um evento adverso que atendeu a pelo menos um dos seguintes critérios graves:
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 1 semana após a última dose. A duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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Número de participantes que desenvolveram anticorpos para Romiplostim
Prazo: Uma vez por ano até ao fim do tratamento e 1 semana após o fim do tratamento; o tempo médio (mínimo, máximo) no estudo foi de 34 (2, 91) meses.
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Dois ensaios validados foram usados para testar a presença de anticorpos para romiplostim/o componente peptídeo mimético da trombopoietina do romiplostim (TMP). O primeiro foi um imunoensaio para confirmar a presença de anticorpos. O segundo foi um bioensaio baseado em células para detectar efeitos neutralizantes ou inibitórios in vitro. Se uma amostra fosse positiva em ambos os ensaios, um participante era definido como positivo para anticorpos neutralizantes. Anticorpos transitórios são aqueles positivos após a linha de base, mas negativos no último ponto de tempo testado. Anticorpos persistentes foram aqueles positivos no último ponto de tempo testado. |
Uma vez por ano até ao fim do tratamento e 1 semana após o fim do tratamento; o tempo médio (mínimo, máximo) no estudo foi de 34 (2, 91) meses.
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Número de participantes que desenvolveram anticorpos para trombopoietina endógena
Prazo: Uma vez por ano até ao fim do tratamento e 1 semana após o fim do tratamento; o tempo médio (mínimo, máximo) no estudo foi de 34 (2, 91) meses.
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Dois ensaios validados foram usados para testar anticorpos para trombopoietina endógena (TPO). O primeiro foi um imunoensaio para confirmar a presença de anticorpos. O segundo foi um bioensaio baseado em células para detectar efeitos neutralizantes ou inibitórios in vitro. Se uma amostra fosse positiva em ambos os ensaios, um participante era definido como positivo para anticorpos neutralizantes. Anticorpos transitórios são aqueles positivos após a linha de base, mas negativos no último ponto de tempo testado. Anticorpos persistentes foram aqueles positivos no último ponto de tempo testado. |
Uma vez por ano até ao fim do tratamento e 1 semana após o fim do tratamento; o tempo médio (mínimo, máximo) no estudo foi de 34 (2, 91) meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com resposta plaquetária
Prazo: Avaliado a cada 4 semanas durante o tratamento; a duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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A resposta plaquetária foi definida como pelo menos uma contagem de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L na ausência de medicação de resgate durante o estudo.
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Avaliado a cada 4 semanas durante o tratamento; a duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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Porcentagem de participantes que usaram terapia ITP concomitante
Prazo: Do início ao fim do tratamento; a duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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Do início ao fim do tratamento; a duração mediana (mínima, máxima) do tratamento foi de 135,0 semanas (5, 363 semanas).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de dezembro de 2009
Conclusão Primária (Real)
12 de janeiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
12 de janeiro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de fevereiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
19 de fevereiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- 20090340
- 2009-016203-32 (Número EudraCT)
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