Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost dlouhodobého dávkování romiplostimu u trombocytopenických pediatrických pacientů s imunitní (idiopatická) trombocytopenie Purpura

7. ledna 2020 aktualizováno: Amgen

Otevřená studie hodnotící bezpečnost a účinnost dlouhodobého podávání romiplostimu u trombocytopenických pediatrických pacientů s imunitní (idiopatická) trombocytopenická purpura (ITP)

Toto je rozšiřující studie navržená k posouzení bezpečnosti a trvání zvýšení počtu krevních destiček při léčbě romiplostimem u trombocytopenických pacientů s imunitní (idiopatickou) trombocytopenickou purpurou. Tato studie je dostupná dětským pacientům, kteří dokončili předchozí studii s romiplostimem ITP a splňují kritéria způsobilosti této studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
  • Španělsko
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Španělsko, 08035
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt nebo jeho právně přijatelný zástupce poskytl informovaný souhlas.
  • Subjekt dokončil studii romiplostimu pro léčbu trombocytopenie u pediatrických pacientů s ITP.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má nebo dříve měl jakoukoli poruchu kmenových buněk kostní dřeně (jakékoli abnormální nálezy v kostní dřeni jiné než ty typické pro ITP musí být schváleny společností Amgen předtím, než může být subjekt zařazen do studie).
  • Subjekt má jakoukoli novou aktivní malignitu diagnostikovanou od zařazení do předchozí studie ITP s romiplostimem.
  • Subjekt dostal jakékoli alkylační látky během čtyř týdnů před screeningovou návštěvou nebo předpokládaným použitím během doby navrhované studie.
  • Jiné hodnocené léky jsou vyloučeny.
  • V současné době zařazen do jiného hodnoceného zařízení nebo lékové studie nebo méně než 30 dní od ukončení studie (studií) jiného hodnoceného zařízení nebo léku nebo přijímání jiného hodnoceného činidla (s výjimkou romiplostimu v předchozí klinické studii).
  • Žena v plodném věku (definovaná jako první menstruace) není ochotna používat vysoce účinnou antikoncepci během léčby a 4 týdny po jejím ukončení.
  • Žena je těhotná nebo kojí nebo plánuje otěhotnět do 4 týdnů po ukončení léčby.
  • Subjekt má známou citlivost na kterýkoli z produktů, které mají být podávány během dávkování.
  • Subjekt již dříve vstoupil do této studie (záleží na typu studia).
  • Subjekt nebude k dispozici pro studijní návštěvy požadované podle protokolu, podle nejlepšího vědomí subjektu a zkoušejícího.
  • Subjekt má jakýkoli druh poruchy, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit schopnost subjektu poskytnout písemný informovaný souhlas a/nebo splnit všechny požadované postupy studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Romiplostim
Účastníci dostávali romiplostim podávaný subkutánní injekcí jednou týdně. Počáteční dávka romiplostimu byla 1 μg/kg; týdenní zvyšování dávky pokračovalo v přírůstcích o 1 μg/kg/týden až do maximální dávky 10 μg/kg ve snaze dosáhnout cílového počtu krevních destiček mezi 50 x 10^9/l a 200 x 10^9/l.
Biologický: Romiplostim
Podává se jednou týdně subkutánní injekcí.
Ostatní jména:
  • Nplate

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 1 týdne po poslední dávce. Medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).

Použitá stupnice závažnosti nežádoucích příhod (AE) byla stupnice Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 3.0, kde stupeň 1 = mírná AE; Stupeň 2 = střední AE; Stupeň 3 = těžká AE; 4. stupeň = život ohrožující nebo invalidizující AE; Stupeň 5 = Úmrtí související s AE.

Závažná nežádoucí příhoda byla definována jako nežádoucí příhoda, která splnila alespoň jedno z následujících závažných kritérií:

  • fatální
  • život ohrožující (vystavuje subjekt bezprostřednímu riziku smrti)
  • nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • vedly k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti
  • vrozená anomálie/vrozená vada
  • jiná zdravotně důležitá závažná událost. Zkoušející vyhodnotil, zda každá nežádoucí příhoda mohla souviset s hodnoceným produktem.
Od první dávky studovaného léku do 1 týdne po poslední dávce. Medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).
Doba trvání Upravená četnost naléhavých nežádoucích příhod léčby
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 1 týdne po poslední dávce. Medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).

Frekvence upravená o expozici byla definována jako celkový počet událostí dělený dobou, po kterou byli účastníci pozorováni.

Použitá stupnice závažnosti nežádoucích příhod (AE) byla stupnice Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 3.0, kde stupeň 1 = mírná AE; Stupeň 2 = střední AE; Stupeň 3 = těžká AE; 4. stupeň = život ohrožující nebo invalidizující AE; Stupeň 5 = Úmrtí související s AE.

Závažná nežádoucí příhoda byla definována jako nežádoucí příhoda, která splnila alespoň jedno z následujících závažných kritérií:

  • fatální
  • život ohrožující (vystavuje subjekt bezprostřednímu riziku smrti)
  • nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • vedly k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti
  • vrozená anomálie/vrozená vada
  • jiná zdravotně důležitá závažná událost. Zkoušející vyhodnotil, zda každá nežádoucí příhoda mohla souviset se studovaným lékem.
Od první dávky studovaného léku do 1 týdne po poslední dávce. Medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).
Počet účastníků, kteří vyvinuli protilátky proti Romiplostimu
Časové okno: 1x ročně do ukončení léčby a 1 týden po ukončení léčby; medián (minimální, maximální) doba studie byla 34 (2, 91) měsíců.

K testování protilátek proti romiplostimu / trombopoetin-mimetické peptidové složce romiplostimu (TMP) byly použity dva validované testy. První byl imunotest k potvrzení přítomnosti protilátek. Druhým byla buněčná biologická zkouška k detekci neutralizačních nebo inhibičních účinků in vitro. Pokud byl vzorek pozitivní v obou testech, byl účastník definován jako pozitivní na neutralizační protilátky.

Přechodné protilátky jsou ty pozitivní po výchozí linii, ale negativní v posledním testovaném bodě.

Perzistentní protilátky byly pozitivní v posledním testovaném časovém bodě.
1x ročně do ukončení léčby a 1 týden po ukončení léčby; medián (minimální, maximální) doba studie byla 34 (2, 91) měsíců.
Počet účastníků, kteří vyvinuli protilátky proti endogennímu trombopoetinu
Časové okno: 1x ročně do ukončení léčby a 1 týden po ukončení léčby; medián (minimální, maximální) doba studie byla 34 (2, 91) měsíců.

K testování protilátek proti endogennímu trombopoetinu (TPO) byly použity dva validované testy. První byl imunotest k potvrzení přítomnosti protilátek. Druhým byla buněčná biologická zkouška k detekci neutralizačních nebo inhibičních účinků in vitro. Pokud byl vzorek pozitivní v obou testech, byl účastník definován jako pozitivní na neutralizační protilátky.

Přechodné protilátky jsou ty pozitivní po výchozí linii, ale negativní v posledním testovaném bodě.

Perzistentní protilátky byly pozitivní v posledním testovaném časovém bodě.
1x ročně do ukončení léčby a 1 týden po ukončení léčby; medián (minimální, maximální) doba studie byla 34 (2, 91) měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odpovědí krevních destiček
Časové okno: Hodnoceno každé 4 týdny po dobu trvání léčby; medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).
Odpověď krevních destiček byla definována jako alespoň jeden počet krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l v nepřítomnosti záchranné medikace během studie.
Hodnoceno každé 4 týdny po dobu trvání léčby; medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).
Procento účastníků, kteří užívali souběžnou terapii ITP
Časové okno: Od základní linie do konce léčby; medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).
Od základní linie do konce léčby; medián (minimální, maximální) trvání léčby byl 135,0 týdnů (5, 363 týdnů).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. prosince 2009

Primární dokončení (Aktuální)

12. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

12. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

19. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20090340
  • 2009-016203-32 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Romiplostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit