En studie som utvärderar säkerheten och effekten av långtidsdosering av Romiplostim hos trombocytopena pediatriska patienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura
7 januari 2020 uppdaterad av: Amgen
En öppen studie som utvärderar säkerheten och effekten av långtidsdosering av Romiplostim hos trombocytopena pediatriska patienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura (ITP)
Detta är en förlängningsstudie utformad för att bedöma säkerheten och hållbarheten för ökningar av trombocytantal med romiplostimbehandling av trombocytopenipatienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura.
Denna studie är tillgänglig för pediatriska patienter som har genomfört en tidigare romiplostim ITP-studie och som uppfyller kriterierna för denna studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
66
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Research Site
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Research Site
-
-
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ämnets eller försökspersonens juridiskt godtagbara representant har lämnat informerat samtycke.
- Försökspersonen avslutade en romiplostimstudie för behandling av trombocytopeni hos pediatriska patienter med ITP.
Exklusions kriterier:
- Försökspersonen har eller tidigare haft någon benmärgsstamcellstörning (alla onormala benmärgsfynd utöver de typiska för ITP måste godkännas av Amgen innan en försöksperson kan registreras i studien).
- Försökspersonen har diagnostiserat någon ny aktiv malignitet sedan inskrivningen i den tidigare romiplostim ITP-studien.
- Försökspersonen fick alkyleringsmedel inom fyra veckor före screeningbesöket eller förväntad användning under tiden för den föreslagna studien.
- Andra prövningsläkemedel är uteslutna.
- För närvarande inskriven i en annan prövningsapparat eller läkemedelsstudie, eller mindre än 30 dagar efter avslutad annan prövningsapparat eller läkemedelsstudie(r), eller får andra prövningsmedel (med undantag för romiplostim i en tidigare klinisk studie).
- En kvinna i fertil ålder (definierad som att ha första mens) är inte villig att använda högeffektiva preventivmedel under behandlingen och under 4 veckor efter avslutad behandling.
- Kvinnlig patient är gravid eller ammar, eller planerar att bli gravid inom 4 veckor efter avslutad behandling.
- Personen har känd känslighet för någon av de produkter som ska administreras under dosering.
- Försöksperson har tidigare deltagit i denna studie (detta beror på typen av studie).
- Försökspersonen kommer inte att vara tillgänglig för studiebesök som krävs enligt protokoll, såvitt försökspersonen och utredaren vet.
- Försökspersonen har någon form av störning som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra försökspersonens förmåga att ge skriftligt informerat samtycke och/eller följa alla nödvändiga studieprocedurer.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Romiplostim
Deltagarna fick romiplostim administrerat genom subkutan injektion en gång i veckan.
Startdosen av romiplostim var 1 μg/kg; veckodosökningarna fortsatte i steg om 1 μg/kg/vecka till en maximal dos på 10 μg/kg i ett försök att nå ett målt antal trombocyter på mellan 50 x 10^9/L och 200 x 10^9/L.
|
Administreras som subkutan injektion en gång i veckan.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet till 1 vecka efter sista dosen. Behandlingstidens median (minsta, maximala) var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
Graderingsskalan för biverkningar (AE) som användes var graderingsskalan Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 3.0, där Grade 1 = Mild AE; Betyg 2 = Måttlig AE; Grad 3 = Svår AE; Grad 4 = Livshotande eller invalidiserande AE; Grad 5 = Död relaterad till AE. En allvarlig biverkning definierades som en biverkning som uppfyllde minst ett av följande allvarliga kriterier:
|
Från första dosen av studieläkemedlet till 1 vecka efter sista dosen. Behandlingstidens median (minsta, maximala) var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
|
Varaktighetsjusterad behandlingsfrekvens Emergent biverkningar
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet till 1 vecka efter sista dosen. Behandlingstidens median (minsta, maximala) var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
Exponeringsjusterad hastighet definierades som det totala antalet händelser dividerat med hur lång tid deltagarna var under observation. Graderingsskalan för biverkningar (AE) som användes var graderingsskalan Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 3.0, där Grade 1 = Mild AE; Betyg 2 = Måttlig AE; Grad 3 = Svår AE; Grad 4 = Livshotande eller invalidiserande AE; Grad 5 = Död relaterad till AE. En allvarlig biverkning definierades som en biverkning som uppfyllde minst ett av följande allvarliga kriterier:
|
Från första dosen av studieläkemedlet till 1 vecka efter sista dosen. Behandlingstidens median (minsta, maximala) var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
|
Antal deltagare som utvecklade antikroppar mot Romiplostim
Tidsram: En gång om året fram till slutet av behandlingen och 1 vecka efter avslutad behandling; mediantiden (minimum, max) under studien var 34 (2, 91) månader.
|
Två validerade analyser användes för att testa antikroppar mot romiplostim / den trombopoietinmimetiska peptidkomponenten i romiplostim (TMP). Den första var en immunanalys för att bekräfta förekomsten av antikroppar. Den andra var en cellbaserad bioanalys för att detektera neutraliserande eller hämmande effekter in vitro. Om ett prov var positivt i båda analyserna, definierades en deltagare som positiv för neutraliserande antikroppar. Övergående antikroppar är de som är positiva efter baslinjen men negativa vid den senaste tidpunkten som testades. Persistenta antikroppar var de positiva vid den senaste tidpunkten som testades. |
En gång om året fram till slutet av behandlingen och 1 vecka efter avslutad behandling; mediantiden (minimum, max) under studien var 34 (2, 91) månader.
|
|
Antal deltagare som utvecklade antikroppar mot endogent trombopoietin
Tidsram: En gång om året fram till slutet av behandlingen och 1 vecka efter avslutad behandling; mediantiden (minimum, max) under studien var 34 (2, 91) månader.
|
Två validerade analyser användes för att testa för antikroppar mot endogent trombopoietin (TPO). Den första var en immunanalys för att bekräfta förekomsten av antikroppar. Den andra var en cellbaserad bioanalys för att detektera neutraliserande eller hämmande effekter in vitro. Om ett prov var positivt i båda analyserna, definierades en deltagare som positiv för neutraliserande antikroppar. Övergående antikroppar är de som är positiva efter baslinjen men negativa vid den senaste tidpunkten som testades. Persistenta antikroppar var de positiva vid den senaste tidpunkten som testades. |
En gång om året fram till slutet av behandlingen och 1 vecka efter avslutad behandling; mediantiden (minimum, max) under studien var 34 (2, 91) månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med ett blodplättssvar
Tidsram: Bedöms var 4:e vecka under behandlingens varaktighet; median (minsta, maximala) behandlingslängd var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
Trombocytrespons definierades som minst ett antal trombocyter ≥ 50 x 10^9/L i frånvaro av räddningsmedicin under studien.
|
Bedöms var 4:e vecka under behandlingens varaktighet; median (minsta, maximala) behandlingslängd var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
|
Andel deltagare som använde samtidig ITP-terapi
Tidsram: Från baslinjen till slutet av behandlingen; median (minsta, maximala) behandlingslängd var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
Från baslinjen till slutet av behandlingen; median (minsta, maximala) behandlingslängd var 135,0 veckor (5, 363 veckor).
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 december 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
12 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
12 januari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 december 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2010
Första postat (Uppskatta)
19 februari 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 januari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2020
Senast verifierad
1 januari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hudmanifestationer
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
- Trombocytopeni
Andra studie-ID-nummer
- 20090340
- 2009-016203-32 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .