Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​langvarig dosering af Romiplostim til trombocytopeniske pædiatriske patienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura

7. januar 2020 opdateret af: Amgen

Et åbent studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsdosering af Romiplostim til trombocytopeniske pædiatriske forsøgspersoner med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura (ITP)

Dette er en forlængelsesundersøgelse designet til at vurdere sikkerheden og holdbarheden af ​​stigninger i blodpladetal ved romiplostim-behandling af trombocytopeniske patienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura. Denne undersøgelse er tilgængelig for pædiatriske patienter, som har gennemført et tidligere romiplostim ITP-studie og opfylder egnethedskriterierne for denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
  • Spanien
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emnets eller emnets juridisk acceptable repræsentant har givet informeret samtykke.
  • Forsøgspersonen gennemførte et romiplostim-studie til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med ITP.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har eller har tidligere haft en knoglemarvsstamcellelidelse (alle unormale knoglemarvsfund ud over dem, der er typiske for ITP, skal godkendes af Amgen, før en forsøgsperson kan optages i undersøgelsen).
  • Forsøgspersonen har en ny aktiv malignitet diagnosticeret siden optagelsen i det tidligere romiplostim ITP-studie.
  • Forsøgspersonen modtog alkyleringsmidler inden for fire uger før screeningsbesøget eller forventet brug i løbet af den foreslåede undersøgelse.
  • Andre forsøgsmedicin er udelukket.
  • I øjeblikket tilmeldt en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse, eller mindre end 30 dage efter afslutning af en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse(r), eller modtager andre forsøgsmidler (med undtagelse af romiplostim i et tidligere klinisk forsøg).
  • Kvinde i den fødedygtige alder (defineret som første menstruation) er ikke villig til at bruge højeffektiv prævention under behandlingen og i 4 uger efter behandlingens afslutning.
  • Kvindelig forsøgsperson er gravid eller ammer, eller planlægger at blive gravid inden for 4 uger efter endt behandling.
  • Personen har kendt følsomhed over for et hvilket som helst af de produkter, der skal administreres under dosering.
  • Forsøgsperson har tidligere deltaget i denne undersøgelse (dette vil afhænge af typen af ​​undersøgelse).
  • Forsøgspersonen vil ikke være tilgængelig for protokolkrævede undersøgelsesbesøg, efter fagets og efterforskerens bedste viden.
  • Forsøgspersonen har enhver form for lidelse, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at give skriftligt informeret samtykke og/eller overholde alle påkrævede undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Romiplostim
Deltagerne fik romiplostim administreret ved subkutan injektion en gang om ugen. Startdosis af romiplostim var 1 μg/kg; ugentlige dosisstigninger fortsatte i trin på 1 μg/kg/uge til en maksimal dosis på 10 μg/kg i et forsøg på at nå et mål for trombocyttal på mellem 50 x 10^9/L og 200 x 10^9/L.
Biologisk: Romiplostim
Indgives ved subkutan injektion én gang om ugen.
Andre navne:
  • Nplade

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 1 uge efter sidste dosis. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).

Graderingsskalaen for sværhedsgrad (AE) var Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 3.0, hvor Grad 1 = Mild AE; Karakter 2 = Moderat AE; Grad 3 = Alvorlig AE; Grad 4 = Livstruende eller invaliderende AE; Grad 5 = Død relateret til AE.

En alvorlig bivirkning blev defineret som en bivirkning, der opfyldte mindst et af følgende alvorlige kriterier:

  • fatal
  • livstruende (placerer emnet i umiddelbar risiko for døden)
  • nødvendig indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • resulteret i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet
  • medfødt anomali/fødselsdefekt
  • anden medicinsk vigtig alvorlig hændelse. Investigatoren vurderede, om hver uønsket hændelse muligvis var relateret til undersøgelsesproduktet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 1 uge efter sidste dosis. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).
Varighedsjusteret behandlingsrate Nye uønskede hændelser
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 1 uge efter sidste dosis. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).

Eksponeringsjusteret hastighed blev defineret som det samlede antal hændelser divideret med varigheden af ​​den tid, deltagerne var under observation.

Graderingsskalaen for sværhedsgrad (AE) var Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 3.0, hvor Grad 1 = Mild AE; Karakter 2 = Moderat AE; Grad 3 = Alvorlig AE; Grad 4 = Livstruende eller invaliderende AE; Grad 5 = Død relateret til AE.

En alvorlig bivirkning blev defineret som en bivirkning, der opfyldte mindst et af følgende alvorlige kriterier:

  • fatal
  • livstruende (placerer emnet i umiddelbar risiko for døden)
  • nødvendig indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse
  • resulteret i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet
  • medfødt anomali/fødselsdefekt
  • anden medicinsk vigtig alvorlig hændelse. Investigatoren vurderede, om hver bivirkning muligvis var relateret til undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 1 uge efter sidste dosis. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).
Antal deltagere, der udviklede antistoffer mod Romiplostim
Tidsramme: En gang om året indtil behandlingens afslutning og 1 uge efter behandlingens afslutning; median (minimum, maksimum) tid på undersøgelsen var 34 (2, 91) måneder.

To validerede assays blev brugt til at teste for antistoffer mod romiplostim / den trombopoietin-mimetiske peptidkomponent i romiplostim (TMP). Den første var en immunanalyse for at bekræfte tilstedeværelsen af ​​antistoffer. Den anden var en cellebaseret bioassay til at påvise neutraliserende eller hæmmende virkninger in vitro. Hvis en prøve var positiv i begge analyser, blev en deltager defineret som positiv for neutraliserende antistoffer.

Forbigående antistoffer er de positive post-baseline, men negative på det sidste tidspunkt, der blev testet.

Vedvarende antistoffer var de positive ved det sidste testtidspunkt.
En gang om året indtil behandlingens afslutning og 1 uge efter behandlingens afslutning; median (minimum, maksimum) tid på undersøgelsen var 34 (2, 91) måneder.
Antal deltagere, der udviklede antistoffer mod endogent trombopoietin
Tidsramme: En gang om året indtil behandlingens afslutning og 1 uge efter behandlingens afslutning; median (minimum, maksimum) tid på undersøgelsen var 34 (2, 91) måneder.

To validerede assays blev brugt til at teste for antistoffer mod endogent trombopoietin (TPO). Den første var en immunanalyse for at bekræfte tilstedeværelsen af ​​antistoffer. Den anden var en cellebaseret bioassay til at påvise neutraliserende eller hæmmende virkninger in vitro. Hvis en prøve var positiv i begge analyser, blev en deltager defineret som positiv for neutraliserende antistoffer.

Forbigående antistoffer er de positive post-baseline, men negative på det sidste tidspunkt, der blev testet.

Vedvarende antistoffer var de positive ved det sidste testtidspunkt.
En gang om året indtil behandlingens afslutning og 1 uge efter behandlingens afslutning; median (minimum, maksimum) tid på undersøgelsen var 34 (2, 91) måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med et blodpladerespons
Tidsramme: Vurderes hver 4. uge i hele behandlingens varighed; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).
Blodpladerespons blev defineret som mindst ét ​​trombocyttal ≥ 50 x 10^9/L i fravær af redningsmedicin under undersøgelsen.
Vurderes hver 4. uge i hele behandlingens varighed; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).
Procentdel af deltagere, der brugte samtidig ITP-terapi
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​behandlingen; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).
Fra baseline til slutningen af ​​behandlingen; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighed var 135,0 uger (5, 363 uger).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. december 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

12. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2010

Først opslået (Skøn)

19. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20090340
  • 2009-016203-32 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Romiplostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner