Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av langtidsdosering av romiplostim hos trombocytopene pediatriske pasienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura

7. januar 2020 oppdatert av: Amgen

En åpen undersøkelse som evaluerer sikkerheten og effekten av langtidsdosering av Romiplostim hos trombocytopene pediatriske personer med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura (ITP)

Dette er en utvidelsesstudie designet for å vurdere sikkerheten og holdbarheten av økning i antall blodplater ved romiplostimbehandling av trombocytopeniske pasienter med immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura. Denne studien er tilgjengelig for pediatriske pasienter som har fullført en tidligere romiplostim ITP-studie og oppfyller kvalifikasjonskriteriene for denne studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
  • Spania
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spania, 08035
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Subjektets eller subjektets juridisk akseptable representant har gitt informert samtykke.
  • Personen fullførte en romiplostim-studie for behandling av trombocytopeni hos pediatriske personer med ITP.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen har eller tidligere hatt en benmargsstamcelleforstyrrelse (alle unormale benmargsfunn annet enn de som er typiske for ITP må godkjennes av Amgen før en forsøksperson kan bli registrert i studien).
  • Forsøkspersonen har noen ny aktiv malignitet diagnostisert siden innmelding i den forrige romiplostim ITP-studien.
  • Forsøkspersonen mottok alkyleringsmidler innen fire uker før screeningbesøket eller forventet bruk i løpet av den foreslåtte studien.
  • Andre undersøkelsesmedisiner er ekskludert.
  • For tiden registrert i en annen undersøkelsesenhet eller legemiddelstudie, eller mindre enn 30 dager siden avsluttet annen undersøkelsesenhet eller medikamentstudie(r), eller mottar andre undersøkelsesmidler (med unntak av romiplostim i en tidligere klinisk studie).
  • Kvinnelige personer i fertil alder (definert som å ha første menstruasjon) er ikke villig til å bruke svært effektiv prevensjon under behandlingen og i 4 uker etter avsluttet behandling.
  • Den kvinnelige personen er gravid eller ammer, eller planlegger å bli gravid innen 4 uker etter avsluttet behandling.
  • Pasienten har kjent følsomhet overfor noen av produktene som skal administreres under dosering.
  • Emnet har tidligere deltatt i denne studien (dette vil avhenge av type studie).
  • Forsøkspersonen vil ikke være tilgjengelig for protokollkrevde studiebesøk, etter det beste faget og etterforskeren kjenner til.
  • Forsøkspersonen har en hvilken som helst form for lidelse som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere forsøkspersonens evne til å gi skriftlig informert samtykke og/eller overholde alle nødvendige studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Romiplostim
Deltakerne fikk romiplostim administrert ved subkutan injeksjon en gang i uken. Startdosen av romiplostim var 1 μg/kg; ukentlige doseøkninger fortsatte i trinn på 1 μg/kg/uke til en maksimal dose på 10 μg/kg i et forsøk på å nå et målplatetall på mellom 50 x 10^9/L og 200 x 10^9/L.
Biologisk: Romiplostim
Administreres ved subkutan injeksjon en gang i uken.
Andre navn:
  • Nplate

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 1 uke etter siste dose. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).

Alvorlighetsgradsskalaen for uønskede hendelser (AE) som ble brukt var graderingsskalaen Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 3.0, der Grad 1 = Mild AE; Karakter 2 = Moderat AE; Grad 3 = Alvorlig AE; Grad 4 = Livstruende eller invalidiserende AE; Grad 5 = Død relatert til AE.

En alvorlig bivirkning ble definert som en bivirkning som oppfyller minst ett av følgende alvorlige kriterier:

  • fatal
  • livstruende (plasserer personen i umiddelbar risiko for død)
  • nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse
  • resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet
  • medfødt anomali/fødselsdefekt
  • annen medisinsk viktig alvorlig hendelse. Utforskeren vurderte om hver bivirkning muligens var relatert til undersøkelsesproduktet.
Fra første dose studiemedisin til 1 uke etter siste dose. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).
Varighetsjustert behandlingsrate Nye uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 1 uke etter siste dose. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).

Eksponeringsjustert rate ble definert som det totale antallet hendelser delt på varigheten av tiden deltakerne var under observasjon.

Alvorlighetsgradsskalaen for uønskede hendelser (AE) som ble brukt var graderingsskalaen Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 3.0, der Grad 1 = Mild AE; Karakter 2 = Moderat AE; Grad 3 = Alvorlig AE; Grad 4 = Livstruende eller invalidiserende AE; Grad 5 = Død relatert til AE.

En alvorlig bivirkning ble definert som en bivirkning som oppfyller minst ett av følgende alvorlige kriterier:

  • fatal
  • livstruende (plasserer personen i umiddelbar risiko for død)
  • nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse
  • resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet
  • medfødt anomali/fødselsdefekt
  • annen medisinsk viktig alvorlig hendelse. Utforskeren vurderte om hver bivirkning muligens var relatert til studiemedikamentet.
Fra første dose studiemedisin til 1 uke etter siste dose. Median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).
Antall deltakere som utviklet antistoffer mot Romiplostim
Tidsramme: En gang i året til slutten av behandlingen og 1 uke etter avsluttet behandling; median (minimum, maksimum) tid på studien var 34 (2, 91) måneder.

To validerte analyser ble brukt for å teste for antistoffer mot romiplostim / den trombopoietin-mimetiske peptidkomponenten til romiplostim (TMP). Den første var en immunanalyse for å bekrefte tilstedeværelsen av antistoffer. Den andre var en cellebasert bioassay for å oppdage nøytraliserende eller hemmende effekter in vitro. Hvis en prøve var positiv i begge analysene, ble en deltaker definert som positiv for nøytraliserende antistoffer.

Forbigående antistoffer er de positive post-baseline, men negative på det siste tidspunktet som ble testet.

Vedvarende antistoffer var positive ved det siste tidspunktet som ble testet.
En gang i året til slutten av behandlingen og 1 uke etter avsluttet behandling; median (minimum, maksimum) tid på studien var 34 (2, 91) måneder.
Antall deltakere som utviklet antistoffer mot endogent trombopoietin
Tidsramme: En gang i året til slutten av behandlingen og 1 uke etter avsluttet behandling; median (minimum, maksimum) tid på studien var 34 (2, 91) måneder.

To validerte analyser ble brukt for å teste for antistoffer mot endogent trombopoietin (TPO). Den første var en immunanalyse for å bekrefte tilstedeværelsen av antistoffer. Den andre var en cellebasert bioassay for å oppdage nøytraliserende eller hemmende effekter in vitro. Hvis en prøve var positiv i begge analysene, ble en deltaker definert som positiv for nøytraliserende antistoffer.

Forbigående antistoffer er de positive post-baseline, men negative på det siste tidspunktet som ble testet.

Vedvarende antistoffer var positive ved det siste tidspunktet som ble testet.
En gang i året til slutten av behandlingen og 1 uke etter avsluttet behandling; median (minimum, maksimum) tid på studien var 34 (2, 91) måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med blodplaterespons
Tidsramme: Vurderes hver 4. uke under behandlingens varighet; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).
Blodplaterespons ble definert som minst ett antall blodplater ≥ 50 x 10^9/L i fravær av redningsmedisin under studien.
Vurderes hver 4. uke under behandlingens varighet; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).
Prosentandel av deltakere som brukte samtidig ITP-terapi
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingen; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).
Fra baseline til slutten av behandlingen; median (minimum, maksimum) behandlingsvarighet var 135,0 uker (5, 363 uker).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. desember 2009

Primær fullføring (Faktiske)

12. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

12. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

19. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20090340
  • 2009-016203-32 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere