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Un estudio que evalúa la seguridad y la eficacia de la dosificación a largo plazo de romiplostim en pacientes pediátricos trombocitopénicos con púrpura trombocitopénica inmunitaria (idiopática)

7 de enero de 2020 actualizado por: Amgen

Un estudio abierto que evalúa la seguridad y la eficacia de la dosificación a largo plazo de romiplostim en sujetos pediátricos trombocitopénicos con púrpura trombocitopénica (idiopática) inmune (ITP)

Este es un estudio de extensión diseñado para evaluar la seguridad y la durabilidad de los aumentos del recuento de plaquetas con el tratamiento con romiplostim de pacientes trombocitopénicos con púrpura trombocitopénica inmune (idiopática). Este estudio está disponible para pacientes pediátricos que hayan completado un estudio previo de PTI con romiplostim y cumplan con los criterios de elegibilidad de este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Research Site
  • España
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, España, 08035
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto o el representante legalmente aceptable del sujeto ha proporcionado su consentimiento informado.
  • El sujeto completó un estudio de romiplostim para el tratamiento de la trombocitopenia en sujetos pediátricos con PTI.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto tiene o ha tenido previamente algún trastorno de las células madre de la médula ósea (cualquier hallazgo anormal en la médula ósea que no sea el típico de la PTI debe ser aprobado por Amgen antes de que el sujeto pueda ser inscrito en el estudio).
  • El sujeto tiene alguna neoplasia maligna activa nueva diagnosticada desde la inscripción en el estudio anterior de ITP con romiplostim.
  • El sujeto recibió cualquier agente alquilante dentro de las cuatro semanas anteriores a la visita de selección o uso anticipado durante el tiempo del estudio propuesto.
  • Se excluyen otros medicamentos en investigación.
  • Actualmente inscrito en otro estudio de medicamentos o dispositivo en investigación, o hace menos de 30 días desde que finalizó otro estudio de medicamentos o dispositivo en investigación, o recibió otros agentes en investigación (con la excepción de romiplostim en un estudio clínico anterior).
  • La mujer en edad fértil (definida como que tiene la primera menstruación) no está dispuesta a usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el tratamiento y durante las 4 semanas posteriores al final del tratamiento.
  • La mujer está embarazada o amamantando, o planea quedar embarazada dentro de las 4 semanas posteriores al final del tratamiento.
  • El sujeto tiene sensibilidad conocida a cualquiera de los productos que se administrarán durante la dosificación.
  • El sujeto ha ingresado previamente a este estudio (esto dependerá del tipo de estudio).
  • El sujeto no estará disponible para las visitas de estudio requeridas por el protocolo, al leal saber y entender del sujeto y del investigador.
  • El sujeto tiene algún tipo de trastorno que, en opinión del investigador, puede comprometer la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado por escrito y/o para cumplir con todos los procedimientos requeridos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Romiplostim
Los participantes recibieron romiplostim administrado por inyección subcutánea una vez a la semana. La dosis inicial de romiplostim fue de 1 μg/kg; los aumentos de dosis semanales continuaron en incrementos de 1 μg/kg/semana hasta una dosis máxima de 10 μg/kg en un intento de alcanzar un recuento de plaquetas objetivo de entre 50 x 10^9/L y 200 x 10^9/L.
Biológico: Romiplostim
Administrado por inyección subcutánea una vez a la semana.
Otros nombres:
  • Placa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 1 semana después de la última dosis. La mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).

La escala de clasificación de la gravedad de los eventos adversos (EA) utilizada fue la versión 3.0 de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE), donde Grado 1 = EA leve; Grado 2 = EA moderado; Grado 3 = EA grave; Grado 4 = EA potencialmente mortal o incapacitante; Grado 5 = Muerte relacionada con EA.

Un evento adverso grave se definió como un evento adverso que cumplió al menos uno de los siguientes criterios graves:

  • fatal
  • potencialmente mortal (coloca al sujeto en riesgo inmediato de muerte)
  • requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente
  • resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa
  • anomalía congénita/defecto de nacimiento
  • otro evento serio médicamente importante. El investigador evaluó si cada evento adverso estaba posiblemente relacionado con el producto en investigación.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 1 semana después de la última dosis. La mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).
Duración Ajustada Tasa de Tratamiento Eventos Adversos Emergentes
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 1 semana después de la última dosis. La mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).

La tasa ajustada de exposición se definió como el número total de eventos dividido por la duración del tiempo que los participantes estuvieron bajo observación.

La escala de clasificación de la gravedad de los eventos adversos (EA) utilizada fue la versión 3.0 de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE), donde Grado 1 = EA leve; Grado 2 = EA moderado; Grado 3 = EA grave; Grado 4 = EA potencialmente mortal o incapacitante; Grado 5 = Muerte relacionada con EA.

Un evento adverso grave se definió como un evento adverso que cumplió al menos uno de los siguientes criterios graves:

  • fatal
  • potencialmente mortal (coloca al sujeto en riesgo inmediato de muerte)
  • requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente
  • resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa
  • anomalía congénita/defecto de nacimiento
  • otro evento serio médicamente importante. El investigador evaluó si cada evento adverso estaba posiblemente relacionado con el fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 1 semana después de la última dosis. La mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos contra romiplostim
Periodo de tiempo: Una vez al año hasta el final del tratamiento y 1 semana después del final del tratamiento; la mediana (mínimo, máximo) del tiempo de estudio fue de 34 (2, 91) meses.

Se usaron dos ensayos validados para detectar anticuerpos contra romiplostim/el componente peptídico mimético de trombopoyetina de romiplostim (TMP). El primero fue un inmunoensayo para confirmar la presencia de anticuerpos. El segundo fue un bioensayo basado en células para detectar efectos neutralizantes o inhibidores in vitro. Si una muestra era positiva en ambos ensayos, un participante se definía como positivo para anticuerpos neutralizantes.

Los anticuerpos transitorios son aquellos positivos después de la línea de base pero negativos en el último punto de tiempo analizado.

Los anticuerpos persistentes fueron aquellos positivos en el último momento analizado.
Una vez al año hasta el final del tratamiento y 1 semana después del final del tratamiento; la mediana (mínimo, máximo) del tiempo de estudio fue de 34 (2, 91) meses.
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos contra la trombopoyetina endógena
Periodo de tiempo: Una vez al año hasta el final del tratamiento y 1 semana después del final del tratamiento; la mediana (mínimo, máximo) del tiempo de estudio fue de 34 (2, 91) meses.

Se usaron dos ensayos validados para detectar anticuerpos contra la trombopoyetina endógena (TPO). El primero fue un inmunoensayo para confirmar la presencia de anticuerpos. El segundo fue un bioensayo basado en células para detectar efectos neutralizantes o inhibidores in vitro. Si una muestra era positiva en ambos ensayos, un participante se definía como positivo para anticuerpos neutralizantes.

Los anticuerpos transitorios son aquellos positivos después de la línea de base pero negativos en el último punto de tiempo analizado.

Los anticuerpos persistentes fueron aquellos positivos en el último momento analizado.
Una vez al año hasta el final del tratamiento y 1 semana después del final del tratamiento; la mediana (mínimo, máximo) del tiempo de estudio fue de 34 (2, 91) meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: Evaluado cada 4 semanas durante la duración del tratamiento; la mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).
La respuesta plaquetaria se definió como al menos un recuento de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L en ausencia de medicación de rescate durante el estudio.
Evaluado cada 4 semanas durante la duración del tratamiento; la mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).
Porcentaje de participantes que usaron terapia ITP concomitante
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento; la mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).
Desde el inicio hasta el final del tratamiento; la mediana (mínima, máxima) de duración del tratamiento fue de 135,0 semanas (5.363 semanas).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de diciembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

12 de enero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

12 de enero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de febrero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20090340
  • 2009-016203-32 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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