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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Langzeitdosierung von Romiplostim bei thrombozytopenischen pädiatrischen Patienten mit Immunthrombozytopenie (idiopathische Purpura).

7. Januar 2020 aktualisiert von: Amgen

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitdosierung von Romiplostim bei thrombozytopenischen pädiatrischen Probanden mit immunologischer (idiopathischer) Thrombozytopenie Purpura (ITP)

Dies ist eine Erweiterungsstudie zur Beurteilung der Sicherheit und Dauerhaftigkeit von Erhöhungen der Thrombozytenzahl bei der Behandlung von thrombozytopenischen Patienten mit immunthrombozytopenischer (idiopathischer) Thrombozytopenie purpura mit Romiplostim. Diese Studie steht pädiatrischen Patienten zur Verfügung, die eine frühere Romiplostim-ITP-Studie abgeschlossen haben und die Eignungskriterien dieser Studie erfüllen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
  • Spanien
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08035
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband oder der gesetzlich zulässige Vertreter des Probanden hat seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt.
  • Der Proband hat eine Romiplostim-Studie zur Behandlung von Thrombozytopenie bei pädiatrischen Probanden mit ITP abgeschlossen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband hat oder hatte zuvor eine Stammzellerkrankung des Knochenmarks (andere als die für ITP typischen abnormalen Knochenmarkbefunde müssen von Amgen genehmigt werden, bevor ein Proband in die Studie aufgenommen werden kann).
  • Der Proband hat seit der Aufnahme in die vorherige Romiplostim-ITP-Studie eine neue aktive Malignität diagnostiziert.
  • Der Proband erhielt Alkylierungsmittel innerhalb von vier Wochen vor dem Screening-Besuch oder der erwarteten Verwendung während der Zeit der vorgeschlagenen Studie.
  • Andere Prüfpräparate sind ausgeschlossen.
  • Derzeit in ein anderes Prüfprodukt oder eine andere Arzneimittelstudie eingeschrieben oder weniger als 30 Tage seit Beendigung eines anderen Prüfgeräts oder einer anderen Arzneimittelstudie(n) oder Erhalt eines anderen Prüfpräparats (mit Ausnahme von Romiplostim in einer früheren klinischen Studie).
  • Patientin im gebärfähigen Alter (definiert als erste Menstruation) ist nicht bereit, während der Behandlung und für 4 Wochen nach Ende der Behandlung eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Weibliche Probandin ist schwanger oder stillt oder plant, innerhalb von 4 Wochen nach Ende der Behandlung schwanger zu werden.
  • Das Subjekt hat eine bekannte Empfindlichkeit gegenüber einem der während der Dosierung zu verabreichenden Produkte.
  • Der Proband hat zuvor an dieser Studie teilgenommen (dies hängt von der Art der Studie ab).
  • Der Proband steht nach bestem Wissen des Probanden und des Prüfarztes nicht für protokollpflichtige Studienbesuche zur Verfügung.
  • Der Proband hat jede Art von Störung, die nach Ansicht des Ermittlers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen kann, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und/oder alle erforderlichen Studienverfahren einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Romiplostim
Die Teilnehmer erhielten einmal wöchentlich Romiplostim als subkutane Injektion. Die Anfangsdosis von Romiplostim betrug 1 μg/kg; wöchentliche Dosiserhöhungen wurden in Schritten von 1 μg/kg/Woche bis zu einer Höchstdosis von 10 μg/kg fortgesetzt, um eine angestrebte Thrombozytenzahl zwischen 50 x 10^9/l und 200 x 10^9/l zu erreichen.
Biologisch: Romiplostim
Wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Nschild

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 1 Woche nach der letzten Dosis. Die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).

Die verwendete Schweregradskala für unerwünschte Ereignisse (UE) war die Einstufungsskala der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 3.0, wobei Grad 1 = leichtes UE; Grad 2 = mäßige UE; Grad 3 = Schweres UE; Grad 4 = Lebensbedrohliche oder behindernde AE; Grad 5 = Tod im Zusammenhang mit AE.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis wurde als ein unerwünschtes Ereignis definiert, das mindestens eines der folgenden schwerwiegenden Kriterien erfüllte:

  • tödlich
  • lebensbedrohlich (setzt das Subjekt in unmittelbare Todesgefahr)
  • erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts
  • zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat
  • angeborene Anomalie/Geburtsfehler
  • andere medizinisch wichtige schwerwiegende Ereignisse. Der Prüfarzt bewertete, ob jedes unerwünschte Ereignis möglicherweise mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stand.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 1 Woche nach der letzten Dosis. Die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).
Dauerangepasste Rate der behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 1 Woche nach der letzten Dosis. Die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).

Die expositionsbereinigte Rate wurde definiert als die Gesamtzahl der Ereignisse dividiert durch die Dauer der Beobachtungszeit der Teilnehmer.

Die verwendete Schweregradskala für unerwünschte Ereignisse (UE) war die Einstufungsskala der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 3.0, wobei Grad 1 = leichtes UE; Grad 2 = mäßige UE; Grad 3 = Schweres UE; Grad 4 = Lebensbedrohliche oder behindernde AE; Grad 5 = Tod im Zusammenhang mit AE.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis wurde als ein unerwünschtes Ereignis definiert, das mindestens eines der folgenden schwerwiegenden Kriterien erfüllte:

  • tödlich
  • lebensbedrohlich (setzt das Subjekt in unmittelbare Todesgefahr)
  • erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts
  • zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat
  • angeborene Anomalie/Geburtsfehler
  • andere medizinisch wichtige schwerwiegende Ereignisse. Der Prüfarzt beurteilte, ob jedes unerwünschte Ereignis möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stand.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 1 Woche nach der letzten Dosis. Die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).
Anzahl der Teilnehmer, die Antikörper gegen Romiplostim entwickelten
Zeitfenster: Einmal jährlich bis zum Behandlungsende und 1 Woche nach Behandlungsende; Die mediane (minimale, maximale) Studienzeit betrug 34 (2, 91) Monate.

Zwei validierte Assays wurden verwendet, um auf Antikörper gegen Romiplostim/die Thrombopoietin-mimetische Peptidkomponente von Romiplostim (TMP) zu testen. Der erste war ein Immunoassay, um das Vorhandensein von Antikörpern zu bestätigen. Der zweite war ein zellbasierter Bioassay zum Nachweis neutralisierender oder hemmender Wirkungen in vitro. Wenn eine Probe in beiden Assays positiv war, wurde ein Teilnehmer als positiv für neutralisierende Antikörper definiert.

Transiente Antikörper sind diejenigen, die nach der Baseline positiv, aber zum letzten Testzeitpunkt negativ waren.

Persistente Antikörper waren diejenigen, die zum letzten Testzeitpunkt positiv waren.
Einmal jährlich bis zum Behandlungsende und 1 Woche nach Behandlungsende; Die mediane (minimale, maximale) Studienzeit betrug 34 (2, 91) Monate.
Anzahl der Teilnehmer, die Antikörper gegen endogenes Thrombopoietin entwickelten
Zeitfenster: Einmal jährlich bis zum Behandlungsende und 1 Woche nach Behandlungsende; Die mediane (minimale, maximale) Studienzeit betrug 34 (2, 91) Monate.

Zwei validierte Assays wurden verwendet, um auf Antikörper gegen endogenes Thrombopoetin (TPO) zu testen. Der erste war ein Immunoassay, um das Vorhandensein von Antikörpern zu bestätigen. Der zweite war ein zellbasierter Bioassay zum Nachweis neutralisierender oder hemmender Wirkungen in vitro. Wenn eine Probe in beiden Assays positiv war, wurde ein Teilnehmer als positiv für neutralisierende Antikörper definiert.

Transiente Antikörper sind diejenigen, die nach der Baseline positiv, aber zum letzten Testzeitpunkt negativ waren.

Persistente Antikörper waren diejenigen, die zum letzten Testzeitpunkt positiv waren.
Einmal jährlich bis zum Behandlungsende und 1 Woche nach Behandlungsende; Die mediane (minimale, maximale) Studienzeit betrug 34 (2, 91) Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: Bewertet alle 4 Wochen für die Dauer der Behandlung; die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).
Die Thrombozytenreaktion war definiert als mindestens eine Thrombozytenzahl ≥ 50 x 10^9/l ohne Notfallmedikation während der Studie.
Bewertet alle 4 Wochen für die Dauer der Behandlung; die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine begleitende ITP-Therapie angewendet haben
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Ende der Behandlung; die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).
Von der Grundlinie bis zum Ende der Behandlung; die mediane (minimale, maximale) Behandlungsdauer betrug 135,0 Wochen (5.363 Wochen).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Dezember 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20090340
  • 2009-016203-32 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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