肺動脈性肺高血圧症の治療のためのジクロロアセテート (DCA)

包含基準:

1. 18歳以上の男女
2. -インフォームドコンセントフォームに記入する意思と能力があります。

3. PAHの文書化された診断:

   • 拒食症または家族性に関連する特発性;
   • 平均肺動脈圧 >25 mm Hg、肺毛細血管楔入圧 =/< 15 mm Hg、および肺血管抵抗 >240 ダイン/秒/cm5 (カテーテルで測定)。
4. PAH (エンドセリン受容体拮抗薬またはホスホジエステラーゼ 5 型阻害薬) の治療に承認されている 1 つまたは複数の医薬品を、少なくとも 2 か月間安定した用量で服用する。 注: 抗凝固療法は目標 INR に従って調整でき、必要に応じて利尿薬の投与量を調整できます。
5. 修正された世界保健機関 (WHO) 分類 III-IV。 -登録前に少なくとも8週間安定。
6. -スクリーニング時またはスクリーニング前の3か月（12週間）以内に実行された6MWDで、150メートル以上。
7. -6か月以上の生存が期待されます。
8. -ALTまたはASTレベルが通常の上限の3倍未満

9. 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を使用する必要があります。

   1. -女性被験者が研究に参加する前に無菌であり、女性被験者の唯一の性的パートナーである男性パートナー
   2. コンドームまたは横隔膜のいずれかによる殺精子剤からなる二重障壁避妊法による経口避妊薬（併用またはプロゲストーゲンのみ）。 -二重バリア避妊法と組み合わせて経口避妊薬を使用する出産の可能性のある女性は、研究薬の中止後、この避妊法を6週間使用し続ける必要があります
   3. コンドームまたは横隔膜のいずれかを使用した殺精子剤による二重バリア避妊法
   4. 文書化された失敗率が年間 1% 未満の IUD
10. 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない。

除外基準:

1. -DCAの任意の製剤による以前の治療。
2. -DCAの賦形剤に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
3. 臨床的に重大な生化学的異常。
4. 既存の神経障害の臨床的証拠。
5. -投与前30日以内の治験薬またはデバイスの使用、または予定されているすべての治験評価が完了する前の治験薬の既知の要件。
6. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に陽性であることが知られています。
7. -追加の病状、重篤な併発疾患、または治験責任医師の意見では、出血性疾患、不整脈、臓器移植、臓器不全、現在の新生物、制御不良の真性糖尿病、および重篤な神経障害。

8. 以下に概説する血液結果（研究登録から14日以内に実施）：

   • 絶対好中球数 (ANC)
   • 血小板
   • ヘモグロビン
   • S-尿素 > 25 mg/dl
   • クレアチニンクリアランス≦30ml
   • ビリルビン > 2.0mg/dl
   • ALT > 正常範囲の 3 倍
   • AST > 3 x 正常範囲
9. -スクリーニングで妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定（自分またはパートナー）。
10. -磁気共鳴画像法への禁忌。
11. -インフォームドコンセントを提供できません。