小児におけるソマトロピン治療の観察研究 (GeNeSIS)
2019年2月11日 更新者：Eli Lilly and Company
低身長の遺伝学と神経内分泌学国際研究 (GeneSIS)
GeNeSIS は、ヒューマトロープ治療の安全性と有効性を評価するための非盲検、多国籍、多施設の観察研究です。
GeNeSIS は、以下を含むモジュール式プログラムです。
- 中心研究: 観察環境におけるヒューマトロープの安全性と有効性の評価
- 遺伝子解析サブ研究: 成長ホルモン (GH) 欠乏症および非 GH 欠損成長障害の根底にある遺伝的欠陥の調査
- 成長予測サブ研究: GH に対する成長反応を正確に予測するために、特定のモデルの検証と改良に取り組んでいます。
- 低身長ホメオボックス含有遺伝子（SHOX）欠損症サブ研究：SHOX遺伝子の欠損または変異によるSHOX欠損症の参加者（ターナー症候群の参加者を含む）の臨床的、内分泌的、放射線学的特徴の解明
- 新形成サブ研究: 腫瘍性疾患の自然史、特に新生物の病歴を持つ小児における原発性新生物の再発/進行または二次新生物の発症に関連して特徴付けること。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
観察的
入学 (実際)
22845
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
クリニックと個人診療所
説明
包含基準:
GeNeSIS に参加するすべての参加者は、コア研究に登録する必要があります。 情報公開に対する書面による同意が提供された参加者は、以下の参加ガイドラインのいずれかを満たしていれば、コア研究に参加できます。
- 成長を改善するためのヒューマトロープによる治療。
- 新形成の病歴がある参加者、またはSHOX欠乏症関連障害のある参加者にはソマトロピンによる治療は行わない。
除外基準:
- 骨端が閉鎖している参加者は、GeNeSIS への参加資格がありません。 ただし、研究参加中に骨端閉鎖が発生した場合、参加者は研究に参加し続けることができます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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治療済み
参加者は成長改善のためにソマトロピンで治療を受けた
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用量、頻度、期間は主治医の裁量による。
他の名前：
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未処理
内分泌障害または成長障害について評価された腫瘍性疾患の存在または病歴のある未治療の参加者、またはSHOX欠乏症関連障害のある参加者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GH治療を受けた参加者の2型糖尿病
時間枠：15年目
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15年目
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がん歴のない参加者の原発性悪性腫瘍
時間枠：15年目
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参加者の数が少なく、未治療および未知の治療グループのため、データは提供されず、計算できませんでした。
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15年目
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診断グループ別の最終身長 (FH) 増加
時間枠：15年目までのベースライン
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標準偏差スコア (SDS) は、個々の測定値の年齢と性別の平均からの標準偏差の数を報告します (正常範囲は -2 ～ +2 SDS)。
身長 SDS は、個人の身長値から母平均を引き、その差を母標準偏差で割ることによって導出されます。
身長の SDS 値が大きいほど、身長が高いことを示します。
参加者の数が少なく、未治療および未知の治療グループのため、データは提供されず、計算できませんでした。
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15年目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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下垂体の発達に関連する遺伝子に欠陥がある参加者の割合
時間枠：15年目までのベースライン
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下垂体の発達に関連する遺伝的欠陥を持つ参加者の割合。
遺伝子には、GH1、成長ホルモン放出ホルモン受容体 (GHRHR)、胚性幹細胞で発現するホメオボックス遺伝子 (HESX1)、LIM ホメオボックス 3 (LHX3)、POU ドメイン、クラス 1、転写因子 1 (POU1F1)、およびピット1の預言者(PROP1)。
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15年目までのベースライン
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予測された 1 年目の身長増加と実際の 1 年目の身長増加
時間枠：15年目までのベースライン
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予測値と観測値の関係は限られており、各参加者の身長増加の予測値と観測値を比較する方法であり、これは R 二乗によって最もよく推定されます。
推定パラメータは R2 データの正しい形式ではありません。
R2 は 0 から 1 までの値を取ることができ、0 に近い値は適合度が低いことを表し、1 に近い値は完全な適合度を表します。
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15年目までのベースライン
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SHOX欠損症参加者の人体測定におけるベースラインから最終身長までの変化
時間枠：ベースライン、15 年目
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ベースライン、15 年目
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小児がん生存者における再発性新生物および二次新生物を有する参加者の割合
時間枠：15年目までのベースライン
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小児がん生存者における原発性腫瘍性疾患の再発/進行および/または二次性腫瘍の発症を有する参加者の割合。
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15年目までのベースライン
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新生物を有する参加者の割合
時間枠：15年目までのベースライン
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過去に腫瘍形成の病歴がなく、新たな腫瘍性疾患を発症した参加者の割合。
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15年目までのベースライン
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さまざまな低身長診断を受けたソマトロピン治療を受けた小児における糖尿病（DM）
時間枠：15年目までのベースライン
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15年目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1999年4月1日
一次修了 (実際)
2015年9月1日
研究の完了 (実際)
2015年9月1日
試験登録日
最初に提出
2010年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年3月16日
最初の投稿 (見積もり)
2010年3月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月11日
最終確認日
2018年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。