Estudo observacional do tratamento com somatropina em crianças (GeNeSIS)
11 de fevereiro de 2019 atualizado por: Eli Lilly and Company
Estudo Internacional de Genética e Neuroendocrinologia da Baixa Estatura (Genesis)
O GeNeSIS é um estudo observacional, multinacional, multicêntrico e aberto para avaliar a segurança e eficácia do tratamento com Humatrope.
GeNeSIS é um programa modular que inclui:
- Estudo principal: Avaliação da segurança e eficácia do Humatrope no cenário observacional
- Subestudo de análise genética: Investigando os defeitos genéticos subjacentes à deficiência de hormônio do crescimento (GH) e distúrbios de crescimento não deficientes em GH
- Subestudo de previsão de crescimento: trabalhando para validar e refinar modelos específicos para prever com precisão a resposta de crescimento ao GH
- Subestudo de deficiência do gene Homeobox contendo baixa estatura (SHOX): Esclarecendo as características clínicas, endócrinas e radiológicas de participantes com deficiência de SHOX devido à perda ou mutação no gene SHOX (incluindo participantes com síndrome de Turner)
- Subestudo de Neoplasia: Caracterizar a história natural da doença neoplásica, especialmente em relação à recorrência/progressão de neoplasia primária ou desenvolvimento de neoplasia secundária em crianças com história de neoplasia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
22845
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 dia e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Clínicas e consultórios particulares
Descrição
Critério de inclusão:
Todos os participantes do GeNeSIS devem estar inscritos no estudo principal. Os participantes para os quais o consentimento por escrito para liberar informações é fornecido podem entrar no estudo principal se atenderem a qualquer uma das seguintes diretrizes de inclusão:
- Tratamento com Humatrope para melhoria do crescimento.
- Nenhum tratamento com somatropina em participantes com histórico de neoplasia ou naqueles com qualquer distúrbio relacionado à deficiência de SHOX.
Critério de exclusão:
- Participantes com epífises fechadas não são elegíveis para inscrição no GeNeSIS. No entanto, os participantes podem permanecer no estudo se ocorrer fechamento epifisário durante a participação no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Tratado
Participantes tratados com somatropina para melhora do crescimento
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Dose, frequência e duração a critério do médico assistente.
Outros nomes:
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Não tratado
Participantes não tratados com presença ou histórico de doença neoplásica avaliados para distúrbios endócrinos ou de crescimento ou com qualquer distúrbio relacionado à deficiência de SHOX
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diabetes Mellitus tipo 2 em participantes tratados com GH
Prazo: 15º ano
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15º ano
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Malignidades primárias em participantes sem história prévia de câncer
Prazo: 15º ano
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Devido ao pequeno número de participantes envolvidos, grupos de tratamento não tratados e desconhecidos, os dados não foram fornecidos e não puderam ser calculados.
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15º ano
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Ganho de Altura Final (FH) por Grupo de Diagnóstico
Prazo: Linha de base até o ano 15
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A pontuação de desvio padrão (SDS) informa o número de desvios padrão da média para idade e sexo para uma medição individual (a faixa normal é de -2 a +2 SDS).
O SDS de altura é derivado subtraindo a média da população do valor da altura do indivíduo e, em seguida, dividindo essa diferença pelo desvio padrão da população.
Valores de SDS de maior altura indicam maior altura.
Devido ao pequeno número de participantes envolvidos, grupos de tratamento não tratados e desconhecidos, os dados não foram fornecidos e não puderam ser calculados.
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Linha de base até o ano 15
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com defeitos em genes associados ao desenvolvimento da hipófise
Prazo: Linha de base até o ano 15
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Porcentagem de participantes com defeitos genéticos associados ao desenvolvimento da hipófise.
Genes incluídos, mas não limitados a GH1, receptor do hormônio liberador do hormônio do crescimento (GHRHR), gene Homeobox expresso em células-tronco embrionárias (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), domínio POU, classe 1, fator de transcrição 1 (POU1F1) e Profeta de Pit1 (PROP1).
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Linha de base até o ano 15
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Ganho de altura previsto no primeiro ano versus ganho de altura real no primeiro ano
Prazo: Linha de base até o ano 15
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O valor para previsto e observado é de influência limitada, é como o ganho de altura previsto versus observado de cada participante se compara e isso é melhor estimado pelo R-quadrado.
Um parâmetro de estimativa não seria um formato correto para os dados R2.
R2 pode assumir valores entre 0 e 1 com valores mais próximos de 0 representando um ajuste ruim, enquanto valores mais próximos de 1 representam um ajuste perfeito
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Linha de base até o ano 15
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Mudança da linha de base para a altura final em medidas antropométricas para participantes com deficiência de SHOX
Prazo: Linha de base, ano 15
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Linha de base, ano 15
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Porcentagem de participantes com neoplasias recorrentes e segundas neoplasias em sobreviventes de câncer infantil
Prazo: Linha de base até o ano 15
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Porcentagem de participantes com recorrência/progressão de doença neoplásica primária e/ou desenvolvimento de neoplasias secundárias em sobreviventes de câncer infantil.
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Linha de base até o ano 15
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Porcentagem de Participantes com Neoplasias De Novo
Prazo: Linha de base até o ano 15
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Porcentagem de participantes com desenvolvimento de doença neoplásica de novo sem história de neoplasia prévia.
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Linha de base até o ano 15
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Diabetes Mellitus (DM) em crianças tratadas com somatropina com diferentes diagnósticos de baixa estatura
Prazo: Linha de base até o ano 15
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Linha de base até o ano 15
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 1999
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
17 de março de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de maio de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de fevereiro de 2019
Última verificação
1 de julho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Outro identificador: ELI Lilly and Company)
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