Observasjonsstudie av somatropinbehandling hos barn (GeNeSIS)
11. februar 2019 oppdatert av: Eli Lilly and Company
The Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study (GeNeSIS)
GeNeSIS er en åpen, multinasjonal, multisenter, observasjonsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av Humatrope-behandling.
GeNeSIS er et modulært program som inkluderer:
- Kjernestudie: Evaluering av sikkerheten og effektiviteten til Humatrope i observasjonsmiljøet
- Genetisk analyse delstudie: Undersøker de genetiske defektene som ligger til grunn for veksthormonmangel (GH) og ikke-GH-mangel vekstforstyrrelser
- Understudie for vekstprediksjon: Arbeider med å validere og avgrense spesifikke modeller for nøyaktig å forutsi vekstrespons på GH
- Short Stature Homeobox-inneholdende gen (SHOX) Deficiency Sub-studie: Belyse de kliniske, endokrine og radiologiske egenskapene til deltakere med SHOX-mangel på grunn av tap av eller mutasjon i SHOX-genet (inkludert deltakere med Turners syndrom)
- Neoplasi-delstudie: For å karakterisere den naturlige historien til neoplastisk sykdom, spesielt i forhold til tilbakefall/progresjon av primær neoplasi eller utvikling av sekundær neoplasi hos barn med en historie med neoplasi
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
22845
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 dag og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Klinikker og private praksiser
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Alle deltakere som deltar i GeNeSIS må være registrert i kjernestudien. Deltakere som har gitt skriftlig samtykke til å frigi informasjon, kan delta i kjernestudien hvis de oppfyller noen av følgende retningslinjer for inkludering:
- Behandling med Humatrope for forbedring av vekst.
- Ingen behandling med somatropin hos deltakere med en historie med neoplasi eller hos de med noen SHOX-mangelrelatert lidelse.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med lukkede epifyser er ikke kvalifisert for GeNeSIS-inngang. Deltakerne kan imidlertid forbli i studien hvis epifysisk lukking oppstår under studiedeltakelsen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Behandlet
Deltakere behandlet med somatropin for forbedring av vekst
|
Dose, frekvens og varighet etter vurdering av behandlende lege.
Andre navn:
|
|
Ubehandlet
Ubehandlede deltakere med tilstedeværelse eller historie med neoplastisk sykdom evaluert for endokrine eller vekstforstyrrelser eller med en hvilken som helst SHOX-mangelrelatert lidelse
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type 2 diabetes mellitus hos GH-behandlede deltakere
Tidsramme: År 15
|
År 15
|
|
|
Primære maligniteter hos deltaker uten tidligere krefthistorie
Tidsramme: År 15
|
På grunn av det lille antallet involverte deltakere, ubehandlede og ukjente behandlingsgrupper, ble det ikke gitt data og kunne ikke beregnes.
|
År 15
|
|
Slutthøyde (FH) gevinst etter diagnosegruppe
Tidsramme: Grunnlinje til og med år 15
|
Standardavviksskåren (SDS) rapporterer antall standardavvik fra gjennomsnittet for alder og kjønn for en individuell måling (normalområdet er -2 til +2 SDS).
Høyde-SDS utledes ved å trekke populasjonsgjennomsnittet fra individets høydeverdi og deretter dele denne forskjellen med populasjonsstandardavviket.
Større høyde SDS-verdier indikerer større høyde.
På grunn av det lille antallet involverte deltakere, ubehandlede og ukjente behandlingsgrupper, ble det ikke gitt data og kunne ikke beregnes.
|
Grunnlinje til og med år 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med defekter i gener knyttet til hypofyseutvikling
Tidsramme: Grunnlinje til og med år 15
|
Andel deltakere med genetiske defekter assosiert med hypofyseutvikling.
Gener inkluderte, men var ikke begrenset til, GH1, veksthormonfrigjørende hormonreseptor (GHRHR), Homeobox-gen uttrykt i embryonale stamceller (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), POU-domene, klasse 1, transkripsjonsfaktor 1 (POU1F1), og Profeten av Pit1 (PROP1).
|
Grunnlinje til og med år 15
|
|
Forutsagt førsteårs høydeøkning versus faktisk førsteårs høydeøkning
Tidsramme: Grunnlinje til og med år 15
|
Verdien for predikert og observert har begrenset peiling, det er hvordan hver deltakers spådd kontra observert høydeøkning sammenlignes, og dette estimeres best av R-kvadraten.
En estimeringsparameter ville ikke være et riktig format for R2-dataene.
R2 kan ta verdi mellom 0 og 1 med verdier nærmere 0 som representerer en dårlig tilpasning, mens verdier nærmere 1 representerer en perfekt tilpasning
|
Grunnlinje til og med år 15
|
|
Endring fra baseline til endelig høyde i antropometriske mål for deltakere med SHOX-mangel
Tidsramme: Grunnlinje, år 15
|
Grunnlinje, år 15
|
|
|
Prosentandel av deltakere med tilbakevendende svulster og andre svulster blant overlevende kreft hos barn
Tidsramme: Grunnlinje til og med år 15
|
Andel deltakere med tilbakefall/progresjon av primær neoplastisk sykdom og/eller utvikling av sekundære neoplasmer hos overlevende kreft hos barn.
|
Grunnlinje til og med år 15
|
|
Prosentandel av deltakere med De Novo Neoplasms
Tidsramme: Grunnlinje til og med år 15
|
Prosentandel av deltakere med utvikling av de novo neoplastisk sykdom uten historie med tidligere neoplasi.
|
Grunnlinje til og med år 15
|
|
Diabetes Mellitus (DM) hos somatropinbehandlede barn med forskjellige kortvokste diagnoser
Tidsramme: Grunnlinje til og med år 15
|
Grunnlinje til og med år 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 1999
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. februar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2010
Først lagt ut (Anslag)
17. mars 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mai 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2019
Sist bekreftet
1. juli 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Annen identifikator: ELI Lilly and Company)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .