Havaintotutkimus lasten somatropiinihoidosta (GeNeSIS)
maanantai 11. helmikuuta 2019 päivittänyt: Eli Lilly and Company
Lyhyen kasvun kansainvälisen tutkimuksen genetiikka ja neuroendokrinologia (GeNeSIS)
GeNeSIS on avoin, monikansallinen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Humatrope-hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta.
GeNeSIS on modulaarinen ohjelma, joka sisältää:
- Ydintutkimus: Humatropen turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi havaintoympäristössä
- Geneettisen analyysin alatutkimus: Kasvuhormonin (GH) puutteen ja ei-GH-puutteisten kasvuhäiriöiden taustalla olevien geneettisten vikojen tutkiminen
- Kasvun ennustamisen alatutkimus: Työskentely tiettyjen mallien validoimiseksi ja tarkentamiseksi kasvuvasteen ennustamiseksi tarkasti GH:lle
- Lyhyen kasvun Homeoboxia sisältävän geenin (SHOX) puutosalatutkimus: Selvitetään kliiniset, endokriiniset ja radiologiset ominaisuudet osallistujilla, joilla on SHOX-puutos SHOX-geenin katoamisen tai mutaation vuoksi (mukaan lukien osallistujat, joilla on Turnerin oireyhtymä)
- Neoplasia-alatutkimus: karakterisoida neoplastisen sairauden luonnollista historiaa, erityisesti suhteessa primaarisen neoplasian uusiutumiseen/etenemiseen tai sekundaarisen neoplasian kehittymiseen lapsilla, joilla on aiemmin ollut neoplasia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22845
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 päivä ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Klinikat ja yksityislääkärit
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikkien GeneSIS-tutkimukseen osallistuvien on oltava mukana ydintutkimuksessa. Osallistujat, joille on annettu kirjallinen suostumus tietojen luovuttamiseen, voivat osallistua ydintutkimukseen, jos he täyttävät jonkin seuraavista osallistumisohjeista:
- Hoito Humatropella kasvun parantamiseksi.
- Ei somatropiinihoitoa osallistujille, joilla on ollut neoplasia tai joilla on SHOX-puutteeseen liittyvää sairautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on suljettu epifyysi, eivät ole oikeutettuja GeneSIS-pääsyyn. Osallistujat voivat kuitenkin jäädä tutkimukseen, jos epifyysi sulkeutuu tutkimukseen osallistumisen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Käsitelty
Osallistujia hoidettiin somatropiinilla kasvun parantamiseksi
|
Annos, tiheys ja kesto hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Muut nimet:
|
|
Käsittelemätön
Hoitamattomat osallistujat, joilla on tai on ollut kasvainsairaus, joka on arvioitu endokriinisen tai kasvuhäiriön varalta tai jolla on mikä tahansa SHOX-puutteeseen liittyvä sairaus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tyypin 2 diabetes mellitus GH-hoidetuilla osallistujilla
Aikaikkuna: Vuosi 15
|
Vuosi 15
|
|
|
Primaariset pahanlaatuiset kasvaimet osallistujalla, jolla ei ole aiempaa syöpähistoriaa
Aikaikkuna: Vuosi 15
|
Osallistujien pienen määrän, hoitamattomien ja tuntemattomien hoitoryhmien vuoksi tietoja ei toimitettu eikä niitä voitu laskea.
|
Vuosi 15
|
|
Lopullinen korkeus (FH) diagnostiikkaryhmän mukaan
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 15 asti
|
Keskihajontapisteet (SDS) ilmoittavat yksittäisen mittauksen keskipoikkeamien määrän iän ja sukupuolen keskiarvosta (normaalialue on -2 - +2 SDS).
Pituus SDS johdetaan vähentämällä populaation keskiarvo yksilön pituuden arvosta ja jakamalla tämä ero populaation keskihajonnalla.
Suurempi korkeus SDS-arvot osoittavat suurempaa korkeutta.
Osallistujien pienen määrän, hoitamattomien ja tuntemattomien hoitoryhmien vuoksi tietoja ei toimitettu eikä niitä voitu laskea.
|
Perustaso vuoteen 15 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aivolisäkkeen kehitykseen liittyviä geenivirheitä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 15 asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on aivolisäkkeen kehitykseen liittyviä geneettisiä vikoja.
Geenit olivat muun muassa GH1, kasvuhormonia vapauttavan hormonin reseptori (GHRHR), Homeobox-geeni, joka ilmentyy alkion kantasoluissa (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), POU-domeeni, luokka 1, transkriptiotekijä 1 (POU1F1) ja Profeetta Pit1 (PROP1).
|
Perustaso vuoteen 15 asti
|
|
Ennustettu ensimmäisen vuoden korkeusnousu verrattuna todelliseen ensimmäisen vuoden korkeuden nousuun
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 15 asti
|
Ennustetun ja havaitun arvolla on rajallinen suuntaus. Näin kunkin osallistujan ennustettua ja havaittua pituuden nousua verrataan, ja tämä voidaan parhaiten arvioida R-neliöllä.
Arviointiparametri ei olisi oikea muoto R2-datalle.
R2 voi saada arvon välillä 0 ja 1, kun arvot lähempänä 0:ta edustavat huonoa istuvuutta, kun taas arvot lähempänä 1 edustavat täydellistä istuvuutta
|
Perustaso vuoteen 15 asti
|
|
Muutos lähtötasosta lopulliseen korkeuteen antropometrisissa mittauksissa osallistujille, joilla on SHOX-puutos
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 15
|
Perustaso, vuosi 15
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on toistuvia kasvaimia ja toisia kasvaimia lapsuuden syövästä selviytyneissä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 15 asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on primaarisen neoplastisen sairauden uusiutuminen/eteneminen ja/tai sekundaaristen kasvainten kehittyminen lasten syövästä selviytyneillä.
|
Perustaso vuoteen 15 asti
|
|
De Novo -kasvaimia sairastavien osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 15 asti
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kehittynyt de novo neoplastinen sairaus ja joilla ei ole aiempia neoplasiaa.
|
Perustaso vuoteen 15 asti
|
|
Diabetes mellitus (DM) somatropiinilla hoidetuilla lapsilla, joilla on erilaiset lyhytkasvuiset diagnoosit
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 15 asti
|
Perustaso vuoteen 15 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. huhtikuuta 1999
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 25. helmikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. maaliskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 17. maaliskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. helmikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Muu tunniste: ELI Lilly and Company)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .