소아에서 소마트로핀 치료에 대한 관찰 연구 (GeNeSIS)
2019년 2월 11일 업데이트: Eli Lilly and Company
단신 국제 연구(GeNeSIS)의 유전학 및 신경내분비학
GeNeSIS는 Humatrope 치료의 안전성과 효과를 평가하기 위한 공개, 다국적, 다기관 관찰 연구입니다.
GeNeSIS는 다음을 포함하는 모듈식 프로그램입니다.
- 핵심 연구: 관찰 환경에서 Humatrope의 안전성 및 유효성 평가
- 유전자 분석 하위 연구: 성장 호르몬(GH) 결핍 및 비-GH 결핍 성장 장애의 기저에 있는 유전적 결함 조사
- 성장 예측 하위 연구: GH에 대한 성장 반응을 정확하게 예측하기 위해 특정 모델을 검증하고 개선하기 위한 작업
- 단신 호메오박스 포함 유전자(SHOX) 결핍 하위 연구: SHOX 유전자의 손실 또는 돌연변이로 인한 SHOX 결핍 참가자의 임상, 내분비 및 방사선학적 특징 설명(터너 증후군 참가자 포함)
- 신생물 하위 연구: 특히 신생물 병력이 있는 소아에서 일차 신생물의 재발/진행 또는 이차 신생물의 발달과 관련하여 신생물 질환의 자연 경과를 특성화합니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
연구 유형
관찰
등록 (실제)
22845
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
클리닉 및 개인 진료
설명
포함 기준:
GeNeSIS에 참여하는 모든 참가자는 핵심 연구에 등록해야 합니다. 정보 공개에 대한 서면 동의가 제공된 참가자는 다음 포함 지침 중 하나를 충족하는 경우 핵심 연구에 참여할 수 있습니다.
- 성장 개선을 위한 Humatrope 치료.
- 신생물 병력이 있거나 SHOX 결핍 관련 장애가 있는 참여자에게 소마트로핀으로 치료하지 않습니다.
제외 기준:
- 폐쇄형 epiphyses를 가진 참가자는 GeNeSIS 참가 자격이 없습니다. 그러나 연구 참여 중에 골단 폐쇄가 발생하면 참가자는 연구에 남을 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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치료
성장 개선을 위해 소마트로핀으로 치료받은 참가자
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담당 의사의 재량에 따라 복용량, 빈도 및 기간.
다른 이름들:
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미처리
내분비 또는 성장 장애 또는 SHOX 결핍 관련 장애에 대해 평가된 종양 질환의 존재 또는 병력이 있는 치료받지 않은 참가자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GH 치료 참가자의 제2형 진성 당뇨병
기간: 15학년
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15학년
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이전 암 병력이 없는 참가자의 원발성 악성 종양
기간: 15학년
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적은 수의 참여자, 미치료 및 알려지지 않은 치료 그룹으로 인해 데이터가 제공되지 않았으며 계산할 수 없었습니다.
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15학년
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진단 그룹별 최종 높이(FH) 게인
기간: 기준선부터 15년까지
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표준 편차 점수(SDS)는 개별 측정에 대한 연령 및 성별 평균의 표준 편차 수를 보고합니다(정상 범위는 -2에서 +2 SDS임).
신장 SDS는 개인의 신장 값에서 모집단 평균을 뺀 다음 그 차이를 모집단 표준 편차로 나누어 구합니다.
높이 SDS 값이 클수록 높이가 더 크다는 것을 나타냅니다.
적은 수의 참여자, 미치료 및 알려지지 않은 치료 그룹으로 인해 데이터가 제공되지 않았으며 계산할 수 없었습니다.
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기준선부터 15년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌하수체 발달과 관련된 유전자 결함이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 15년까지
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뇌하수체 발달과 관련된 유전적 결함이 있는 참가자의 비율.
유전자에는 GH1, 성장 호르몬 방출 호르몬 수용체(GHRHR), 배아 줄기 세포에서 발현되는 호메오박스 유전자(HESX1), LIM 호메오박스 3(LHX3), POU 도메인, 클래스 1, 전사 인자 1(POU1F1) 및 Pit1의 예언자(PROP1).
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기준선부터 15년까지
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예상된 첫해 키 증가 대 실제 첫해 키 증가
기간: 기준선부터 15년까지
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예측 값과 관찰 값은 제한적이며 각 참가자의 예측과 관찰 높이 증가를 비교하는 방법이며 이것은 R-제곱에 의해 가장 잘 추정됩니다.
추정 매개변수는 R2 데이터에 대한 올바른 형식이 아닙니다.
R2는 0과 1 사이의 값을 가질 수 있습니다. 0에 가까울수록 적합하지 않음을 나타내고 1에 가까울수록 완벽하게 적합함을 나타냅니다.
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기준선부터 15년까지
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SHOX 결핍이 있는 참가자를 위한 인체 측정 측정의 기준선에서 최종 높이로 변경
기간: 기준선, 15년차
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기준선, 15년차
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소아암 생존자에서 재발성 신생물 및 2차 신생물이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 15년까지
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소아암 생존자에서 원발성 신생물 질환의 재발/진행 및/또는 이차 신생물의 발달이 있는 참가자의 백분율.
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기준선부터 15년까지
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De Novo Neoplasms 참가자 비율
기간: 기준선부터 15년까지
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이전 신생물의 병력이 없는 새로운 신생물성 질환이 발병한 참가자의 비율.
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기준선부터 15년까지
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다양한 저신장 진단을 가진 소마트로핀 치료 어린이의 당뇨병(DM)
기간: 기준선부터 15년까지
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기준선부터 15년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1999년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 3월 16일
처음 게시됨 (추정)
2010년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .