Étude observationnelle du traitement par la somatropine chez les enfants (GeNeSIS)
11 février 2019 mis à jour par: Eli Lilly and Company
L'étude internationale sur la génétique et la neuroendocrinologie de la petite taille (GeNeSIS)
GeNeSIS est une étude observationnelle ouverte, multinationale et multicentrique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement Humatrope.
GeNeSIS est un programme modulaire qui comprend :
- Étude principale : évaluation de l'innocuité et de l'efficacité d'Humatrope dans le cadre d'observation
- Sous-étude d'analyse génétique : enquête sur les défauts génétiques sous-jacents au déficit en hormone de croissance (GH) et aux troubles de croissance non déficients en GH
- Sous-étude sur la prévision de la croissance : travail pour valider et affiner des modèles spécifiques afin de prédire avec précision la réponse de la croissance à la GH
- Sous-étude sur le déficit du gène SHOX (short Stature Homeobox)
- Sous-étude sur la néoplasie : pour caractériser l'histoire naturelle de la maladie néoplasique, en particulier en ce qui concerne la récidive/la progression de la néoplasie primaire ou le développement d'une néoplasie secondaire chez les enfants ayant des antécédents de néoplasie
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
22845
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 jour et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cliniques et cabinets privés
La description
Critère d'intégration:
Tous les participants participant à GeNeSIS doivent être inscrits à l'étude principale. Les participants pour lesquels un consentement écrit à la divulgation d'informations est fourni peuvent entrer dans l'étude de base s'ils répondent à l'une des directives d'inclusion suivantes :
- Traitement avec Humatrope pour améliorer la croissance.
- Aucun traitement par la somatropine chez les participants ayant des antécédents de néoplasie ou chez ceux présentant un trouble lié au déficit en SHOX.
Critère d'exclusion:
- Les participants avec des épiphyses fermées ne sont pas éligibles pour l'entrée GeNeSIS. Cependant, les participants peuvent rester dans l'étude si une fermeture épiphysaire se produit pendant la participation à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Traité
Participants traités avec de la somatropine pour améliorer la croissance
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Dose, fréquence et durée à la discrétion du médecin traitant.
Autres noms:
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Non traité
Participants non traités avec présence ou antécédents de maladie néoplasique évalués pour un trouble endocrinien ou de croissance ou avec tout trouble lié à une déficience SHOX
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Diabète sucré de type 2 chez les participants traités à la GH
Délai: Année 15
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Année 15
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Malignités primaires chez un participant sans antécédent de cancer
Délai: Année 15
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En raison du petit nombre de participants impliqués, des groupes de traitement non traités et inconnus, les données n'ont pas été fournies et n'ont pas pu être calculées.
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Année 15
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Gain de taille finale (FH) par groupe de diagnostic
Délai: De base jusqu'à l'année 15
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Le score d'écart-type (SDS) indique le nombre d'écarts-types par rapport à la moyenne pour l'âge et le sexe pour une mesure individuelle (la plage normale est de -2 à +2 SDS).
La taille SDS est dérivée en soustrayant la moyenne de la population de la valeur de taille de l'individu, puis en divisant cette différence par l'écart type de la population.
Une hauteur plus élevée Les valeurs SDS indiquent une hauteur plus grande.
En raison du petit nombre de participants impliqués, des groupes de traitement non traités et inconnus, les données n'ont pas été fournies et n'ont pas pu être calculées.
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De base jusqu'à l'année 15
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants présentant des défauts dans les gènes associés au développement hypophysaire
Délai: De base jusqu'à l'année 15
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Pourcentage de participants présentant des défauts génétiques associés au développement de l'hypophyse.
Gènes inclus, mais sans s'y limiter, GH1, récepteur de l'hormone de libération de l'hormone de croissance (GHRHR), gène Homeobox exprimé dans les cellules souches embryonnaires (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), domaine POU, classe 1, facteur de transcription 1 (POU1F1) et Prophète de Pit1 (PROP1).
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De base jusqu'à l'année 15
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Gain de taille prévu la première année par rapport au gain de taille réel la première année
Délai: De base jusqu'à l'année 15
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La valeur pour prédit et observé est d'incidence limitée, c'est la façon dont le gain de taille prédit par rapport au gain observé de chaque participant se compare et cela est mieux estimé par le R au carré.
Un paramètre d'estimation ne serait pas un format correct pour les données R2.
R2 peut prendre une valeur entre 0 et 1 avec des valeurs plus proches de 0 représentant un mauvais ajustement tandis que des valeurs plus proches de 1 représentant un ajustement parfait
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De base jusqu'à l'année 15
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Changement de la taille de base à la taille finale dans les mesures anthropométriques pour les participants présentant un déficit SHOX
Délai: Base de référence, année 15
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Base de référence, année 15
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Pourcentage de participants atteints de néoplasmes récurrents et de seconds néoplasmes chez les survivants d'un cancer infantile
Délai: De base jusqu'à l'année 15
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Pourcentage de participants présentant une récidive/progression d'une maladie néoplasique primaire et/ou le développement de néoplasmes secondaires chez les survivants d'un cancer infantile.
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De base jusqu'à l'année 15
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Pourcentage de participants atteints de néoplasmes de novo
Délai: De base jusqu'à l'année 15
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Pourcentage de participants ayant développé une maladie néoplasique de novo sans antécédent de néoplasie.
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De base jusqu'à l'année 15
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Diabète sucré (DM) chez les enfants traités à la somatropine avec différents diagnostics de petite taille
Délai: De base jusqu'à l'année 15
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De base jusqu'à l'année 15
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 1999
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 février 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2010
Première publication (Estimation)
17 mars 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 mai 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2019
Dernière vérification
1 juillet 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Autre identifiant: ELI Lilly and Company)
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