Observationsundersøgelse af somatropinbehandling hos børn (GeNeSIS)
11. februar 2019 opdateret af: Eli Lilly and Company
The Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study (GeNeSIS)
GeNeSIS er et åbent, multinationalt, multicenter, observationsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Humatrope-behandling.
GeNeSIS er et modulært program, der inkluderer:
- Kernestudie: Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Humatrope i observationsmiljøet
- Genetisk analyse delstudie: Undersøgelse af de genetiske defekter, der ligger til grund for væksthormonmangel (GH) og ikke-GH-mangel vækstforstyrrelser
- Growth Prediction Sub-studie: Arbejder på at validere og forfine specifikke modeller for nøjagtigt at forudsige vækstrespons på GH
- Short Stature Homeobox-indeholdende gen (SHOX) Deficiency Sub-studie: Belysning af de kliniske, endokrine og radiologiske træk hos deltagere med SHOX-mangel på grund af tab af eller mutation i SHOX-genet (inklusive deltagere med Turners syndrom)
- Neoplasi-delstudie: At karakterisere den naturlige historie af neoplastisk sygdom, især i relation til recidiv/progression af primær neoplasi eller udvikling af sekundær neoplasi hos børn med en historie med neoplasi
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
22845
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 dag og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Klinikker og private praksisser
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Alle deltagere, der deltager i GeNeSIS, skal være tilmeldt kerneundersøgelsen. Deltagere, for hvem der er givet skriftligt samtykke til at frigive oplysninger, kan deltage i kerneundersøgelsen, hvis de opfylder en af følgende inklusionsretningslinjer:
- Behandling med Humatrope for forbedring af væksten.
- Ingen behandling med somatropin hos deltagere med en historie med neoplasi eller hos dem med nogen SHOX-mangelrelateret lidelse.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagere med lukkede epifyser er ikke kvalificerede til GeNeSIS-adgang. Deltagerne kan dog forblive i undersøgelsen, hvis epifyselukning sker under undersøgelsesdeltagelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Behandlet
Deltagere behandlet med somatropin for at forbedre væksten
|
Dosis, hyppighed og varighed efter skøn af den behandlende læge.
Andre navne:
|
|
Ubehandlet
Ubehandlede deltagere med tilstedeværelse eller historie af neoplastisk sygdom vurderet for endokrine eller vækstforstyrrelser eller med enhver SHOX-mangelrelateret lidelse
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type 2-diabetes mellitus hos GH-behandlede deltagere
Tidsramme: År 15
|
År 15
|
|
|
Primære maligniteter hos deltager uden tidligere kræfthistorie
Tidsramme: År 15
|
På grund af det lille antal involverede deltagere, ubehandlede og ukendte behandlingsgrupper, blev data ikke givet og kunne ikke beregnes.
|
År 15
|
|
Endelig højdeforøgelse (FH) efter diagnosegruppe
Tidsramme: Baseline til og med år 15
|
Standardafvigelsesscoren (SDS) rapporterer antallet af standardafvigelser fra gennemsnittet for alder og køn for en individuel måling (normalområdet er -2 til +2 SDS).
Højde SDS udledes ved at trække populationsmiddelværdien fra individets højdeværdi og derefter dividere denne forskel med populationens standardafvigelse.
Større højde SDS-værdier indikerer større højde.
På grund af det lille antal involverede deltagere, ubehandlede og ukendte behandlingsgrupper, blev data ikke givet og kunne ikke beregnes.
|
Baseline til og med år 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med defekter i gener forbundet med hypofyseudvikling
Tidsramme: Baseline til og med år 15
|
Procentdel af deltagere med genetiske defekter forbundet med hypofyseudvikling.
Gener inkluderede, men var ikke begrænset til GH1, væksthormon-frigørende hormonreceptor (GHRHR), Homeobox-gen udtrykt i embryonale stamceller (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), POU-domæne, klasse 1, transkriptionsfaktor 1 (POU1F1) og Profeten af Pit1 (PROP1).
|
Baseline til og med år 15
|
|
Forventet første års højdeforøgelse versus faktisk første års højdeforøgelse
Tidsramme: Baseline til og med år 15
|
Værdien for forudsagt og observeret er af begrænset betydning, det er hvordan hver deltagers forudsagte kontra observerede højdeforøgelse sammenlignes, og dette estimeres bedst af R-kvadraten.
En estimeringsparameter ville ikke være et korrekt format for R2-dataene.
R2 kan tage værdier mellem 0 og 1 med værdier tættere på 0, der repræsenterer en dårlig tilpasning, mens værdier tættere på 1 repræsenterer en perfekt pasform
|
Baseline til og med år 15
|
|
Ændring fra baseline til endelig højde i antropometriske mål for deltagere med SHOX-mangel
Tidsramme: Baseline, år 15
|
Baseline, år 15
|
|
|
Procentdel af deltagere med tilbagevendende neoplasmer og andre neoplasmer hos børnekræftoverlevere
Tidsramme: Baseline til og med år 15
|
Procentdel af deltagere med recidiv/progression af primær neoplastisk sygdom og/eller udvikling af sekundære neoplasmer hos børnekræftoverlevere.
|
Baseline til og med år 15
|
|
Procentdel af deltagere med De Novo Neoplasms
Tidsramme: Baseline til og med år 15
|
Procentdel af deltagere med udvikling af de novo neoplastisk sygdom uden tidligere neoplasi.
|
Baseline til og med år 15
|
|
Diabetes mellitus (DM) hos somatropinbehandlede børn med forskellige diagnoser af kort statur
Tidsramme: Baseline til og med år 15
|
Baseline til og med år 15
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. april 1999
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. september 2015
Studieafslutning (Faktiske)
1. september 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. februar 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. marts 2010
Først opslået (Skøn)
17. marts 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. maj 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. februar 2019
Sidst verificeret
1. juli 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Anden identifikator: ELI Lilly and Company)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Væksthormonmangel (GH).
-
Reshma L. Mahtani, D.O.Gilead SciencesRekrutteringBrystkræft | Avanceret brystkræft | Metastatisk brystkræft | Hormon-receptor-positiv brystkræft | Human Epidermal Growth Factor 2 Lav brystkræftForenede Stater