Наблюдательное исследование лечения соматропином у детей (GeNeSIS)
11 февраля 2019 г. обновлено: Eli Lilly and Company
Международное исследование генетики и нейроэндокринологии низкорослых (GeNeSIS)
GeNeSIS — это открытое многонациональное многоцентровое обсервационное исследование для оценки безопасности и эффективности лечения хуматропом.
GeNeSIS — это модульная программа, включающая:
- Основное исследование: оценка безопасности и эффективности хуматропа в условиях наблюдения
- Подисследование генетического анализа: изучение генетических дефектов, лежащих в основе дефицита гормона роста (GH) и нарушений роста, не связанных с дефицитом GH.
- Дополнительное исследование по прогнозированию роста: работа над проверкой и уточнением конкретных моделей для точного прогнозирования реакции роста на GH.
- Подисследование недостаточности гена, содержащего гомеобокс низкого роста (SHOX): выяснение клинических, эндокринных и рентгенологических особенностей участников с дефицитом SHOX из-за потери или мутации гена SHOX (включая участников с синдромом Тернера)
- Дополнительное исследование неоплазии: для характеристики естественного течения неопластического заболевания, особенно в отношении рецидива/прогрессирования первичной неоплазии или развития вторичной неоплазии у детей с неоплазией в анамнезе.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
22845
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 день и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Клиники и частные практики
Описание
Критерии включения:
Все участники, участвующие в GeNeSIS, должны быть включены в основное исследование. Участники, получившие письменное согласие на раскрытие информации, могут участвовать в основном исследовании, если они соответствуют любому из следующих правил включения:
- Лечение хуматропом для улучшения роста.
- Отсутствие лечения соматропином у участников с неоплазией в анамнезе или у пациентов с любым расстройством, связанным с дефицитом SHOX.
Критерий исключения:
- Участники с закрытыми эпифизами не имеют права на участие в GeNeSIS. Тем не менее, участники могут остаться в исследовании, если эпифизарное закрытие произойдет во время участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Обработанный
Участники получали соматропин для улучшения роста
|
Доза, кратность и продолжительность на усмотрение лечащего врача.
Другие имена:
|
|
Необработанный
Нелеченные участники с наличием или историей неопластического заболевания, оцененного на предмет эндокринного нарушения или нарушения роста, или с любым расстройством, связанным с дефицитом SHOX
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сахарный диабет 2 типа у участников, получавших гормон роста
Временное ограничение: 15 год
|
15 год
|
|
|
Первичные злокачественные новообразования у участника без предшествующего онкологического анамнеза
Временное ограничение: 15 год
|
Из-за небольшого числа участников, не получавших лечения и неизвестных групп лечения, данные не были предоставлены и не могли быть рассчитаны.
|
15 год
|
|
Окончательный прирост высоты (FH) по диагностической группе
Временное ограничение: Базовый уровень до 15 года
|
Показатель стандартного отклонения (SDS) показывает число стандартных отклонений от среднего значения для возраста и пола для отдельного измерения (нормальный диапазон составляет от -2 до +2 SDS).
SDS роста получается путем вычитания среднего значения популяции из значения роста человека, а затем деления этой разницы на стандартное отклонение популяции.
Значения SDS большей высоты указывают на большую высоту.
Из-за небольшого числа участников, не получавших лечения и неизвестных групп лечения, данные не были предоставлены и не могли быть рассчитаны.
|
Базовый уровень до 15 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с дефектами генов, связанных с развитием гипофиза
Временное ограничение: Базовый уровень до 15 года
|
Процент участников с генетическими дефектами, связанными с развитием гипофиза.
Гены включали, помимо прочего, GH1, рецептор рилизинг-гормона роста (GHRHR), ген гомеобокса, экспрессируемый в эмбриональных стволовых клетках (HESX1), гомеобокс 3 LIM (LHX3), домен POU, класс 1, фактор транскрипции 1 (POU1F1) и Пророк Ямы1 (PROP1).
|
Базовый уровень до 15 года
|
|
Прогнозируемый прирост за первый год в сравнении с фактическим приростом за первый год
Временное ограничение: Базовый уровень до 15 года
|
Значение прогнозируемого и наблюдаемого имеет ограниченное значение, это то, как сравнивается прогнозируемый и наблюдаемый прирост роста каждого участника, и это лучше всего оценивается с помощью R-квадрата.
Параметр оценки не будет правильным форматом для данных R2.
R2 может принимать значение от 0 до 1, причем значения ближе к 0 представляют плохое соответствие, а значения ближе к 1 представляют идеальное соответствие.
|
Базовый уровень до 15 года
|
|
Изменение от исходного до конечного роста в антропометрических показателях для участников с дефицитом SHOX
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й год
|
Исходный уровень, 15-й год
|
|
|
Процент участников с рецидивирующими новообразованиями и вторыми новообразованиями у выживших после рака в детстве
Временное ограничение: Базовый уровень до 15 года
|
Процент участников с рецидивом/прогрессированием первичного неопластического заболевания и/или развитием вторичных новообразований у перенесших рак в детстве.
|
Базовый уровень до 15 года
|
|
Процент участников с новообразованиями De Novo
Временное ограничение: Базовый уровень до 15 года
|
Процент участников с развитием неопластического заболевания de novo без неоплазии в анамнезе.
|
Базовый уровень до 15 года
|
|
Сахарный диабет (СД) у детей, получавших лечение соматропином, с различными диагнозами низкого роста
Временное ограничение: Базовый уровень до 15 года
|
Базовый уровень до 15 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 1999 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 февраля 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 марта 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
17 марта 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 мая 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 февраля 2019 г.
Последняя проверка
1 июля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Другой идентификатор: ELI Lilly and Company)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .