Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie léčby somatropinem u dětí (GeNeSIS)

11. února 2019 aktualizováno: Eli Lilly and Company

Mezinárodní studie genetiky a neuroendokrinologie malého vzrůstu (GeNeSIS)

GeneSIS je otevřená, nadnárodní, multicentrická observační studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby přípravkem Humatrope.

GeNeSIS je modulární program, který obsahuje:

  • Základní studie: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku Humatrope v observačním prostředí
  • Podstudie genetické analýzy: Zkoumání genetických defektů, které jsou základem deficitu růstového hormonu (GH) a poruch růstu bez deficitu GH
  • Dílčí studie predikce růstu: Práce na ověření a zpřesnění konkrétních modelů, aby bylo možné přesně předvídat reakci růstu na GH
  • Dílčí studie nedostatku genu obsahujícího homeobox (SHOX) krátkého vzrůstu: Objasnění klinických, endokrinních a radiologických rysů účastníků s deficitem SHOX v důsledku ztráty nebo mutace genu SHOX (včetně účastníků s Turnerovým syndromem)
  • Neoplázie Podstudie: Charakterizovat přirozenou historii neoplastického onemocnění, zejména ve vztahu k recidivě/progresi primární neoplazie nebo rozvoji sekundární neoplazie u dětí s neoplazií v anamnéze

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

22845

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Kliniky a soukromé praxe

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni účastníci účastnící se GeNeSIS musí být zapsáni do základní studie. Účastníci, kterým je poskytnut písemný souhlas se zveřejněním informací, mohou vstoupit do základní studie, pokud splňují některé z následujících pokynů pro zařazení:

  • Léčba přípravkem Humatrope pro zlepšení růstu.
  • Žádná léčba somatropinem u účastníků s anamnézou neoplazie nebo u pacientů s jakoukoli poruchou související s deficitem SHOX.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s uzavřenými epifýzami nejsou způsobilí pro vstup do GeNeSIS. Účastníci však mohou zůstat ve studii, pokud během účasti ve studii dojde k uzavření epifýzy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Ošetřené
Účastníci léčení somatropinem pro zlepšení růstu
Lék: Somatropin (původ z rekombinantní deoxyribonukleové kyseliny [rDNA])
Dávkování, frekvence a trvání podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Ostatní jména:
  • Humatrop
  • LY137998
Neléčená
Neléčení účastníci s přítomností nebo anamnézou neoplastického onemocnění hodnoceného pro endokrinní nebo růstovou poruchu nebo s jakoukoli poruchou související s deficitem SHOX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Diabetes mellitus 2. typu u účastníků léčených GH
Časové okno: Rok 15
Rok 15
Primární malignity u účastníka bez předchozí anamnézy rakoviny
Časové okno: Rok 15
Vzhledem k malému počtu zúčastněných účastníků, neléčených a neznámých léčebných skupin nebyla data poskytnuta a nebylo možné je vypočítat.
Rok 15
Zisk konečné výšky (FH) podle diagnostické skupiny
Časové okno: Výchozí stav do roku 15
Skóre standardní odchylky (SDS) udává počet směrodatných odchylek od průměru pro věk a pohlaví pro jednotlivé měření (normální rozsah je -2 až +2 SDS). Výška SDS je odvozena odečtením průměru populace od hodnoty výšky jednotlivce a následným dělením tohoto rozdílu směrodatnou odchylkou populace. Větší výška Hodnoty SDS označují větší výšku. Vzhledem k malému počtu zúčastněných účastníků, neléčených a neznámých léčebných skupin nebyla data poskytnuta a nebylo možné je vypočítat.
Výchozí stav do roku 15

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s defekty v genech spojených s vývojem hypofýzy
Časové okno: Výchozí stav do roku 15
Procento účastníků s genetickými vadami spojenými s vývojem hypofýzy. Geny zahrnovaly, ale nebyly omezeny na GH1, receptor hormonu uvolňujícího růstový hormon (GHRHR), gen Homeobox exprimovaný v embryonálních kmenových buňkách (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), doménu POU, třídu 1, transkripční faktor 1 (POU1F1) a Prophet of Pit1 (PROP1).
Výchozí stav do roku 15
Předpokládaný nárůst výšky v prvním roce versus skutečný nárůst výšky v prvním roce
Časové okno: Výchozí stav do roku 15
Hodnota předpovězeného a pozorovaného má omezený význam, jde o to, jak se porovnává předpokládaný a pozorovaný nárůst výšky každého účastníka, a to se nejlépe odhadne pomocí R-kvadrátu. Parametr odhadu by nebyl správný formát pro data R2. R2 může nabývat hodnoty mezi 0 a 1, přičemž hodnoty blížící se 0 představují špatné přizpůsobení, zatímco hodnoty blížící se 1 představují dokonalé přizpůsobení
Výchozí stav do roku 15
Změna ze základní linie na konečnou výšku v antropometrických opatřeních pro účastníky s nedostatkem SHOX
Časové okno: Výchozí stav, rok 15
Výchozí stav, rok 15
Procento účastníků s recidivujícími novotvary a druhými novotvary u dětí, které přežily rakovinu
Časové okno: Výchozí stav do roku 15
Procento účastníků s recidivou/progresí primárního neoplastického onemocnění a/nebo rozvojem sekundárních novotvarů u dětí, které přežily rakovinu.
Výchozí stav do roku 15
Procento účastníků s novotvary De Novo
Časové okno: Výchozí stav do roku 15
Procento účastníků s rozvojem de novo neoplastického onemocnění bez předchozí neoplazie v anamnéze.
Výchozí stav do roku 15
Diabetes Mellitus (DM) u dětí léčených somatropinem s různými diagnózami nízkého vzrůstu
Časové okno: Výchozí stav do roku 15
Výchozí stav do roku 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eli Lilly and Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 1999

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

17. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2712
  • B9R-EW-GDFC (Jiný identifikátor: ELI Lilly and Company)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu (GH).

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit