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Studio osservazionale sul trattamento con somatropina nei bambini (GeNeSIS)

11 febbraio 2019 aggiornato da: Eli Lilly and Company

Studio internazionale di genetica e neuroendocrinologia della bassa statura (GeNeSIS)

GeNeSIS è uno studio osservazionale in aperto, multinazionale, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con Humatrope.

GeNeSIS è un programma modulare che include:

  • Studio principale: valutazione della sicurezza e dell'efficacia di Humatrope nel contesto osservazionale
  • Sottostudio di analisi genetica: indagine sui difetti genetici alla base del deficit dell'ormone della crescita (GH) e dei disturbi della crescita non carenti di GH
  • Sottostudio sulla previsione della crescita: lavorare per convalidare e perfezionare modelli specifici per prevedere con precisione la risposta della crescita al GH
  • Sottostudio sulla carenza del gene Homeobox di bassa statura (SHOX): Chiarimento delle caratteristiche cliniche, endocrine e radiologiche dei partecipanti con carenza di SHOX dovuta alla perdita o alla mutazione del gene SHOX (inclusi i partecipanti con sindrome di Turner)
  • Sottostudio Neoplasia: per caratterizzare la storia naturale della malattia neoplastica, in particolare in relazione alla recidiva/progressione della neoplasia primaria o allo sviluppo della neoplasia secondaria nei bambini con una storia di neoplasia

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

22845

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 giorno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cliniche e studi privati

Descrizione

Criterio di inclusione:

Tutti i partecipanti che partecipano a GeNeSIS devono essere iscritti allo studio di base. I partecipanti per i quali viene fornito il consenso scritto al rilascio delle informazioni possono partecipare allo studio principale se soddisfano una delle seguenti linee guida sull'inclusione:

  • Trattamento con Humatrope per il miglioramento della crescita.
  • Nessun trattamento con somatropina nei partecipanti con una storia di neoplasia o in quelli con qualsiasi disturbo correlato alla carenza di SHOX.

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti con epifisi chiuse non sono idonei per l'iscrizione a GeNeSIS. Tuttavia, i partecipanti possono rimanere nello studio se si verifica la chiusura epifisaria durante la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trattata
Partecipanti trattati con somatropina per il miglioramento della crescita
Droga: Somatropina (origine dell'acido desossiribonucleico ricombinante [rDNA])
Dose, frequenza e durata a discrezione del medico curante.
Altri nomi:
  • Umatropo
  • LY137998
Non trattati
Partecipanti non trattati con presenza o anamnesi di malattia neoplastica valutata per disturbo endocrino o della crescita o con qualsiasi disturbo correlato alla carenza di SHOX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diabete mellito di tipo 2 nei partecipanti trattati con GH
Lasso di tempo: Anno 15
Anno 15
Neoplasie primarie nel partecipante senza precedente storia di cancro
Lasso di tempo: Anno 15
A causa del numero ridotto di partecipanti coinvolti, gruppi di trattamento non trattati e sconosciuti, i dati non sono stati forniti e non è stato possibile calcolarli.
Anno 15
Guadagno altezza finale (FH) per gruppo diagnostico
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 15
Il punteggio di deviazione standard (SDS) riporta il numero di deviazioni standard dalla media per età e sesso per una misurazione individuale (l'intervallo normale va da -2 a +2 SDS). Altezza SDS si ottiene sottraendo la media della popolazione dal valore dell'altezza dell'individuo e quindi dividendo tale differenza per la deviazione standard della popolazione. Altezza maggiore I valori SDS indicano un'altezza maggiore. A causa del numero ridotto di partecipanti coinvolti, gruppi di trattamento non trattati e sconosciuti, i dati non sono stati forniti e non è stato possibile calcolarli.
Baseline fino all'anno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con difetti nei geni associati allo sviluppo ipofisario
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 15
Percentuale di partecipanti con difetti genetici associati allo sviluppo ipofisario. I geni includevano ma non erano limitati a GH1, recettore dell'ormone di rilascio dell'ormone della crescita (GHRHR), gene Homeobox espresso nelle cellule staminali embrionali (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), dominio POU, classe 1, fattore di trascrizione 1 (POU1F1) e Profeta di Pit1 (PROP1).
Baseline fino all'anno 15
Aumento di altezza previsto per il primo anno rispetto all'aumento di altezza effettivo del primo anno
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 15
Il valore per previsto e osservato è di portata limitata, è il modo in cui l'aumento di altezza previsto rispetto a quello osservato di ciascun partecipante si confronta e questo è meglio stimato dall'R-quadrato. Un parametro di stima non sarebbe un formato corretto per i dati R2. R2 può assumere un valore compreso tra 0 e 1 con valori più vicini a 0 che rappresentano un adattamento scarso mentre valori più vicini a 1 rappresentano un adattamento perfetto
Baseline fino all'anno 15
Passaggio dalla linea di base all'altezza finale nelle misure antropometriche per i partecipanti con deficit di SHOX
Lasso di tempo: Linea di base, anno 15
Linea di base, anno 15
Percentuale di partecipanti con neoplasie ricorrenti e seconde neoplasie nei sopravvissuti al cancro infantile
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 15
Percentuale di partecipanti con recidiva/progressione della malattia neoplastica primaria e/o sviluppo di neoplasie secondarie nei sopravvissuti al cancro infantile.
Baseline fino all'anno 15
Percentuale di partecipanti con neoplasie de novo
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 15
Percentuale di partecipanti con sviluppo di malattia neoplastica de novo senza storia di precedente neoplasia.
Baseline fino all'anno 15
Diabete mellito (DM) in bambini trattati con somatropina con diverse diagnosi di bassa statura
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 15
Baseline fino all'anno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 1999

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

17 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2712
  • B9R-EW-GDFC (Altro identificatore: ELI Lilly and Company)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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