Observationsstudie av somatropinbehandling hos barn (GeNeSIS)
11 februari 2019 uppdaterad av: Eli Lilly and Company
The Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study (GeNeSIS)
GeNeSIS är en öppen, multinationell, multicenter, observationsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Humatrope-behandling.
GeNeSIS är ett modulärt program som inkluderar:
- Kärnstudie: Utvärdering av säkerheten och effektiviteten av Humatrope i observationsmiljön
- Genetisk analys delstudie: Undersökning av de genetiska defekterna bakom brist på tillväxthormon (GH) och icke-GH-bristtillväxtstörningar
- Growth Prediction Sub-studie: Arbetar med att validera och förfina specifika modeller för att exakt förutsäga tillväxtrespons på GH
- Short Stature Homeobox-innehållande gen (SHOX) Deficiency Sub-studie: Belysande av de kliniska, endokrina och radiologiska egenskaperna hos deltagare med SHOX-brist på grund av förlust av eller mutation i SHOX-genen (inklusive deltagare med Turners syndrom)
- Neoplasi-delstudie: Att karakterisera den naturliga historien för neoplastisk sjukdom, särskilt i relation till återkommande/progression av primär neoplasi eller utveckling av sekundär neoplasi hos barn med en historia av neoplasi
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
22845
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 dag och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Kliniker och privata mottagningar
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Alla deltagare som deltar i GeNeSIS måste vara inskrivna i kärnstudien. Deltagare för vilka skriftligt samtycke till att lämna ut information kan delta i kärnstudien om de uppfyller någon av följande inkluderingsriktlinjer:
- Behandling med Humatrope för att förbättra tillväxten.
- Ingen behandling med somatropin hos deltagare med en historia av neoplasi eller hos de med någon SHOX-bristrelaterad störning.
Exklusions kriterier:
- Deltagare med slutna epifyser är inte berättigade till GeNeSIS-inträde. Däremot kan deltagare stanna kvar i studien om epifysavslutning inträffar under studiedeltagandet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Behandlad
Deltagare som behandlades med somatropin för att förbättra tillväxten
|
Dos, frekvens och varaktighet efter bedömning av behandlande läkare.
Andra namn:
|
|
Obehandlad
Obehandlade deltagare med närvaro eller historia av neoplastisk sjukdom utvärderad för endokrin eller tillväxtstörning eller med någon SHOX-bristrelaterad störning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Typ 2-diabetes mellitus hos GH-behandlade deltagare
Tidsram: År 15
|
År 15
|
|
|
Primära maligniteter hos deltagare utan tidigare cancerhistoria
Tidsram: År 15
|
På grund av det lilla antalet inblandade deltagare, obehandlade och okända behandlingsgrupper, lämnades inga data och kunde inte beräknas.
|
År 15
|
|
Slutlig höjdökning (FH) av diagnosgrupp
Tidsram: Baslinje till och med år 15
|
Standardavvikelsepoängen (SDS) rapporterar antalet standardavvikelser från medelvärdet för ålder och kön för en individuell mätning (normalområdet är -2 till +2 SDS).
Höjd SDS härleds genom att subtrahera populationsmedelvärdet från individens höjdvärde och sedan dividera den skillnaden med populationens standardavvikelse.
Större höjd SDS-värden indikerar större höjd.
På grund av det lilla antalet inblandade deltagare, obehandlade och okända behandlingsgrupper, lämnades inga data och kunde inte beräknas.
|
Baslinje till och med år 15
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med defekter i gener associerade med hypofysutveckling
Tidsram: Baslinje till och med år 15
|
Andel deltagare med genetiska defekter associerade med hypofysens utveckling.
Gener inkluderade men var inte begränsade till GH1, tillväxthormonfrisättande hormonreceptor (GHRHR), Homeobox-genen uttryckt i embryonala stamceller (HESX1), LIM homeobox 3 (LHX3), POU-domän, klass 1, transkriptionsfaktor 1 (POU1F1) och Profeten av Pit1 (PROP1).
|
Baslinje till och med år 15
|
|
Förutspådd höjdökning första året kontra faktisk höjdökning första året
Tidsram: Baslinje till och med år 15
|
Värdet för förutspådd och observerad är av begränsad bäring, det är hur varje deltagares förutsagda kontra observerade höjdökning jämförs och detta uppskattas bäst av R-kvadraten.
En uppskattningsparameter skulle inte vara ett korrekt format för R2-data.
R2 kan ta ett värde mellan 0 och 1 med värden närmare 0 som representerar en dålig passform medan värden närmare 1 representerar en perfekt passform
|
Baslinje till och med år 15
|
|
Ändring från baslinje till slutlig höjd i antropometriska mått för deltagare med SHOX-brist
Tidsram: Baslinje, år 15
|
Baslinje, år 15
|
|
|
Andel deltagare med återkommande neoplasmer och andra neoplasmer i barncanceröverlevande
Tidsram: Baslinje till och med år 15
|
Andel deltagare med recidiv/progression av primär neoplastisk sjukdom och/eller utveckling av sekundära neoplasmer hos barncanceröverlevande.
|
Baslinje till och med år 15
|
|
Andel deltagare med De Novo Neoplasms
Tidsram: Baslinje till och med år 15
|
Andel deltagare med utveckling av de novo neoplastisk sjukdom utan tidigare neoplasi.
|
Baslinje till och med år 15
|
|
Diabetes Mellitus (DM) hos somatropinbehandlade barn med olika kortväxtdiagnoser
Tidsram: Baslinje till och med år 15
|
Baslinje till och med år 15
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 1999
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 februari 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 mars 2010
Första postat (Uppskatta)
17 mars 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 maj 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 februari 2019
Senast verifierad
1 juli 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Annan identifierare: ELI Lilly and Company)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .