Beobachtungsstudie zur Somatropin-Behandlung bei Kindern (GeNeSIS)
11. Februar 2019 aktualisiert von: Eli Lilly and Company
Die internationale Studie zur Genetik und Neuroendokrinologie von Kleinwuchs (GeNeSIS)
GeNeSIS ist eine offene, multinationale, multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Humatrope-Behandlung.
GeNeSIS ist ein modulares Programm, das Folgendes umfasst:
- Kernstudie: Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Humatrope im Beobachtungssetting
- Teilstudie zur genetischen Analyse: Untersuchung der genetischen Defekte, die einem Wachstumshormonmangel (GH) und Wachstumsstörungen ohne GH-Mangel zugrunde liegen
- Teilstudie zur Wachstumsvorhersage: Arbeit an der Validierung und Verfeinerung spezifischer Modelle, um die Wachstumsreaktion auf Wachstumshormone genau vorherzusagen
- Unterstudie zum Mangel an kleinwüchsigen Homöoboxen mit Genmangel (SHOX): Aufklärung der klinischen, endokrinen und radiologischen Merkmale von Teilnehmern mit SHOX-Mangel aufgrund des Verlusts oder der Mutation im SHOX-Gen (einschließlich Teilnehmern mit Turner-Syndrom)
- Teilstudie „Neoplasie“: Zur Charakterisierung des natürlichen Verlaufs neoplastischer Erkrankungen, insbesondere im Zusammenhang mit dem Wiederauftreten/Fortschreiten primärer Neoplasien oder der Entwicklung sekundärer Neoplasien bei Kindern mit Neoplasien in der Vorgeschichte
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
22845
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Tag und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Kliniken und Privatpraxen
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Alle Teilnehmer, die an GeNeSIS teilnehmen, müssen in der Kernstudie eingeschrieben sein. Teilnehmer, für die eine schriftliche Einwilligung zur Veröffentlichung von Informationen vorliegt, können an der Kernstudie teilnehmen, wenn sie eine der folgenden Einschlussrichtlinien erfüllen:
- Behandlung mit Humatrope zur Verbesserung des Wachstums.
- Keine Behandlung mit Somatropin bei Teilnehmern mit Neoplasien in der Vorgeschichte oder bei Teilnehmern mit einer SHOX-Mangel-bedingten Störung.
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer mit geschlossenen Epiphysen haben keinen Anspruch auf GeNeSIS-Eintritt. Teilnehmer können jedoch in der Studie bleiben, wenn es während der Studienteilnahme zu einem Epiphysenverschluss kommt.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Behandelt
Die Teilnehmer wurden zur Wachstumsverbesserung mit Somatropin behandelt
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Dosierung, Häufigkeit und Dauer liegen im Ermessen des behandelnden Arztes.
Andere Namen:
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Unbehandelt
Unbehandelte Teilnehmer mit Vorliegen oder Vorgeschichte einer neoplastischen Erkrankung wurden auf endokrine oder Wachstumsstörungen oder mit einer SHOX-Mangel-bedingten Störung untersucht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Typ-2-Diabetes mellitus bei mit GH behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: Jahr 15
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Jahr 15
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Primäre maligne Erkrankungen bei Teilnehmern ohne Krebsvorgeschichte
Zeitfenster: Jahr 15
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Aufgrund der geringen Teilnehmerzahl, unbehandelter und unbekannter Behandlungsgruppen wurden keine Daten bereitgestellt und konnten nicht berechnet werden.
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Jahr 15
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Endgültige Höhenzunahme (FH) nach Diagnosegruppe
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Der Standardabweichungswert (SDS) gibt die Anzahl der Standardabweichungen vom Mittelwert für Alter und Geschlecht für eine einzelne Messung an (der Normalbereich liegt zwischen -2 und +2 SDS).
Das Höhen-SDS wird ermittelt, indem der Bevölkerungsmittelwert vom Körpergrößenwert des Individuums subtrahiert und diese Differenz dann durch die Populationsstandardabweichung dividiert wird.
Größere SDS-Werte weisen auf eine größere Höhe hin.
Aufgrund der geringen Teilnehmerzahl, unbehandelter und unbekannter Behandlungsgruppen wurden keine Daten bereitgestellt und konnten nicht berechnet werden.
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Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Defekten in Genen, die mit der Hypophysenentwicklung verbunden sind
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Prozentsatz der Teilnehmer mit genetischen Defekten im Zusammenhang mit der Hypophysenentwicklung.
Zu den Genen gehörten unter anderem GH1, Wachstumshormon-Releasing-Hormon-Rezeptor (GHRHR), in embryonalen Stammzellen exprimiertes Homeobox-Gen (HESX1), LIM-Homöobox 3 (LHX3), POU-Domäne, Klasse 1, Transkriptionsfaktor 1 (POU1F1) und Prophet von Pit1 (PROP1).
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Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Vorhergesagter Höhenzuwachs im ersten Jahr im Vergleich zum tatsächlichen Höhenzuwachs im ersten Jahr
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Der Wert für vorhergesagt und beobachtet ist von begrenzter Aussagekraft. Er bestimmt, wie der vorhergesagte mit dem beobachteten Höhenzuwachs jedes Teilnehmers verglichen wird, und dieser lässt sich am besten anhand des R-Quadrats schätzen.
Ein Schätzparameter wäre kein korrektes Format für die R2-Daten.
R2 kann einen Wert zwischen 0 und 1 annehmen, wobei Werte näher an 0 eine schlechte Anpassung darstellen, während Werte näher an 1 eine perfekte Anpassung darstellen
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Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Änderung der anthropometrischen Maße von der Grundlinie zur Endgröße für Teilnehmer mit SHOX-Mangel
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 15
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Grundlinie, Jahr 15
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Prozentsatz der Teilnehmer mit wiederkehrenden Neubildungen und zweiten Neubildungen bei Krebsüberlebenden im Kindesalter
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Wiederauftreten/Fortschreiten der primären neoplastischen Erkrankung und/oder der Entwicklung sekundärer Neoplasien bei Krebsüberlebenden im Kindesalter.
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Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Prozentsatz der Teilnehmer mit De-Novo-Neubildungen
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Prozentsatz der Teilnehmer mit der Entwicklung einer neoplastischen De-novo-Erkrankung ohne vorherige Neoplasie in der Vorgeschichte.
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Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Diabetes mellitus (DM) bei mit Somatropin behandelten Kindern mit unterschiedlichen Kleinwuchsdiagnosen
Zeitfenster: Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Grundlinie bis zur 15. Klasse
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 1999
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. September 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Februar 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. März 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
17. März 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. Mai 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Februar 2019
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Andere Kennung: ELI Lilly and Company)
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