Badanie obserwacyjne leczenia somatropiną u dzieci (GeNeSIS)
11 lutego 2019 zaktualizowane przez: Eli Lilly and Company
Międzynarodowe badanie genetyki i neuroendokrynologii niskiego wzrostu (GeNeSIS)
GeNeSIS jest otwartym, międzynarodowym, wieloośrodkowym badaniem obserwacyjnym mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia preparatem Humatrope.
GeNeSIS to modułowy program, który obejmuje:
- Badanie główne: ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Humatrope w warunkach obserwacyjnych
- Badanie częściowe analizy genetycznej: badanie wad genetycznych leżących u podstaw niedoboru hormonu wzrostu (GH) i zaburzeń wzrostu niezwiązanych z niedoborem GH
- Badanie cząstkowe przewidywania wzrostu: praca nad walidacją i udoskonalaniem określonych modeli w celu dokładnego przewidywania odpowiedzi wzrostu na GH
- Niski wzrost Homeobox zawierający gen (SHOX) Badanie podrzędne dotyczące niedoboru: Wyjaśnienie klinicznych, endokrynologicznych i radiologicznych cech uczestników z niedoborem SHOX z powodu utraty lub mutacji genu SHOX (w tym uczestników z zespołem Turnera)
- Badanie cząstkowe dotyczące nowotworów: Charakterystyka naturalnego przebiegu choroby nowotworowej, zwłaszcza w odniesieniu do nawrotu/progresji pierwotnej neoplazji lub rozwoju wtórnej neoplazji u dzieci z nowotworem w wywiadzie
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
22845
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 dzień i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Kliniki i prywatne praktyki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Wszyscy uczestnicy biorący udział w GeNeSIS muszą być zapisani do badania podstawowego. Uczestnicy, którzy otrzymali pisemną zgodę na ujawnienie informacji, mogą wziąć udział w badaniu głównym, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych wytycznych dotyczących włączenia:
- Leczenie preparatem Humatrope w celu poprawy wzrostu.
- Brak leczenia somatropiną u uczestników z nowotworami w wywiadzie lub u osób z jakimkolwiek zaburzeniem związanym z niedoborem SHOX.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy z zamkniętymi nasadami nasadowymi nie kwalifikują się do wpisu GeNeSIS. Jednak uczestnicy mogą pozostać w badaniu, jeśli podczas udziału w badaniu nastąpi zamknięcie nasad kości.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Leczony
Uczestnicy leczeni somatropiną w celu poprawy wzrostu
|
Dawka, częstotliwość i czas trwania według uznania lekarza prowadzącego.
Inne nazwy:
|
|
Nieleczone
Nieleczeni uczestnicy z obecnością lub historią choroby nowotworowej ocenianej pod kątem zaburzeń endokrynologicznych lub zaburzeń wzrostu lub z jakimkolwiek zaburzeniem związanym z niedoborem SHOX
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Cukrzyca typu 2 u uczestników leczonych GH
Ramy czasowe: Rok 15
|
Rok 15
|
|
|
Pierwotne nowotwory złośliwe u uczestnika bez wcześniejszej historii raka
Ramy czasowe: Rok 15
|
Ze względu na niewielką liczbę zaangażowanych uczestników, nieleczonych i nieznanych grup terapeutycznych dane nie zostały dostarczone i nie mogły zostać obliczone.
|
Rok 15
|
|
Końcowy wzrost wysokości (FH) według grupy diagnostycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 15
|
Wynik odchylenia standardowego (SDS) podaje liczbę odchyleń standardowych od średniej dla wieku i płci dla indywidualnego pomiaru (zakres normalny wynosi od -2 do +2 SDS).
Wysokość SDS uzyskuje się przez odjęcie średniej populacji od wartości wzrostu osobnika, a następnie podzielenie tej różnicy przez odchylenie standardowe populacji.
Większa wysokość Wartości SDS wskazują na większą wysokość.
Ze względu na niewielką liczbę zaangażowanych uczestników, nieleczonych i nieznanych grup terapeutycznych dane nie zostały dostarczone i nie mogły zostać obliczone.
|
Linia bazowa do roku 15
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z defektami genów związanych z rozwojem przysadki
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 15
|
Odsetek uczestników z wadami genetycznymi związanymi z rozwojem przysadki.
Geny obejmowały między innymi GH1, receptor hormonu uwalniającego hormon wzrostu (GHRHR), gen Homeobox wyrażany w embrionalnych komórkach macierzystych (HESX1), homeobox LIM 3 (LHX3), domenę POU, klasa 1, czynnik transkrypcyjny 1 (POU1F1) i Prorok Otchłani1 (PROP1).
|
Linia bazowa do roku 15
|
|
Przewidywany przyrost wzrostu w pierwszym roku w porównaniu z rzeczywistym przyrostem wzrostu w pierwszym roku
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 15
|
Wartość przewidywanego i obserwowanego ma ograniczony namiar, jest to sposób, w jaki porównuje się przewidywany i obserwowany przyrost wzrostu każdego uczestnika, a najlepiej oszacować go przez R-kwadrat.
Parametr oszacowania nie byłby poprawnym formatem dla danych R2.
R2 może przyjmować wartości od 0 do 1, przy czym wartości bliższe 0 reprezentują słabe dopasowanie, a wartości bliższe 1 oznaczają idealne dopasowanie
|
Linia bazowa do roku 15
|
|
Zmiana od linii podstawowej do ostatecznej wysokości w pomiarach antropometrycznych dla uczestników z niedoborem SHOX
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 15
|
Linia bazowa, rok 15
|
|
|
Odsetek uczestników z nawracającymi nowotworami i drugimi nowotworami wśród osób, które przeżyły raka w dzieciństwie
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 15
|
Odsetek uczestników z nawrotem/progresją pierwotnej choroby nowotworowej i/lub rozwojem wtórnych nowotworów u dzieci, które przeżyły raka.
|
Linia bazowa do roku 15
|
|
Odsetek uczestników z nowotworami De Novo
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 15
|
Odsetek uczestników z rozwojem choroby nowotworowej de novo bez historii wcześniejszej neoplazji.
|
Linia bazowa do roku 15
|
|
Cukrzyca (DM) u dzieci leczonych somatropiną z różnymi rozpoznaniami niskiego wzrostu
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 15
|
Linia bazowa do roku 15
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Child CJ, Zimmermann AG, Chrousos GP, Cummings E, Deal CL, Hasegawa T, Jia N, Lawrence S, Linglart A, Loche S, Maghnie M, Perez Sanchez J, Polak M, Predieri B, Richter-Unruh A, Rosenfeld RG, Yeste D, Yorifuji T, Blum WF. Safety Outcomes During Pediatric GH Therapy: Final Results From the Prospective GeNeSIS Observational Program. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Feb 1;104(2):379-389. doi: 10.1210/jc.2018-01189.
- Deal C, Kirsch S, Chanoine JP, Lawrence S, Cummings E, Rosolowsky ET, Marks SD, Jia N, Child CJ; GeNeSIS National Board on behalf of the GeNeSIS Canada Investigators. Growth hormone treatment of Canadian children: results from the GeNeSIS phase IV prospective observational study. CMAJ Open. 2018 Sep 10;6(3):E372-E383. doi: 10.9778/cmajo.20180020. Print 2018 Jul-Sep.
- Quigley CA, Child CJ, Zimmermann AG, Rosenfeld RG, Robison LL, Blum WF. Mortality in Children Receiving Growth Hormone Treatment of Growth Disorders: Data From the Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study. J Clin Endocrinol Metab. 2017 Sep 1;102(9):3195-3205. doi: 10.1210/jc.2017-00214.
- Blum WF, Deal C, Zimmermann AG, Shavrikova EP, Child CJ, Quigley CA, Drop SL, Cutler GB Jr, Rosenfeld RG. Development of additional pituitary hormone deficiencies in pediatric patients originally diagnosed with idiopathic isolated GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013 Nov 22;170(1):13-21. doi: 10.1530/EJE-13-0643. Print 2014 Jan.
- Deal C, Hasselmann C, Pfaffle RW, Zimmermann AG, Quigley CA, Child CJ, Shavrikova EP, Cutler GB Jr, Blum WF. Associations between pituitary imaging abnormalities and clinical and biochemical phenotypes in children with congenital growth hormone deficiency: data from an international observational study. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):283-92. doi: 10.1159/000350829. Epub 2013 May 16.
- Child CJ, Zimmermann AG, Scott RS, Cutler GB Jr, Battelino T, Blum WF; GeNeSIS International Advisory Board. Prevalence and incidence of diabetes mellitus in GH-treated children and adolescents: analysis from the GeNeSIS observational research program. J Clin Endocrinol Metab. 2011 Jun;96(6):E1025-34. doi: 10.1210/jc.2010-3023. Epub 2011 Apr 13. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2011 Aug;96(8):2624.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 1999
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lutego 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 marca 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 maja 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 lutego 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2712
- B9R-EW-GDFC (Inny identyfikator: ELI Lilly and Company)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .