血友病 A の小児における rFVIIa 予防と阻害剤 (ENJOIH)
2013年4月5日 更新者：Elena Santagostino、Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
血友病 A および阻害剤を持つ小児における rFVIIa 予防に関する研究者主導の研究 - 阻害剤を持つ血友病 A 児の関節損傷を予防する欧州の取り組み
この研究では、高力価阻害剤を発症した血友病Aの小児における関節出血の頻度と関節損傷の発症を軽減するための、組換え活性型FVIIによる予防的治療の有効性と安全性を評価しています。
調査の概要
詳細な説明
これは、阻害剤を投与された血友病の小児における出血頻度の減少と整形外科的状態の維持において、従来のオンデマンド療法と比較して、組換え活性型FVIIによる予防的毎日治療の利点の証拠を得るために設計された多施設共同無作為化対照研究である。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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Florence、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
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Milan、イタリア、20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli、イタリア、80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
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Barcellona、スペイン、08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
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Valencia、スペイン、46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
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Bremen、ドイツ、28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
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Frankfurt/M、ドイツ、60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Lyon、フランス、69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
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Bucarest、ルーマニア
- National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara、ルーマニア、300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 必要に応じてまたは予防的に第 VIII 因子による治療を受けており、第 VIII 因子に対する阻害剤を開発している血友病 A 患者
- 最初の阻害剤検出時から 2 年以内。
- 反応性の高い阻害剤 (過去のピーク > 5 BU/mL)、および阻害剤力価が陰性の場合の既知の既往歴反応。
- 50 IU/Kg/日から200 IU/Kg/日の範囲のFVIII用量で毎日のITIを開始する候補者
- -研究に参加する前の過去6か月以内に同じ関節で最大2回の出血、または2年以内に同じ関節で最大6回の出血
- 毎日の点滴のための十分な静脈アクセスがあり、治験薬を再構成して注射できる（介護者）
- 両親または法的保護者によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- ITIはすでに始まっています
- -治験薬の活性物質または賦形剤に対する過敏症が既知または疑われる患者
- -ランダム化前の30日以内の治験薬の投与
- 先天性血友病以外の凝固障害 A.
- -幼い頃（40歳未満）の血栓症の家族歴、既知の血栓増加症、カテーテル関連の深部静脈血栓症を含む血栓症の既往歴、新生児血栓症の既往。
- 既知の偽腫瘍
- 既知の重度の肝疾患
- スクリーニング時の血小板数 < 50,000 血小板/μL
- 1か月以内の手術、または計画された大手術および/または整形外科手術。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：予防
組換え活性化FVII 90μg/kg/日静脈内投与による予防
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90μg/kg/日静脈内投与
他の名前：
270 μg/kg (初回/単回投与) または 90 μg/kg 静注による出血エピソードの治療
出血が治まるまで 2 ～ 3 時間ごと
他の名前：
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アクティブコンパレータ：オンデマンド治療
270 μg/kg (初回/単回投与) または 90 μg/kg 静注による出血エピソードの治療
出血が治まるまで 2 ～ 3 時間ごと
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90μg/kg/日静脈内投与
他の名前：
270 μg/kg (初回/単回投与) または 90 μg/kg 静注による出血エピソードの治療
出血が治まるまで 2 ～ 3 時間ごと
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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関節出血の総数。
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血友病関節健康スコアによって評価される関節の状態
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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有害事象および重篤な有害事象の数。
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Elena Santagostino, MD, PhD、Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年12月1日
一次修了 (予想される)
2014年2月1日
研究の完了 (予想される)
2014年4月1日
試験登録日
最初に提出
2010年4月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年4月15日
最初の投稿 (見積もり)
2010年4月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年4月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年4月5日
最終確認日
2013年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。