rFVIIa-profylaksia lapsilla, joilla on hemofilia A ja estäjiä (ENJOIH)
perjantai 5. huhtikuuta 2013 päivittänyt: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Tutkijan aloitteesta tehty tutkimus rFVIIa:n ehkäisystä lapsilla, joilla on hemofilia A ja estäjät – eurooppalainen aloite nivelvaurioiden ehkäisemiseksi hemofilia A:n lapsilla, joilla on estäjiä
Tutkimuksessa arvioidaan yhdistelmä-DNA-tekniikalla aktivoidun FVII:n ennaltaehkäisevän hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta nivelvuotojen esiintyvyyden vähentämisessä ja nivelvaurioiden kehittymisessä hemofilia A:ta sairastavilla lapsilla, joille kehittyy korkeatiitterisiä estäjiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on saada todisteita ennaltaehkäisevän, päivittäisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla aktivoidun FVII-hoidon eduista verrattuna tavanomaiseen on-demand-hoitoon verenvuototiheyden vähentämisessä ja ortopedisen tilan säilyttämisessä hemofilisillä lapsilla, joilla on estäjät.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcellona, Espanja, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanja, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Italia, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italia, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
-
-
-
Bucarest, Romania
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Romania, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Saksa, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Saksa, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 8 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hemofilia A:ta sairastavat potilaat, joita on hoidettu tekijä VIII:lla tarpeen mukaan tai ennaltaehkäisevästi ja joille on kehittynyt tekijä VIII:n estäjiä
- ≤ 2 vuotta ensimmäisestä inhibiittorin havaitsemisesta.
- Voimakkaasti reagoivat inhibiittorit (historiallinen huippu > 5 BU/ml) ja tunnettu anamnestinen vaste, jos inhibiittorititteri on negatiivinen.
- Ehdokkaat aloittamaan päivittäisen ITI:n FVIII-annoksilla 50 IU/kg/vrk - 200 IU/kg/vrk
- Enintään kaksi verenvuotoa samassa nivelessä viimeisen 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa tai enintään kuusi nivelvuotoa samassa nivelessä 2 vuoden sisällä
- Riittävä laskimopääsy päivittäistä infuusiota varten ja pystyy (hoitaja) saattamaan käyttövalmiiksi ja pistämään tutkimuslääkkeen
- Vanhempien tai laillisten huoltajien tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- ITI on jo alkanut
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle
- Minkä tahansa tutkimustuotteen antaminen 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista
- Muut hyytymishäiriöt kuin synnynnäinen hemofilia A.
- Suvussa esiintynyt tromboosi varhaisessa iässä (< 40 vuotta), tunnettu trombofilia, mikä tahansa aikaisempi tromboosi, mukaan lukien katetriin liittyvä syvä laskimotukos, aiempi vastasyntyneen tromboosi.
- Tunnetut pseudokasvaimet
- Tunnettu vakava maksasairaus
- Verihiutalemäärä < 50 000 verihiutaletta/µL seulonnassa
- Leikkaus kuukauden sisällä tai suunniteltu suuri ja/tai ortopedinen leikkaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: profylaksi
profylaksi rekombinanttiaktivoidulla FVII:llä 90 ug/kg/päivä i.v.
|
90 ug/kg/päivä i.v.
Muut nimet:
verenvuotoepisodien hoito annoksella 270 µg/kg (ensimmäinen/kerta-annos) tai 90 µg/kg i.v.
2-3 tunnin välein verenvuodon loppumiseen asti
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: pyynnöstä hoitoa
verenvuotoepisodien hoito annoksella 270 µg/kg (ensimmäinen/kerta-annos) tai 90 µg/kg i.v.
2-3 tunnin välein verenvuodon loppumiseen asti
|
90 ug/kg/päivä i.v.
Muut nimet:
verenvuotoepisodien hoito annoksella 270 µg/kg (ensimmäinen/kerta-annos) tai 90 µg/kg i.v.
2-3 tunnin välein verenvuodon loppumiseen asti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Nivelvuotojen kokonaismäärä.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Nivelen tila on arvioitu Hemophilia Joint Health Score -arvolla
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien lukumäärä.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. huhtikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. huhtikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 16. huhtikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 8. huhtikuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. huhtikuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Muu tunniste: FDA)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .