Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Profylaxe rFVIIa u dětí s hemofilií A a inhibitory (ENJOIH)

5. dubna 2013 aktualizováno: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Studie iniciovaná zkoušejícím o profylaxi rFVIIa u dětí s hemofilií A a inhibitory – Evropská iniciativa pro prevenci poškození kloubů u dětí s hemofilií A s inhibitory

Studie hodnotí účinnost a bezpečnost profylaktické léčby rekombinantně aktivovaným FVII při snižování frekvence kloubního krvácení a rozvoje kloubního poškození u dětí s hemofilií A, u kterých se vyvinou inhibitory s vysokým titrem.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, kontrolovanou studii navrženou tak, aby získala důkazy o výhodách profylaktické denní léčby rekombinantním aktivovaným FVII ve srovnání s konvenční terapií podle potřeby při snižování frekvence krvácení a zachování ortopedického stavu u hemofilických dětí pomocí inhibitorů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69003
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
      • Milan, Itálie, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Itálie, 80144
        • Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
      • Bremen, Německo, 28205
        • Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt/M, Německo, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
  • Rumunsko
      • Bucarest, Rumunsko
        • National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
        • Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
  • Španělsko
      • Barcellona, Španělsko, 08035
        • Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s hemofilií A, kteří byli léčeni faktorem VIII na vyžádání nebo v rámci profylaxe a u kterých se vyvinuly inhibitory faktoru VIII
  • ≤ 2 roky od první detekce inhibitoru.
  • Inhibitory s vysokou odezvou (historický vrchol > 5 BU/ml) a známá anamnestická odpověď v případě negativního titru inhibitoru.
  • Kandidáti, kteří mají začít denní ITI s dávkami FVIII v rozmezí od 50 IU/kg/den do 200 IU/kg/den
  • Maximálně dvě krvácení do stejného kloubu během posledních 6 měsíců před vstupem do studie nebo maximálně šest krvácení do stejného kloubu během 2 let
  • Přiměřený žilní přístup pro každodenní infuzi a schopný (pečovatel) rekonstituovat a injekčně podávat studovaný lék
  • Informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců.

Kritéria vyloučení:

  • ITI již začalo
  • Známá nebo předpokládaná hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léku
  • Podávání jakéhokoli hodnoceného přípravku během 30 dnů před randomizací
  • Jiné poruchy koagulace než vrozená hemofilie A.
  • Rodinná anamnéza trombózy v raném věku (< 40 let), známá trombofilie, jakákoli předchozí trombóza včetně hluboké žilní trombózy související s katetrem, předchozí neonatální trombóza.
  • Známé pseudonádory
  • Známé závažné onemocnění jater
  • Počet krevních destiček < 50 000 krevních destiček/µl při screeningu
  • Operace do jednoho měsíce nebo plánovaná velká a/nebo ortopedická operace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: profylaxe
profylaxe rekombinantním aktivovaným FVII 90 ug/kg/den i.v.
Lék: rekombinantní aktivovaný faktor VII
90 ug/kg/den i.v.
Ostatní jména:
  • NovoSeven
Lék: rekombinantní aktivovaný faktor VII
léčba krvácivých epizod dávkou 270 µg/kg (první/jednorázová dávka) nebo 90 µg/kg i.v. každé 2-3 hodiny až do vymizení krvácení
Ostatní jména:
  • NovoSeven
Aktivní komparátor: ošetření na vyžádání
léčba krvácivých epizod dávkou 270 µg/kg (první/jednorázová dávka) nebo 90 µg/kg i.v. každé 2-3 hodiny až do vymizení krvácení
Lék: rekombinantní aktivovaný faktor VII
90 ug/kg/den i.v.
Ostatní jména:
  • NovoSeven
Lék: rekombinantní aktivovaný faktor VII
léčba krvácivých epizod dávkou 270 µg/kg (první/jednorázová dávka) nebo 90 µg/kg i.v. každé 2-3 hodiny až do vymizení krvácení
Ostatní jména:
  • NovoSeven

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkový počet kloubních krvácení.
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stav kloubu hodnocený pomocí Hemophilia Joint Health Score
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod.
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2010

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

16. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. dubna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2013

Naposledy ověřeno

1. dubna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENJOIH 01
  • IND 14503 (Jiný identifikátor: FDA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitory

Klinické studie na rekombinantní aktivovaný faktor VII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit