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Profilaxis con rFVIIa en niños con hemofilia A e inhibidores (ENJOIH)

5 de abril de 2013 actualizado por: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Un estudio iniciado por un investigador sobre la profilaxis con rFVIIa en niños con hemofilia A e inhibidores - Iniciativa europea para prevenir el daño articular en niños con hemofilia A con inhibidores

El estudio evalúa la eficacia y seguridad de un tratamiento profiláctico con FVII recombinante activado para reducir la frecuencia de hemorragias articulares y el desarrollo de daño articular en niños con hemofilia A que desarrollan inhibidores de alto título.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado diseñado para obtener evidencia de la ventaja del tratamiento profiláctico diario con FVII activado recombinante en comparación con la terapia convencional a demanda para reducir la frecuencia de sangrado y preservar el estado ortopédico en niños hemofílicos con inhibidores.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

50

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
      • Bremen, Alemania, 28205
        • Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt/M, Alemania, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
  • España
      • Barcellona, España, 08035
        • Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28046
        • Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, España, 46009
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69003
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
      • Milan, Italia, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80144
        • Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
  • Rumania
      • Bucarest, Rumania
        • National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumania, 300011
        • Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 8 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con hemofilia A que han sido tratados con factor VIII a demanda o en profilaxis y que han desarrollado inhibidores del factor VIII
  • ≤ 2 años desde el momento de la detección del primer inhibidor.
  • Inhibidores de alta respuesta (pico histórico > 5 BU/mL) y respuesta anamnésica conocida en caso de título de inhibidor negativo.
  • Candidatos a iniciar ITI diaria con dosis de FVIII que van desde 50 UI/Kg/día hasta 200 UI/Kg/día
  • Máximo de dos hemorragias en la misma articulación en los últimos 6 meses antes de ingresar al estudio o máximo de seis hemorragias en la misma articulación en los 2 años
  • Acceso venoso adecuado para la infusión diaria y capaz (cuidador) de reconstituir e inyectar el fármaco del estudio
  • Consentimiento informado de los padres o tutores legales.

Criterio de exclusión:

  • ITI ya empezó
  • Hipersensibilidad conocida o sospechada al principio activo o a alguno de los excipientes del fármaco del estudio
  • Administración de cualquier producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización
  • Otros trastornos de la coagulación además de la hemofilia A congénita.
  • Antecedentes familiares de trombosis a una edad temprana (< 40 años), trombofilia conocida, cualquier trombosis previa, incluida la trombosis venosa profunda relacionada con el catéter, trombosis neonatal previa.
  • Pseudotumores conocidos
  • Enfermedad hepática grave conocida
  • Recuento de plaquetas < 50 000 plaquetas/µl en la selección
  • Cirugía en el plazo de un mes o cirugía mayor y/u ortopédica prevista.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: profilaxis
profilaxis con FVII recombinante activado 90 µg/kg/día i.v.
Droga: factor VII activado recombinante
90 µg/kg/día i.v.
Otros nombres:
  • NovoSeven
Droga: factor VII activado recombinante
tratamiento de episodios hemorrágicos con 270 µg/kg (primera/dosis única) o 90 µg/kg i.v. cada 2-3 horas hasta resolución del sangrado
Otros nombres:
  • NovoSeven
Comparador activo: tratamiento bajo demanda
tratamiento de episodios hemorrágicos con 270 µg/kg (primera/dosis única) o 90 µg/kg i.v. cada 2-3 horas hasta resolución del sangrado
Droga: factor VII activado recombinante
90 µg/kg/día i.v.
Otros nombres:
  • NovoSeven
Droga: factor VII activado recombinante
tratamiento de episodios hemorrágicos con 270 µg/kg (primera/dosis única) o 90 µg/kg i.v. cada 2-3 horas hasta resolución del sangrado
Otros nombres:
  • NovoSeven

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número total de hemorragias articulares.
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Estado de las articulaciones evaluado por Hemophilia Joint Health Score
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Número de eventos adversos y eventos adversos graves.
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Investigadores

  • Investigador principal: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2010

Finalización primaria (Anticipado)

1 de febrero de 2014

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de abril de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de abril de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de abril de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2013

Última verificación

1 de abril de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ENJOIH 01
  • IND 14503 (Otro identificador: FDA)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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