혈우병 A 및 억제제가 있는 어린이의 rFVIIa 예방 (ENJOIH)
2013년 4월 5일 업데이트: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
혈우병 A 및 억제제가 있는 어린이의 rFVIIa 예방에 대한 연구자 주도 연구 - 억제제가 있는 혈우병 A 어린이의 관절 손상을 방지하기 위한 유럽 이니셔티브
이 연구는 고역가 억제제가 발병한 A형 혈우병 소아의 관절 출혈 빈도와 관절 손상 발생을 줄이는 데 있어서 재조합 활성화 FVII를 사용한 예방적 치료의 효능과 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 출혈 빈도를 줄이고 억제제를 사용하는 혈우병 소아의 정형외과적 상태를 보존하는 데 있어 기존의 주문형 요법과 비교하여 재조합 활성화 FVII를 사용한 예방적 매일 치료의 이점에 대한 증거를 얻기 위해 설계된 다기관, 무작위, 통제 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
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Bremen, 독일, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
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Frankfurt/M, 독일, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Bucarest, 루마니아
- National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, 루마니아, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Barcellona, 스페인, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
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Valencia, 스페인, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
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Florence, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
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Milan, 이탈리아, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, 이탈리아, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
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Lyon, 프랑스, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 필요에 따라 또는 예방에 따라 인자 VIII로 치료를 받았고 인자 VIII에 대한 억제제를 개발한 혈우병 A 환자
- ≤ 최초 억제제 검출 시점으로부터 2년.
- 반응이 높은 억제제(히스토리컬 피크 > 5 BU/mL) 및 음성 억제제 역가의 경우 기왕 반응이 알려져 있습니다.
- 50 IU/Kg/일에서 200 IU/Kg/일 범위의 FVIII 용량으로 일일 ITI를 시작하는 후보자
- 연구 시작 전 지난 6개월 동안 동일한 관절에서 최대 2번의 출혈 또는 2년 동안 동일한 관절에서 최대 6번의 관절 출혈
- 일일 주입을 위한 적절한 정맥 접근 및 연구 약물을 재구성하고 주입할 수 있는 능력(간병인)
- 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의.
제외 기준:
- ITI는 이미 시작되었습니다
- 활성 물질 또는 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성
- 무작위 배정 전 30일 이내에 모든 연구 제품의 투여
- 선천성 혈우병 A 이외의 기타 응고장애
- 어린 나이(40세 미만)의 혈전증 가족력, 알려진 혈전성향증, 카테터 관련 심부 정맥 혈전증을 포함한 이전 혈전증, 이전 신생아 혈전증.
- 알려진 가짜 종양
- 알려진 심각한 간 질환
- 스크리닝 시 혈소판 수 < 50,000 platelets/µL
- 1개월 이내의 수술 또는 예정된 대수술 및/또는 정형외과 수술.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 예방
재조합 활성화 FVII 90µg/kg/일 i.v.로 예방
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90µg/kg/일 i.v.
다른 이름들:
270 µg/kg(첫 번째/단일 용량) 또는 90 µg/kg i.v.로 출혈 에피소드 치료
출혈이 해결될 때까지 2-3시간마다
다른 이름들:
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활성 비교기: 주문형 치료
270 µg/kg(첫 번째/단일 용량) 또는 90 µg/kg i.v.로 출혈 에피소드 치료
출혈이 해결될 때까지 2-3시간마다
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90µg/kg/일 i.v.
다른 이름들:
270 µg/kg(첫 번째/단일 용량) 또는 90 µg/kg i.v.로 출혈 에피소드 치료
출혈이 해결될 때까지 2-3시간마다
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총 관절 출혈 수.
기간: 18개월
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈우병 관절 건강 점수로 평가되는 관절 상태
기간: 18개월
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18개월
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부작용 및 심각한 부작용의 수.
기간: 18개월
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2014년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2014년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 4월 15일
처음 게시됨 (추정)
2010년 4월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 4월 5일
마지막으로 확인됨
2013년 4월 1일
추가 정보
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