rFVIIa-Prophylaxe bei Kindern mit Hämophilie A und Inhibitoren (ENJOIH)
5. April 2013 aktualisiert von: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Eine von Forschern initiierte Studie zur rFVIIa-Prophylaxe bei Kindern mit Hämophilie A und Inhibitoren – Europäische Initiative zur Vorbeugung von Gelenkschäden bei Kindern mit Hämophilie A und Inhibitoren
Die Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit einer prophylaktischen Behandlung mit rekombinantem aktiviertem FVII bei der Verringerung der Häufigkeit von Gelenkblutungen und der Entwicklung von Gelenkschäden bei Kindern mit Hämophilie A, die hochtitrige Inhibitoren entwickeln.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie, die darauf abzielt, den Vorteil der prophylaktischen, täglichen Behandlung mit rekombinantem aktiviertem FVII im Vergleich zur herkömmlichen On-Demand-Therapie hinsichtlich der Reduzierung der Blutungshäufigkeit und der Erhaltung des orthopädischen Status bei hämophilen Kindern mit Inhibitoren zu ermitteln.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
50
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
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Bremen, Deutschland, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
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Frankfurt/M, Deutschland, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Lyon, Frankreich, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
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Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
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Milan, Italien, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Italien, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
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Bucarest, Rumänien
- National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Rumänien, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
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Barcellona, Spanien, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, Spanien, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
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Valencia, Spanien, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 8 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit Hämophilie A, die bei Bedarf oder zur Prophylaxe mit Faktor VIII behandelt wurden und bei denen sich Faktor VIII-Inhibitoren entwickelt haben
- ≤ 2 Jahre ab dem Zeitpunkt des ersten Inhibitornachweises.
- Hoch ansprechende Inhibitoren (historischer Peak > 5 BU/ml) und bekannte anamnestische Reaktion im Falle eines negativen Inhibitortiters.
- Kandidaten beginnen mit der täglichen ITI mit FVIII-Dosen im Bereich von 50 IE/kg/Tag bis 200 IE/kg/Tag
- Maximal zwei Blutungen im selben Gelenk innerhalb der letzten 6 Monate vor Studienbeginn oder maximal sechs Gelenkblutungen im selben Gelenk innerhalb von 2 Jahren
- Ausreichender venöser Zugang für die tägliche Infusion und Fähigkeit (Betreuer), das Studienmedikament wiederherzustellen und zu injizieren
- Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten.
Ausschlusskriterien:
- ITI hat bereits begonnen
- Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile des Studienmedikaments
- Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung
- Andere Gerinnungsstörungen als die angeborene Hämophilie A.
- Familienanamnese von Thrombosen in einem frühen Alter (< 40 Jahre), bekannte Thrombophilie, frühere Thrombosen, einschließlich katheterbedingter tiefer Venenthrombosen, frühere neonatale Thrombosen.
- Bekannte Pseudotumoren
- Bekannte schwere Lebererkrankung
- Thrombozytenzahl < 50.000 Thrombozyten/µl beim Screening
- Operation innerhalb eines Monats oder geplante größere und/oder orthopädische Operation.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Prophylaxe
Prophylaxe mit rekombinantem aktiviertem FVII 90 µg/kg/Tag i.v.
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90 µg/kg/Tag i.v.
Andere Namen:
Behandlung von Blutungsepisoden mit 270 µg/kg (erste/Einzeldosis) oder 90 µg/kg i.v.
alle 2–3 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: Behandlung auf Abruf
Behandlung von Blutungsepisoden mit 270 µg/kg (erste/Einzeldosis) oder 90 µg/kg i.v.
alle 2–3 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist
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90 µg/kg/Tag i.v.
Andere Namen:
Behandlung von Blutungsepisoden mit 270 µg/kg (erste/Einzeldosis) oder 90 µg/kg i.v.
alle 2–3 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Gesamtzahl der Gelenkblutungen.
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Der Gelenkstatus wird anhand des Hemophilia Joint Health Score bewertet
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Anzahl unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: 18 Monate
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18 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2010
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Februar 2014
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. April 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. April 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. April 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
16. April 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
8. April 2013
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. April 2013
Zuletzt verifiziert
1. April 2013
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Andere Kennung: FDA)
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