Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

rFVIIa-profylakse hos børn med hæmofili A og hæmmere (ENJOIH)

5. april 2013 opdateret af: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

En investigator-initieret undersøgelse af rFVIIa-profylakse hos børn med hæmofili A og inhibitorer - europæisk initiativ til forebyggelse af ledskader i hæmofili A børn med inhibitorer

Undersøgelsen evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​en profylaktisk behandling med rekombinant aktiveret FVII til at reducere hyppigheden af ​​ledblødninger og udviklingen af ​​ledskader hos børn med hæmofili A, som udvikler høj-titer-hæmmere.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, randomiseret, kontrolleret undersøgelse designet til at opnå beviser for fordelene ved den profylaktiske, daglige behandling med rekombinant aktiveret FVII sammenlignet med den konventionelle on demand-terapi med hensyn til at reducere blødningsfrekvensen og bevare den ortopædiske status hos hæmofile børn med inhibitorer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
      • Milan, Italien, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80144
        • Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
  • Rumænien
      • Bucarest, Rumænien
        • National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
  • Spanien
      • Barcellona, Spanien, 08035
        • Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
      • Bremen, Tyskland, 28205
        • Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt/M, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med hæmofili A, som er blevet behandlet med faktor VIII efter behov eller som profylakse, og som har udviklet inhibitorer til faktor VIII
  • ≤ 2 år fra tidspunktet for første påvisning af inhibitor.
  • Højt reagerende hæmmere (historisk top > 5 BU/mL) og kendt anamnestisk respons i tilfælde af negativ hæmmertiter.
  • Kandidater til at starte daglig ITI med FVIII doser fra 50 IE/kg/dag til 200 IE/kg/dag
  • Maksimalt to blødninger i samme led inden for de sidste 6 måneder før deltagelse i undersøgelsen eller maksimalt seks ledblødninger i samme led inden for 2 år
  • Tilstrækkelig venøs adgang til daglig infusion og i stand (plejer) til at rekonstituere og injicere undersøgelseslægemidlet
  • Informeret samtykke fra forældre eller værger.

Ekskluderingskriterier:

  • ITI er allerede startet
  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet
  • Administration af ethvert forsøgsprodukt inden for 30 dage før randomisering
  • Andre koagulationsforstyrrelser end medfødt hæmofili A.
  • Familiehistorie med trombose i en tidlig alder (< 40 år), kendt trombofili, enhver tidligere trombose inklusive kateterrelateret dyb venetrombose, tidligere neonatal trombose.
  • Kendte pseudo tumorer
  • Kendt alvorlig leversygdom
  • Blodpladeantal < 50.000 blodplader/µL ved screening
  • Operation inden for en måned eller planlagt større og/eller ortopædisk operation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: profylakse
profylakse med rekombinant aktiveret FVII 90 µg/kg/dag i.v.
Medicin: rekombinant aktiveret faktor VII
90 µg/kg/dag i.v.
Andre navne:
  • NovoSeven
Medicin: rekombinant aktiveret faktor VII
behandling af blødningsepisoder med 270 µg/kg (første/enkelt dosis) eller 90 µg/kg i.v. hver 2-3 time indtil blødningen er forsvundet
Andre navne:
  • NovoSeven
Aktiv komparator: behandling efter behov
behandling af blødningsepisoder med 270 µg/kg (første/enkelt dosis) eller 90 µg/kg i.v. hver 2-3 time indtil blødningen er forsvundet
Medicin: rekombinant aktiveret faktor VII
90 µg/kg/dag i.v.
Andre navne:
  • NovoSeven
Medicin: rekombinant aktiveret faktor VII
behandling af blødningsepisoder med 270 µg/kg (første/enkelt dosis) eller 90 µg/kg i.v. hver 2-3 time indtil blødningen er forsvundet
Andre navne:
  • NovoSeven

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet antal ledblødninger.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ledstatus evalueret af Hæmophilia Joint Health Score
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Antal uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2010

Først opslået (Skøn)

16. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. april 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2013

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENJOIH 01
  • IND 14503 (Anden identifikator: FDA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner