Профилактика rFVIIa у детей с гемофилией А и ингибиторами (ENJOIH)
5 апреля 2013 г. обновлено: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Инициированное исследователем исследование профилактики rFVIIa у детей с гемофилией А и ингибиторами — Европейская инициатива по предотвращению поражения суставов у детей с гемофилией А с ингибиторами
В исследовании оценивается эффективность и безопасность профилактического лечения рекомбинантным активированным FVII в отношении снижения частоты суставных кровотечений и развития поражения суставов у детей с гемофилией А, у которых вырабатываются высокие титры ингибиторов.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Подробное описание
Это многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование, целью которого является получение доказательств преимуществ профилактического ежедневного лечения рекомбинантным активированным FVII по сравнению с традиционной терапией по требованию в снижении частоты кровотечений и сохранении ортопедического статуса у детей с гемофилией с ингибиторами.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
50
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Германия, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Германия, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
-
-
-
Barcellona, Испания, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Испания, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Италия, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Италия, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Bucarest, Румыния
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Румыния, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Франция, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 8 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с гемофилией А, которые лечились фактором VIII по требованию или в профилактических целях и у которых развились ингибиторы фактора VIII.
- ≤ 2 лет с момента обнаружения первого ингибитора.
- Ингибиторы с высокой реакцией (исторический пик > 5 BU/мл) и известный анамнестический ответ в случае отрицательного титра ингибитора.
- Кандидаты на начало ежедневного ИИТ с дозами фактора VIII в диапазоне от 50 МЕ/кг/день до 200 МЕ/кг/день
- Максимум два кровотечения в один и тот же сустав за последние 6 месяцев до включения в исследование или максимум шесть кровотечений в один и тот же сустав в течение 2 лет
- Адекватный венозный доступ для ежедневных инфузий и способность (опекун) восстанавливать и вводить исследуемый препарат
- Информированное согласие родителей или законных опекунов.
Критерий исключения:
- ИТИ уже запущен
- Известная или предполагаемая гиперчувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата.
- Введение любого исследуемого продукта в течение 30 дней до рандомизации
- Другие нарушения свертывания крови, кроме врожденной гемофилии А.
- Семейный анамнез тромбоза в раннем возрасте (< 40 лет), известная тромбофилия, любой предшествующий тромбоз, включая тромбоз глубоких вен, связанный с катетером, перенесенный неонатальный тромбоз.
- Известные псевдоопухоли
- Известные тяжелые заболевания печени
- Количество тромбоцитов < 50 000 тромбоцитов/мкл при скрининге
- Операция в течение одного месяца или запланированная обширная и/или ортопедическая операция.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: профилактика
профилактика рекомбинантным активированным FVII 90 мкг/кг/день в/в
|
90 мкг/кг/день в/в
Другие имена:
лечение эпизодов кровотечения 270 мкг/кг (первая/однократная доза) или 90 мкг/кг в/в.
каждые 2-3 часа до прекращения кровотечения
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: лечение по требованию
лечение эпизодов кровотечения 270 мкг/кг (первая/однократная доза) или 90 мкг/кг в/в.
каждые 2-3 часа до прекращения кровотечения
|
90 мкг/кг/день в/в
Другие имена:
лечение эпизодов кровотечения 270 мкг/кг (первая/однократная доза) или 90 мкг/кг в/в.
каждые 2-3 часа до прекращения кровотечения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общее количество суставных кровотечений.
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Совместный статус оценивается по шкале здоровья суставов при гемофилии.
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
|
Количество нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений.
Временное ограничение: 18 месяцев
|
18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2010 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 февраля 2014 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 апреля 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 апреля 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
8 апреля 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 апреля 2013 г.
Последняя проверка
1 апреля 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Другой идентификатор: FDA)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .